아토피 주사제 듀피젠트, 염증성 천식 시장 진출 본격화 2020-06-04 11:59:18
|메디칼타임즈=원종혁 기자| 아토피피부염 치료제로 급여권에 진입한 '듀피젠트'가 염증성 천식으로까지 처방 영역을 확대한다. 일단 대상은 고용량 ICS/LABA 치료에도 증세가 조절되지 않는 제2형 염증성 천식 환자들로 잡고 있다. 사노피는 12세 이상 청소년 및 성인의 중등도 이상의 아토피피부염 치료제로 먼저 허가를 받은 듀피젠트 프리필드주(두필루맙, 유전자재조합)를 가지고 천식 분야에 본격 진출한다고 밝혔다. 현재 듀피젠트는 성인 및 청소년 중증 천식에 있어 인터루킨4(IL-4), 인터루킨13(IL-13)의 신호전달을 억제하는 유일한 생물의약품으로 평가된다. 이와 관련해 최근 듀피젠트는 성인 및 청소년(만 12세 이상)에서 300mg 용량으로 기존 치료에 적절히 조절되지 않는 중증 호산구성 천식의 추가 유지 치료로 지난 4월 국내 허가를 받았으며, 200mg에서는 기존 치료에 적절히 조절되지 않는 중증 천식 중, 호산구성 천식 및 경구 스테로이드 의존성 중증 천식에 해당하는 제2형 염증성 천식의 추가 유지 치료로 허가를 획득했다. 올해 세계천식기구(GINA)도 천식 치료 가이드라인 업데이트를 통해 이러한 내용을 반영한 상황이다. 고용량 ICS/LABA 치료를 했음에도 조절되지 않는 제2형 염증성 천식의 치료제로 듀피젠트를 권고한 것. 제2형 염증성 질환과 관련해서는 IL-4와 IL-13이 제 2형 염증을 매개하는 주요 사이토카인으로 기능한다는 사실이 규명된 바 있으며, 제 2형 염증 기전은 천식을 비롯해 아토피피부염, 만성부비동염 등 다양한 질환 범위에 영향을 미치는 것으로 조사된다. 한양의대 김상헌 교수는 "듀피젠트는 중등도-중증 천식 환자를 등록한 대규모 임상을 통해 천식악화 감소와 폐기능 개선 등의 효과와 안전성 프로파일을 확인했다"고 말했다. 그러면서 "특히 혈중 호산구(EOS), 호기산화질소(FeNO) 등 제2형 기도염증 수치가 증가된 환자 등에서 뚜렷한 효과를 보였으며, 경구 코르티코스테로이드 의존성 중증 천식 환자에서도 스테로이드 감량 효과를 나타냈다"며 "중증 천식에서 큰 효과를 보이는 만큼 향후 임상적 유용성이 기대된다"고 평가했다. 이번 천식 적응증 확대 및 신규 허가의 근거가 된 LIBERTY ASTHMA 임상 프로그램에는 총 2,888명의 청소년 및 성인 중등도-중증 천식 환자가 참여했다. 임상 연구에 따르면, 듀피젠트 300mg 투여군은 투여 52주 시점에서 베이스라인 호산구 수치와 상관없이 연간 중증 천식 악화율 46% 이상의 감소를 보였으며, 200mg 투여군에서는 48% 이상의 감소를 나타냈다. 폐 기능 또한 듀피젠트 투여 2주 후부터 지속적으로 개선시키는 것으로 나타났다. 특히 듀피젠트 투여 24주 시점에서 경구 코르티코스테로이드 의존성 천식 환자 절반 이상이 경구 코르티코스테로이드 사용을 완전 중단했으며, 전반적인 사용량은 70% 감소한 것으로 나타났다.
