한국다케다제약은 자사의 선천성 단백질C 결핍증 치료제 '사람단백질C농축액'이 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 지난 2일 희귀의약품으로 지정받았다고 18일 밝혔다.

단백질C 결핍증은 희귀 유전 질환으로 혈액응고질환의 일종이며 유병률은 약 0.2~0.5%로 추정된다. 반복적인 정맥 혈전증이 특징적으로 나타나며 폐색전증을 동반하기도 한다. 이러한 증상들은 심근경색 및 뇌경색 등으로 이어질 수 있다 .

한국다케다제약 혈우병 사업부(Hematology BU) 김나경 총괄은 "이번 소식은 국내 선천성 단백질C 결핍 환자 치료에 있어 중요한 첫 걸음이라고 생각한다"며 "앞으로도 선천성 단백질C 결핍증을 비롯해 여러 혈액응고질환을 앓고 있는 희귀질환자들의 치료 여정을 함께하는 동반자로서 헌신할 것"이라고 말했다.

한편, 식약처의 희귀약품 지정에 관한 규정에 따르면 희귀의약품은 국내 환자수(유병인구)가 2만 명 이하인 질환에 사용되는 의약품으로, 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저하게 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 말한다.