메디칼타임즈=문성호 기자유전성 면역관련 희귀질환치료제 '일라리스(카나키누맙, 한국노바티스)'가 재도전에도 불구하고 '조건부' 꼬리표를 떼지 못했다.받아들일지, 아니면 재도전 혹은 포기할지 노바티스의 결정만 남은 셈이다.노바티스 유전성 재발열 증후군 치료제 일라리스 제품사진. 5일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 '2024년 제4차 약제급여평가위원회'를 개최하고 일라리스에 대해 조건부로 급여 적정성을 인정했다.▲크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS) ▲종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS) ▲고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD) ▲가족성 지중해 열(FMF) ▲전신성 소아 특발성 관절염(SJIA) 등의 적응증에서 향후 근거자료 제출이라는 단서가 붙은 것이다.다시 말해 CAPS, TRAPS, FMF 등 3개 적응증을 급여로 적용받기 위해선 향후 근거자료를 제출이 필수적이다.이는 지난 2월 약평위 결과와 크게 달라진 것이 없어 보인다. 당시 약평위에서도 일라리스는 향후 근거자료 등 제출을 조건으로 급여 적정성을 인정받았지만 노바티스가 이의신청을 제출하면서 급여 적정성 판정이 보류된 바 있다.즉 재평가에서도 크게 달라진 바 없다는 것은 심평원의 방침도 변함이 없다는 뜻으로 풀이된다.결국 약평위가 또 다시 조건부 결정을 내리면서 이제 노바티스의 선택이 남게 됐다. 1주일 가량 소요되는 결과서 전달 기간을 고려하면 2주 내로 약평위 결정 수용 여부를 판단해야 하는 것이다.제약업계 관계자는 "일단 결과서를 수용한 뒤 약평위의 결정 수용 여부를 판단할 거 같다"며 "지난 번 조건부 결정과 다른 점은 무엇인지 등 문구 확인 논의 과정을 거칠 것이다. 그 후 노바티스가 최종 약평위 수용 여부를 판단할 것으로 예상된다"고 전했다.한편, 일라리스는 국제 가이드라인에서 유전성 재발열 증후군 치료에 권고하는 IL-1 억제제이자 국내를 비롯해 FDA, EMA 유일하게 허가된 치료제다. 현재 글로벌 시장에서 30여 개국에 급여 적용되고 있다. 노바티스는 이 같은 글로벌 시장에서의 활용도를 발판삼아 일라리스를 국내에서도 지난 2017년, 2022년 두 번의 급여 도전에 나섰지만 모두 실패했다. 올해 세 번째로 도전해 조건부 급여를 받아낸 것인데 결과 수용 여부에 따라 국내 임상현장에서의 급여 논의도 종지부를 찍을 전망이다. 

메디칼타임즈=문성호 기자전이성 유방암 치료제 '엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸, 한국다이이찌산쿄)'의 약가협상이 본격화되면서 과연 언제 결정이 내려질지 그 시기에 관심이 모아지고 있다. 함께 약가협상 단계에 넘어온 다른 치료제와 비교해 빠른 통과가 기대되기 때문이다. 왼쪽부터 다이이찌산쿄 엔허투, 노바티스 일라리스 제품사진이다. 두 품목은 동일한 시기 약가협상을 벌이고 있는 가운데 타결 여부 및 시기를 두고서 관심이 집중되고 있다.15일 제약업계에 따르면, 최근 국민건강보험공단은 급여 적정성을 인정받은 엔허투를 대상으로 한 약가협상에 돌입한 것으로 확인됐다.앞서 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회는 한 차례 결정을 유보한 끝에 엔허투의 급여 적정성을 인정한 바 있다. 대표적인 항체약물접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC)인 엔허투는 현재 임상현장에서 HER2 양성 유방암, HER2 양성 위 또는 위식도 접합부 선암종에 활용되고 있다. 평균 체중 환자에 한 싸이클에 바이알 3개가 필요한 엔허투의 비급여 약가는 현재 약 700만원 안팎으로 평가된다.  