휴온스, '나노복합점안제' 독일 임상 3상 IND 승인 2020-06-04 11:00:33
|메디칼타임즈=최선 기자| 휴온스(대표 엄기안)의 안구건조증 복합치료제 '나노복합점안제(HU-007)'가 국제 무대에서 검증을 받는다. 휴온스는 독일 식약청(BfArM)으로부터 '나노복합점안제(HU-007)'의 임상 3상 시험계획(IND) 승인을 받았다고 4일 밝혔다. 휴온스는 이번 임상을 통해 '다인성 안구건조증 환자를 대상으로 나노복합점안제(HU-007)의 눈물막 보호 효과 및 항염 효과를 통한 복합 치료의 안전성과 유효성'을 확인할 계획이며, 독일의 약 35개 기관에서 이중눈가림, 위약대조 등의 임상시험을 진행할 예정이다. 휴온스가 개발하고 있는 '나노복합점안제(HU-007)'는 항염 작용을 하는 '사이클로스포린'과 안구 보호 작용을 하는 '트레할로스'를 복합한 안과용 점안제다. 나노 입자화를 통해 기존에 사용되는 사이클로스포린 단일제보다 사이클로스포린 사용량은 절반 이하로 줄이면서 동일한 항염 효과를 나타내며 추가적으로 우수한 눈물막 보호 작용에 의해 안구건조 증상을 신속히 개선하도록 설계된 개량신약이다. 흔들 필요 없이 즉시 복약할 수 있는 것도 장점이다. 전세계적으로 안구건조증치료제는 사이클로스포린과 히알루론산의 단일제가 대표적이나, 유럽에서는 '사이클로스포린' 단일제 단 1개 품목만이 안구건조증 치료용 처방약으로 허가를 받아 사용되고 있다. 휴온스는 이번 임상이 성공적으로 진행된다면 유럽 안구건조증치료제 시장에서 새로운 처방약의 위치를 차지할 수 있을 뿐 아니라 처방약 시장의 불모지인 유럽에 진출할 수 있는 교두보가 마련된다는 점에서도 의의가 크다고 평가했다. 휴온스는 '나노복합점안제(HU-007)'가 국내에서도 임상 3상 마무리 단계에 있고, 연내 국내 신약 허가도 가능할 것으로 보이는 만큼, 유럽 임상 또한 순조로울 것으로 기대하고 있다. 휴온스 엄기안 대표는 "나노복합점안제의 유효성을 글로벌 임상을 통해 검증할 수 있는 좋은 기회다" 며 "국내 임상 3상이 순조롭게 진행되고 있는 만큼 독일 임상 도 성공적으로 수행해내겠다"고 밝혔다. 이어 엄 대표는 "임상 종료 후 EU 공동체 허가 제도를 통해 품목 허가를 획득해 유럽 시장을 공략할 계획이다"고 밝혔다. 한편, 휴온스는 '나노복합점안제(HU-007)'의 글로벌 시장 진출을 위해 유럽, 일본, 러시아 등 전세계 11개국에서 특허권을 확보한 상태다.
GE헬스케어-휴먼스케이프 산모 맞춤 컨설팅 맞손 2020-06-04 10:55:03
|메디칼타임즈=이인복 기자| GE 헬스케어 코리아(대표이사 강성욱)와 휴먼스케이프(대표 장민후)가 4일 GE헬스케어 본사에서 마미톡을 활용한 산부인과 시장 활성화와 커뮤니티 형성을 위한 양해각서를 체결했다고 밝혔다. 이에 따라 양 사는 산모와 태아에게 도움이 되는 검사 정보를 모바일 앱을 통해 설명하는 대한산부인과초음파학회 공식 감수 어플리케이션 마미톡에 대한 공동 마케팅에 나설 계획이다. 마미톡은 산부인과 진료 시 촬영한 태아 초음파 영상을 시청 및 저장할 수 있는 초음파 앨범과 임신 주수별로 태아의 성장 과정과 정보를 제공하는 280days, 임신 및 육아에 관한 노하우를 공유하는 커뮤니티 등의 기능이 탑재돼 있다. GE 헬스케어 초음파사업부 전용준 전무는 "GE헬스케어는 그동안 세계 최초 태아 심수축성 검사 솔루션이나 4D 영상 제공 등을 통해 산부인과 초음파 시장을 선도하고 있다"며 "휴먼스케이프와의 협업을 통해 디지털시대에 맞는 산모 맞춤형 솔루션을 확대 제공할 것"이라고 말했다. 휴먼스케이프 장민후 대표는 "100년 이상의 의료 영상 장비의 노하우를 가진 GE 헬스케어와의 협업으로 산모들이 임신 기간 본인과 태아의 건강 정보를 안전하고 체계적으로 관리할 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.
