'베네픽스'를 1년간 매주 1회 투여하는 '유지요법'이 필요 시에만 투여하는 '보충요법'보다 혈우병B 환자의 연간 출혈발생률을 통계적으로 유의하게 낮춘다는 연구 결과가 나왔다.

또 '베네픽스' 유지요법이 보충요법 대비 혈우병 환자의 자발성·외상성 출혈 발생률을 모두 유의하게 낮춘다는 사실도 확인했다.

화이자는 이같은 '베네픽스' 유지요법 효과에 대한 글로벌 3상 임상 연구 주요 결과를 최근 발표했다.

화이자는 중등증 중증 혈우병B 환자 25명을 대상으로 9인자 유전자재조합 제제 '베네픽스'(노나코그 알파)의 보충요법과 유지요법을 비교했다.

여기서 화이자는 유지요법이 보충요법에 비해 혈우병B 환자의 연간 출혈발생률을 통계적으로 유의하게 낮춤을 입증해 1차 평가변수를 충족시켰다.

구체적으로 보면 ▲베네픽스 보충요법에서 연간 출혈발생률 중앙값이 33.6이던 것이 유지요법에서는 2로 떨어졌다. 보충요법 대비 유지요법시 연간 출혈발생률 중앙값이 94% 줄었다.

연간 출혈발생률 중앙값은 혈우병 유지요법의 효능 평가를 위해 주로 사용되는 척도다.

▲연간 출혈발생률 평균값 또한 보충요법은 32.9, 유지요법은 3.6으로 나타났다. 유지요법시 보충요법보다연간 출혈발생률 평균값이 89%가 감소했다.

'베네픽스' 유지요법이 보충요법보다 자발성 및 외상성 출혈 발생을 모두 유의하게 낮춘다는 사실도 확인했다.

실제 ▲자발성 연간 출혈발생률 중앙값은 보충요법 22.4, 유지요법 1이었다. ▲외상성 연간 출혈발생률 중앙값은 보충요법 4.1, 유지요법 1로 나타났다.

화이자 수석 부사장이자 혁신제약사업부문 글로벌 의약개발 책임자 스티븐 로마노 박사는 "이번 결과는 유지요법이 혈우병 관리에 있어 가장 중대한 요소인 연간 출혈 횟수를 낮춘다는 잠재적 사실을 임상적으로 뒷받침한다"고 의의를 뒀다.