1형 고셔병 성인 환자를 위한 경구용 치료제가 유럽 승인을 받았다.

사노피 그룹 희귀질환사업 부문 젠자임코퍼레이션의 '엘리글루스타트(성분명)'이 그것인데 지난 1월 22일 유럽위원회(EC) 허가를 받았다.

젠자임에 따르면, 엘리글루스타트는 골수를 포함해 조직분포가 광범위한 글루코실세라마이드 합성효소의 강력하고 매우 특이적인 세라마이드 유사체 억제제다.

이는 1형 고셔병 환자의 세포와 조직에 축적되는 물질인 글루코실세라마이드 생성을 감소시킨다.

엘리글루스타트는 유럽연합에서 CYP2D6의 느린 대사자(PMs), 중간 대사자 (IMs) 또는 빠른 대사자(EMs)인 성인 1형 고셔병 (GD1) 환자의 장기 치료를 적응증으로 한다.

이상반응의 대부분은 경증이고 일시적이다.

가장 흔히 보고된 이상반응은 설사이며 환자의 약 6%에서 발생했다.

설사 발생률은 위약대조 핵심시험에서 엘리글루스타트 치료군과 비교해 위약 치료군과 동일하거나 보다 높았다.

엘리글루스타트 투여 환자의 2% 미만이 이상반응으로 치료를 영구적으로 중단했다.