환자 의료용 마약 쇼핑 차단…"투약 이력 조회하세요" 2020-06-04 10:38:25
|메디칼타임즈=최선 기자| 환자 의료용 마약류 처방 및 투약 내역을 확인할 수 있는 조회 서비스가 시작된다. 식품의약품안전처는 의사가 의료용 마약류 처방·투약 전 환자의 의료용 마약류 투약 이력을 확인할 수 있는 '마약류 의료쇼핑 방지 정보망' 서비스를 이번 달부터 제공한다. 기존에는 환자가 여러 의료기관을 다니며 의료용 마약류를 과다·중복해서 처방받는 '의료쇼핑'을 하는 경우 의사가 이를 미리 확인할 수 없어 적정한 처방을 하는데 어려움이 있었다. 의료정보 체계상 의사가 환자의 마약류 오남용을 우려할지라도 민감정보인 개인 투약내역을 알 수 없기 때문에 적절한 치료를 결정하는데 어려움이 있다. 반면 조회 서비스를 통해 의사가 환자의 마약류 투약 이력을 확인하고 오남용이 우려되는 경우 처방·투약하지 않을 수 있다. 2020년도에는 의료용 마약류 중 오남용이 많은 프로포폴(수면마취제), 졸피뎀(수면제), 식욕억제제 등 3종 마약류에 대한 투약이력 정보를 제공하며, 2021년도부터는 전체 마약류를 대상으로 제공범위를 확대할 예정이다. 제공 정보는 투약 일자부터 조제일자, 의료기관 종별, 소재 시군구 약품 제품명, 효능분류, 주성분, 1회 투여량, 1일 투여횟수, 총 투약일수까지다. 그동안 식약처는 마약류 오남용 방지를 위해 의사별 맞춤형 '의료용 마약류 안전사용 도우미' 서한을 발송하고, 지난 2월에는 국민이 본인의 마약류 투약이력을 확인할 수 있는 '내 투약이력 조회' 서비스를 제공하는 등 다양한 방안을 강구하고 있다. 서비스를 이용하고자 하는 의사·치과의사는 인터넷 상의 '의료용 마약류 빅데이터 활용서비스'(data.nims.or.kr)에 접속해 사용자 등록·인증 후 이용할 수 있다. 의사는 이 서비스를 통해 환자의 최대 1년간 의료용 마약류 투약 이력(투약일자, 처방의료기관, 의약품 정보)을 확인할 수 있으며, 서비스 이용에 앞서 환자에게 확인 사실을 알려야 한다. 식품의약품안전처는 '의료용 마약류 안전사용 도우미'와 함께 이번 '마약류 의료쇼핑 방지 정보망' 서비스가 마약류의 적정 처방을 유도해, 안전한 의료용 마약류 사용 환경을 조성하는데 기여할 것으로 기대한다고 밝혔다.