제약업계에서는 엔허투가 4월 총선 이전에 건강보험 등재가 완료될 것이란 예상을 내놓고 있다. 국민청원과 환자단체까지 나서서 건강보험 등재를 요청하고 나선 만큼 관심이 집중된 사안이기 때문이다.이 가운데 건보공단은 엔허투 심평원 약평위 논의 당시 사전협의를 거친 것으로 알려졌다. 그 만큼 빠르게 약가협상을 마무리 짓고 급여로 등재하겠다는 정부의 의지가 담긴 것으로 해석될 수 있는 부분이다.  한 해 예상 청구액은 1000억원 규모로 예상되며, 비교 대상 약제는 1세대 ADC로 평가받는 캐사일라(트라스투주맙엠탄신)인 것으로 나타났다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "복지부가 마련한 혁신신약 적정보상 방안를 적용받는 약제가 엔허투로 캐사일라 대비했을 때 무진행 생존기간(PFS)이 개선됐기 때문에 이를 인정해야 한다"며 "제약사 측에서 정부가 요구한 약가와 함께 총액제한형 위험분담제 적용이 유력시 된다"고 평가했다.그렇다면 함께 약평위를 통과한 노바티스의 일라리스주사액(카나키누맙, 유전자재조합)도 일사천리로 약가협상을 통과할 수 있을까.일라리스는 국내에서 ▲크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD), 가족성 지중해 열(FMF) ▲전신성 소아 특발성 관절염(Systemic JIA)에 대해 처방이 가능하다.   약평위에서는 크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 가족성 지중해 열(FMF)에 대해 급여 적정성 판단을 얻었다.현재 일라리스의 경우 환자 1년 비급여 약값 부담이 1억원에 가까운 것으로 알려져 있다. 국내에서는 약 10여명의 환자가 있는 것을 고려하면 급여 적용 시 연간 100억원의 금액이 투입되는 셈이다. 다만, 엔허투와 비교했을 때 빠른 약가협상이 진행될 지에 대해선 미지수다. 제약업계 관계자는 "환자 입장에서 보면 비교약제 대비 편의성이 뛰어나다. 기존 치료제는 매일 투여해야 하는 점을 고려하면 일라리스는 4주에 한 번 투여받기 때문"이라며 "다만, 약평위에서 논의되던 초기에 편의성은 뛰어나지만 약값이 너무 고가여서 추가 약가인하를 요구받았던 품목"이라고 설명했다.이어 "약평위를 통과했다는 것은 이 같은 심평원 요구에 노바티스가 상응하는 약가인하 안을 제시했다는 뜻"이라며 "환급형 위험분담제 적용이 유력하다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자 관절류머티즘의 일종인 스틸병에 대한 첫 치료 옵션이 생겼다. 미국 FDA는 16일 성인 발병(Adult-Onset Still’s Disease, AOSD)을 포함한 스틸병에 대한 치료제로 노바티스의 일라리스(Ilaris, 성분명 카나키누맙)을 승인했다. 스틸병은 16세 이상의 환자에서 발생하는데 내장 병변을 동반하는 등 전신 장기를 침범하는 자가면역 질환으로 소아 류마티스성 관절염의 전신형과 유사하다. 고열, 소실성 발진, 관절통 혹은 관절염 등의 증상을 동반하지만 원인을 알 수 없는 희귀병이라는 점에서 그간 적절한 치료제가 없었다. 인터류킨1(IL-1)은 신체의 면역 체계를 조절하는 데 중요한 세포질의 한 종류로 일라리스는 IL-1의 영향을 차단하고 자가 염증을 억제하는 기전을 갖는다. 일라리스의 안전성과 유효성은 AOSD를 포함한 환자들을 대상으로 카나키누맙의 효과와 비교 가능한 약물의 역학적 노출과 추론을 이용해 확립됐다. 일반적인 부작용은 감염(감기 및 상부 호흡기 감염), 복통 및 주사 부위 반응이다. FDA 약물평가연구센터의 니콜라이 니콜로프(Nikolay Nikolov) 박사는 "그간 환자들이 고통스러운 관절염, 열, 발진 등의 증상을 보이는 스틸병에 치료법이 없었다"며 "이번 승인은 환자들에게 치료 선택권을 제공한다"고 덧붙였다.