바이오젠 코리아는 기존 '에브리스디(성분명 리스디플람)' 치료를 받은 소아, 청소년 및 성인 후기 발현형 척수성 근위축증(SMA) 환자를 대상으로 고용량 '스핀라자(성분명 뉴시너센)'를 투여하는 글로벌 3상 임상 시험을 실시한다고 7일 밝혔다.

ASCEND 3b상 연구는 만 5~49세 최대 135명의 후기 발현형 SMA 환자를 대상으로 약 2.5년간 진행될 예정이다.

모든 연구 참가자는 이전에 최대 권장 용량 5mg 에브리스디 치료를 받았으며 고용량 스핀라자 치료법으로 전환할 의향이 있고 전환이 가능해야 한다.

바이오젠은 ASCEND 임상시험 계획서를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했으며 올해까지 1차 환자 등록을 마치는 것이 목표라고 밝혔다.

연구 참가자는 2주 간격으로 스핀라자 50mg 도입 용량을 2회 투여 받고, 이후 4개월마다 28mg 유지 용량을 투여 받게 된다.

상지기능검사(RULM)를 통해 임상 유효성과 안전성을 평가하고 해머스미스 운동 기능 척도 확장판(HFMSE), 간병인 부담 등을 함께 평가할 예정이다.

에브리스디는 로슈가 개발한 경구용 SMA 치료제다. 바이오젠은 에브리스디로 치료받은 일부 환자에서 여전히 미충족 수요가 존재한다고 봤다.

공개된 데이터에 따르면 에브리스디 치료 시 SMA 환자의 연령과 체중이 증가함에 따라 약물 노출 정도가 감소하며 유아에 비해 성인에서 약물 농도가 약 40% 감소하는 것으로 나타났다.

에브리스디 투여량은 환자의 체중이 20kg에 도달하면 최대 용량인 5mg으로 제한되기 때문이다.

마하 라다크리슈난 바이오젠 최고의학책임자는 "리스디플람으로 치료 받은 환자 중 약물 노출이 충분치 않은 일부 환자에서 최적의 치료 효과가 나타나지 않을 수 있다"면서 "ASCEND 연구를 통해 뉴시너센이 이러한 미충족 수요를 해결할 수 있을지 평가할 예정이며 연구가 장기적으로 환자들의 치료 예후 개선에 도움이 되기를 바란다"고 말했다.

한편, 바이오젠은 이 외에도 또 다른 SMA 치료제 '졸겐스마'를 투여했지만 반응이 불충분한 환자를 대상으로 스핀라자로 치료를 전환하는 4상 임상을 진행 중이다.