BRAF 전이성 대장암 치료 2제요법 새로운 표준 나와 2020-06-04 05:45:58
|메디칼타임즈=원종혁 기자| '표적항암제 3제병용에 비견되는 2제병용 카드' 전이성 대장암 분야 새 치료전략으로 'BRAF 억제제' 2제 병용요법이, 독성 부담이 높은 3제 병용요법과의 비교에서 강력한 생존개선 혜택에 방점을 찍었다. 위장관 독성 및 빈혈 등의 문제가 지속적으로 제기되는 MEK 억제제 '비니메티닙(binimetinib)'을 추가하는 3제 병용전략과 비교시, 지속적인 전체생존기간(OS) 개선효과와 안전성에서 좋은 평가를 받았기 때문이다. 따라서 BRAF V600E 유전자 변이를 가진 전이성 대장암(mCRC) 환자에서는, EGFR 억제제 '얼비툭스(세툭시맙)'와 BRAF 억제제 '엔코라페닙(encorafenib)'의 2제병용 전략으로의 패러다임 전환이 주목받고 있다. 표적항암제 엔코라페닙의 추가 병용전략인 'BEACON 연구'의 전체 생존기간(OS) 분석결과가 미국임상종양학회(ASCO) 학술회에서 첫 공개됐다. 올해 3월 열린 위장관종양심포지엄(GICS)에서도 BRAF 돌연변이를 가진 mCRC 환자를 대상으로 3제요법과 2제요법 등을 비교한 BEACON CRC 연구 결과가 보고된 바 있지만, OS 추가분석 결과가 공개된 것은 이번이 처음이다. 관전 포인트는, 현재 BRAF 변이 전이성 대장암 분야에는 2차 이상 치료에서 엔코라페닙과 세툭시맙 2제를 병용하는 전략이 새로운 표준으로 고려되고 있다는 점을 분명히 했다는 대목. BRAF 억제제 단독요법만으로는 개선효과가 떨어진다는 이유에서다. 책임저자인 MD앤더슨 암센터 스콧 코펫츠(Scott Kopetz) 교수는 학회 발표를 통해 "2제요법은 3제요법과 비교해 생존기간 개선과 함께 부작용 조절 측면에서도 충분한 강점을 보였다"면서 "해당 엔코라페닙 2제요법은 치료현장에 새로운 패러다임 변화를 가져올 것"이라고 강조했다. 이와 관련해 2제 표적 항암치료전략을 보다 초기단계부터 공격적으로 사용하는 임상인 'ANCHOR-CRC 연구' 분석 결과도 주요 학회 발표를 앞둔 상황이다. OS 개선효과 3제요법에 비견 "추적관찰 6개월 추가 혜택 비슷해져" BEACON CRC 연구의 1차 분석 결과는 이미 작년 세계위장암컨퍼런스(Conference on Gastrointestinal Cancer)에서 첫 선을 보인 바 있다. 여기서 엔코라페닙 3제요법은 기존 항암화학요법과 비교해 OS 지표를 48% 늘리고 삶의질을 개선하는 효과를 제시했다. 하지만 문제는, 가격이었다. BRAF 억제제, EGFR 억제제, MEK 억제제 3개의 표적항암제를 섞어 쓰는만큼 비용과 함께 안전성 문제에도 우려가 나왔던 것. 이런 상황에서 MEK 억제제를 제외한 BRAF 억제제와 EGFR 억제제 2제 병용전략의 실효성에 이목이 쏠린 이유다. 이번 OS 업데이트는, 기존 BEACON CRC 연구에 6개월간의 추적관찰 기간을 더한 자료였다. 대상으로 삼은 환자군도 BRAF V600E 변이가 일어난 환자 가운데 치료 예후가 나쁜 환자들이 다수 포함됐다. 임상을 보면 BEACON CRC 연구에는 연령 60~62세로 48~57%가 여성 환자들이 등록됐다. 특징적으로 환자들은, 유전자 돌연변이가 일어나기 쉬운 상태임을 뜻하는 '현미부수체 불안정성(microsatellite instability, MSI)'이 5~10%로 보고됐다. 한 차례 이상의 항암치료 경험을 가진 환자들을 3개 치료군으로 분류해 각각 205명씩 ▲엔코라페닙+세툭시맙+비니메티닙 3제요법과 ▲엔코라페닙+세툭시맙 2제 병용군 ▲대조군으로 이리노테칸/세툭시맙 또는 FOLFIRI(이리노테칸, 폴리닉엑시드, 5-FU)/세툭시맙에서의 효과와 안전성을 비교했다. 12.8개월의 추적관찰을 사후분석(post hoc)한 결과, 3제요법군 13%, 2제요법군 14%, 대조군 3%가 현재 치료를 진행 중인 것으로 보고됐다. 여기서 관건이었던 OS 비교를 두고는 2제요법이 9.3개월로 대조군 5.9개월 대비 위험도를 39% 감소시켰는데, 3제요법의 경우도 OS 중간값이 9.3개월로 보고되면서 2제요법과 3제요법간에는 뚜렷한 차이가 없는 것으로 분석했다. 특히 2제요법의 경우 앞서 보고된 1차 분석결과에서 확인된 OS 8.4개월보다 우월한 개선효과를 제시한 것이다. 이러한 혜택은 모든 하위분석 환자군에서도 일관되게 보고됐다. 이밖에도 무진행 생존기간(PFS)은 3제요법이 4.5개월, 2제요법 4.3개월, 대조군 1.5개월로 각각 보고됐다. 객관적 반응률(ORR) 비교에서도 3제요법이 27%, 2제요법 20%, 대조군 2%로 나타났다. 안전성과 관련해서는 3제요법에서는 특징적으로 위장관 독성과 빈혈이 다소 높게 보고된 반면, 2제요법에서는 별다른 이상이 없었다. 2제요법의 경우 MEK 억제제가 빠지면서 이러한 안전성 문제가 낮아졌을 것으로 분석했다. 연구팀은 "BRAF 억제제 단독요법의 경우 효과가 상대적으로 떨어지는 것으로 나타나는데, 이로인해 BRAF 및 MEK, EGFR 등 다양한 종양 경로를 타깃하는 병용전략에 대한 연구가 활발히 이뤄지는 상황"이라고 설명했다.
메드트로닉 심실보조장치 '하트웨어' 기계결함 리콜 2020-06-03 11:59:01
|메디칼타임즈=원종혁 기자| 의료장비 및 기기 전문 다국적기업인 메드트로닉의 심장보조장치에 일부 문제가 발생하면서 리콜 이슈가 터졌다. 보조장치 이식과정에서 발생할 수 있는 제품 불량 문제로, 심할 경우 현기증을 비롯한 갑작스런 의식소실, 출혈 등의 문제가 발생할 수 있다는 판단에서다. 미국FDA는 지난달 29일(현지시간) 메드트로닉이 판매하고 있는 심실보조장치(ventricular assist device, 이하 HVAD) '하트웨어(HeartWare)'에 1종 리콜(Class I recall) 조치를 결정했다. HeartWare는 심장을 대신해서 펌프기능을 보조하고 혈액순환을 유지하는 장치. 이번 리콜 조치는, 해당 장치의 이식술 이전 조립단계에서 펌프의 배출 그라프트(Pump Outflow Graft)가 찢어지거나 변형되고 장치의 나사가 파손될 수 있다는 문제점이 보고됐기 때문이다. 이로 인해, 해당 심실보조장치를 이식한 환자에서는 심할 경우 갑작스런 의식소실이나 심장부위 체약의 저류, 출혈 등의 문제가 발생할 수 있다는 점을 지적했다. FDA는 입장문을 통해 "1종 리콜 조치는 잠재적으로 심각한 손상이나 사망 등에 이를 수 있을때 내리는 가장 강력한 조치"라고 밝혔다. 이와 관련해 지난 4월까지 이식전 펌프 어셈블리와 관련한 92건의 불편사항이 접수된 것으로 알려졌다. 세부 내용을 보면, 불편사항의 54건은 배출 그라프트의 찢어짐 현상과 관련해 사망 2건 및 배출 그라프트 중재술 과정에서의 합병증 문제 등이었다. 또한 나사선의 완화와 파손 등이 추가로 보고되기도 했다. 제품과 관련한 피해사례는 이식술 과정에서 74례, 이식술 이후 18례로 나타났다. 한편 이번에 문제가 된 HVAD 시스템은 말기 좌심실 심부전으로 사망할 위험이 높은 환자들에서 심장이식을 위한 가교역할을 하는 제품으로, 심장 조직 회복 또는 새로운 이식이 계획되지 않은 환자들에 중재요법으로 사용되고 있다. 이번 리콜조치는 2018년 3월1일부터 2020년 4월1일까지 공급된 4924개의 제품이 해당됐으며, 관련 모델은 'HVAD pump outflow graft' 1125개, 'HVAD pump implant kit' 1103개, 'HVAD implant accessories kit' 1153개 등이다.
식약처, 코로나19 치료제 렘데시비르 특례수입 승인 2020-06-03 11:53:59
|메디칼타임즈=최선 기자| 식품의약품안전처는 코로나19 치료제로 개발 중인 '렘데시비르'에 대해 특례수입을 결정했다고 26일 밝혔다. 이에 따라 질병관리본부는 식약처 등 관계부처, 수입자인 길리어드사이언스코리아와 조속한 국내 수입을 협의해 나갈 예정이다. 의약품 특례수입 제도는 감염병 대유행 등 공중보건 위기상황에 대처하기 위해 관계 부처장의 요청에 따라 식품의약품안전처장이 국내 허가되지 않은 의약품을 수입자를 통해 수입하도록 하는 제도다. 질병관리본부는 '신종감염병 중앙임상위원회'가 코로나19 치료제로서 '렘데시비르'의 국내 도입을 제안함에 따라, 식약처에 특례수입을 요청했다. 렘데시비르는 코로나19로 입원한 일부 환자를 치료하는 항바이러스제로 코로나19 치료에 관한 사용의 안전성과 유효성에 대해 알려진 정보는 제한적이다. 렘데시비르는 임상시험에서 일부 환자의 회복 시간을 단축시키는 것으로 나타났지만 코로나19로 입원한 환자를 치료하는 데 안전하고 효과적인 것으로 승인한 약물은 없다. 이번 특례 수입은 약사법 제85조의2(국가비상 상황 등의 경우 예방&8228;치료 의약품에 관한 특례)에 의거한 임시 조치다. 식약처가 국가필수의약품 안정공급 협의회(질병관리 분과위원회)의 심의를 거쳐 특례수입을 결정한 결정사유는 다음과 같다. 첫째, 렘데시비르 사용에 따른 중증환자에서의 치료기간 단축은 임상적으로 의미가 있고, 선택 가능한 치료제의 추가적인 확보가 필요한 것으로 판단했다. 둘째, 현재 미국, 일본, 영국에서도 렘데시비르를 코로나19 팬데믹 상황에서 사용하도록 한 점도 고려했다. 정부는 국내 수입자인 길리어드사이언스코리아와 함께 해당 의약품이 빠른 시일 내에 수입될 수 있도록 최대한 지원해 나간다는 방침이다.
세포치료제 카티라이프 90% 연골개선 효과 확인 2020-06-03 11:35:38
|메디칼타임즈=최선 기자| 첨단 세포 응용 기술을 이용한 세포치료제 연구개발 전문기업 '주식회사 바이오솔루션(086820)'은 '카티라이프'의 국내 임상 2상 결과가 해외 SCI 저널인 'Cartilage'에 게재됐다. 'Cartilage'는 국제연골재생학회(International Cartilage Repair Society)의 공식 학회지로 연골재생,기능 및 퇴행 관련 분야에서 공신력을 인정받는 저널이다. 해당 저널의 최근 3개년 인용지수 3.30로 인용지수는 3.00이상을 공신력의 척도로 삼는다. 본 임상은 시험군 20명(카티라이프 수술), 활성대조군 10명(미세천공술)을 대상으로 진행됐으며, 수술후 8, 24, 48주의 추적관찰을 실시했다. 1차 평가변수로는 MRI 지표, 2차 평가변수로는 Lysholm score, IKDC scores, KOOS, VAS, ROM, X-레이 지표 등을 사용했다. 특히, 주요 지표인 MRI 지표는 대상 환자 90%의 연골 결손 부위가 완전히 복구(Complete Defect Filling), 대상 환자 85%의 연골 이식부위가 주변 조직과 완전 연결(Complete Integration)됨이 관찰됐다. 임상시험 총괄임원인 이정선 사장은 "카티라이프는 국내 1상 임상시험의 5년 결과를 올해 AJSM 발표해, 우수한 연골재생효과 및 기능과 증상 개선 효과가 5년까지 계속 유지되는 안전한 치료방법이라는 연구결과를 발표한 바 있다. 내년에는 국내 임상 2상의 5개년 추시관찰 결과를 발표할 예정인데, 1상에서처럼 장기적 효과가 있을 것으로 기대가 된다"고 밝혔다. 본 임상은 보건복지부 재원으로 한국보건산업진흥원의 보건의료기술 연구개발사업 지원(과제고유번호 : HI15C0963)에 의해 진행됐으며, 금번 임상시험 대상 중 6명의 프로 및 아마추어 운동선수들도 포함됐던 것으로 전해진다.
"각종 희귀약물 제때 공급할 수 있도록 최선 다할것" 2020-06-03 05:45:55
|메디칼타임즈=최선 기자| "센터에서 수입해 공급할 때는 늦을 수 있다. 미리 비축해 필요시 공급하는 방안을 추진하겠다." 18일 취임한 한국희귀필수의약품센터 김나경 원장이 희귀질환 치료의 사각 지대 해소에 최선을 다하겠다는 목표를 밝혔다. 희귀필수의약품 안정적 공급이 센터 본연의 목적인 만큼 현재 프로세스상 치료제 공급 시한을 단축할 방안 마련에 최선을 다하겠다는 뜻이다. 2일 김나경 원장은 기자간담회를 통해 향후 센터 운영 방안 목표를 공개했다. 김 원장은 "약사법에 따른 센터의 역할에는 희귀필수의약품 안정적 공급 및 정보 수집과 전산망 구축, 민원 접수와 정책 건의 등으로 나뉜다"며 "이중 센터가 가장 집중하는 본연의 역할은 의약품의 안정적 공급이다"고 설명했다. 그는 "임기 동안 환자를 최우선으로 두고 업무 정책과 사업을 진행하겠다"며 "이를 위해 현재 의약품 공급의 원활한 공급을 위한 방안을 고민하고 있다"고 밝혔다. 이어 "CBD와 같은 마약류 치료제가 필요한 환자들이 있다"며 "소아 환자를 포함해서 갑자기 약이 필요한 상황이 발생할 때 약의 수급 및 공급에 시일이 소요된다는 것"이라고 말했다. 2018년 10월 식품의약품안전처는 희귀잘환자 자가치료용 마약/향정의갸품의 수입을 허용한 바 있다. 환자는 자가 치료용으로 국내에서 허가되지 않은 마약 등의 사용시 의사 진료 소견서를 받아 식약처에 제출해야 한다. 문제는 마약류 의약품 공급절차가 환자의 식약처 취급승인 신청 이후 식약처의 환자 및 희귀센터 취급 승인서 송부, 환자의 희귀센터 수입 신청, 희귀센터 수입 진행, 서울지방청 양도승인 신청까지 다양한 프로세스가 필요하다는 것. 김 원장은 "약이 필요할 때 바로 수급이 안되면 환자 입장에서는 긴급한 사태가 일어날 수 있다"며 "국가가 먼저 예산 지원을 해주면 필요 품목을 먼저 구매하고 지원하는 방안을 고려하고 있다"고 설명했다. 그는 "식약처에서 이런 방안을 기재부에 이야기해서 제도 개선을 위해 노력하고 있다"며 "예산만 주어지면 긴급한 의약품에 대해 몇개월 치 비축이 가능할 것"이라고 덧붙였다. 2019년 기준 센터가 취급하는 ▲긴급도입의약품은 19품목 ▲자가치료용의약품은 130품목 ▲무상공급희귀의약품 8품목 ▲특례수입의약품 5품목(2018년 기준) ▲위탁제조공급의약품 2품목으로 180억원 규모다. 예산으로 확정된 180억원 이외에 추가로 의약품 구매 비용이 지원된다면 원활한 의약품 공급이 가능하다는 게 그의 판단. 김 원장은 "희귀질환의 특성상 CBD 마약류는 환자 수요를 파악하기 어렵다는 단점이 있다"며 "어떤 약제를 먼저 비축하고 얼마만큼 비축이 필요한지 면밀히 조사해 보겠다"고 말했다. 그는 "환자 편익 향상을 최우선 목표로 희귀난치병 환우들과 국내 최고 전문가들이 만나는 세미나도 지속적으로 개최하겠다"며 "이외 의약품 수급 모니터링과 방문환자 약품 수령 시 복약지도 시스템 체계화 등의 방안도 추진하겠다"고 덧붙였다.