메디칼타임즈=문성호 기자한국노바티스의 CAR-T 치료제인 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 급여권 진입으로 임상 현장에서 본격 투여된 지 4개월.소위 '빅5'라고 불리는 서울 초대형병원에서는 관련 시설을 갖추며 환자 치료가 활발하게 이뤄지고 있는 것으로 나타났다. 반면, 킴리아 투여를 준비하던 지방 대학병원들은 여전히 해당 시설 완비에 애를 먹고 있는 것으로 드러났다. 노바티스 CAR-T 치료제 킴리아주31일 제약업계와 의료계에 따르면, 지난 4월 건강보험 적용과 동시에 식품의약품안전처 상업용 GMP와 노바티스가 자체적으로 진행하는 인증 과정을 모두 마쳐 킴리아 투여가 진행되고 있는 곳은 5곳인 것으로 파악됐다.기존 삼성서울병원과 서울성모병원, 서울대병원, 세브란스병원에 이어 서울아산병원도 관련 시설을 완비한 것. 사실상 국내 초대형병원을 일컫는 빅5에서 처방이 가능해진 셈이다.다행스럽게도 킴리아 투여에 따라 주목할 만한 '부작용'도 발생하지 않은 것으로 전해진다.서울성모병원 혈액병원 엄기성 교수(혈액내과)는 "자체적으로 아직 치명적인 부작용은 발생하지 않았다"며 "킴리아와 같은 CAR-T 치료제의 경우 발생할 수 있는 부작용이 대표적으로 사이토카인 방출 증후군(Cytokine release syndrome)과 뇌증(encephalopathy)으로 대표되는 신경독성(neurotoxicity) 등인데 아직까지 그런 사례는 접하지 못했다"고 언급했다.이 가운데 취재 결과, 빅5 초대형병원 외에는 킴리아 투여가 가능한 시설을 갖춘 대형병원은 없는 것으로 확인됐다. 당초 일부 지방 대학병원 소속 교수 중심으로 노바티스가 빅5 초대형병원을 우선 인증 작업을 한 것을 두고 불만의 목소리가 제기됐지만, 더는 도입을 늦춰서는 안 된다는 여론이 우세하면서 지방 대학병원들도 킴리아 투여를 위한 작업을 서둘러 추진했었다.실제로 일부 경상북도 지역 대형병원 중심으로 하반기 킴리아 환자 투여를 목표로 진행했었다.하지만 식약처 세포처리시설 GMP(Good Manufacturing Practice) 인증 등 현실적인 한계에 부딪혀 지연되고 있는 실정.환자 혈액에서 T세포를 채취하는 과정이 필수적인 상황에서 빅5 병원의 경우 GMP 시설을 자체적으로 마련하거나 관련 업체와 협력했지만, 지방 대학병원은 현실적으로 이 같은 시스템을 갖추는 데 한계가 있다는 설명이다. 가령, 서울성모병원은 자체적으로 GMP 시설을, 삼성서울병원은 관련 기업인 큐로셀과 협력해 킴리아를 투여하고 있다. 킴리아 투여가 가능한 가톨릭대 서울성모병원 GMP 시설 모습이다.하지만 지방 대학병원은 개별마다 이 같은 GMP 시설을 갖추기 힘든 한계 탓에 권역마다 여러 병원이 단합해 특정 GMP 대행업체를 선정하는 방식을 추진했지만 법적인 한계에 발목이 잡혔다는 후문이다.이에 따라 당장 하반기 10여개 안팎의 대형병원에서 킴리아 투여가 기대됐지만 현실적으로 어렵게 됐다는 것이 임상현장의 주된 평가다.익명을 요구한 상급종합병원 혈액내과 교수는 "빅5 병원은 자체적인 GMP 시설을 이용하거나 관련 기업과 협력했지만 지방 대학병원은 쉽지 않다"며 "지방 권역마다 GMP 대형업체를 선정하고 해당 권역 대학병원이 이들을 이용해 킴리아 환자 투여를 하는 것을 추진했지만 법적 한계로 인해 어려운 상황으로 안다"고 전했다그는 "권역마다 대학병원들이 힘을 합쳐 GMP 대형업체를 선정하는 방식이 가능해진다면 예산적인 부분에서 부담이 덜하기 때문"이라며 "하지만 해당 방식이 어렵기 때문에 당분간 투여 병원이 늘어나기 힘들 수 있다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=문성호 기자올해 글로벌 제약사의 초고가 치료제가 새롭게 급여권에 진입한 가운데 임상현장에서 인적 '리스크 관리'가 이슈로 대두되고 있다.치료제가 워낙 고가이다 보니 투여 과정에서 발생할 수 있는 파손, 분실 등 '리스크' 관리 문제가 핵심 이슈로 작용하고 있는 것.올해 급여권에 진입한 한국노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)가 대표적이다.한국노바티스 킴리아, 졸겐스마 제품사진.30일 제약업계와 의료계에 따르면, 한국노바티스 킴리아는 지난 4월부터 건강보험 급여로 적용돼 서울 등 수도권 대학병원뿐만 아니라 지방 거점 대학병원에서도 본격 투여가 이뤄지고 있는 것으로 확인됐다.8월부터 건강보험 급여권에 새롭게 진입할 졸겐스마의 경우 서울대병원을 포함해 삼성서울병원과 서울아산병원 등 주요 빅5 병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과하고 본격적인 환자 투여를 위한 준비 중이다.이처럼 약값만 수억원에 달할 정도로 고가 치료제가 임상 현장에서 본격 투여가 이뤄지면서 혹여나 발생할 수 있는 '리스크' 관리가 핵심 사안으로 떠오르고 있는 상황이다.가령, 고가 치료제 환자 투여 등 취급 과정에서 치료제의 파손 혹은 분실이 발생할 경우 그 책임을 누가 질 것이냐는 문제다. 치료제 가격이 고가이기에 책임 소재에 따라 병원, 제약사 모두 부담이 될 수 있기 때문이다.더구나 국내의 경우 이 같은 고가 치료제의 인적 리스크를 대비, 안전장치라고 할 수 있는 보험 체계도 없기에 더 큰 문제로 인식되고 있다.다만, 이 같은 리스크 관리 측면에서 킴리아와 졸겐스마를 직접적으로 비교한다면 차이가 있다.먼저 급여권에 진입한 킴리아의 경우는 치료제 특성 상 드물게 페어(pair), 즉 2개의 치료제가 만들어질 수 있는 데다 노바티스 차원에서 투약 완료 이전 발생한 문제에 대해 병원 측에 책임을 묻지 않기로 했다.노바티스 관계자는 "킴리아의 경우 치료제 특성상 페어 즉, 2개의 치료제가 만들어질 수 있지만 기본적으로는 1개의 치료제가 만들어 진다"며 "다만, 2개 치료제가 만들어 지는 경우는 드문 사례다. 기본적으로는 일단 회사 차원에서 환자 투약 완료 이전에 발생한 문제에 대해서는 책임을 병원에 묻지 않겠다는 방침"이라고 말했다.참고로 킴리아는 1회 투여에 미국에서 약값만 최대 5억원에 달했지만 국내에서는 약가협상을 통해 3억 6004만원으로 설정되면서 환자 부담금도 최대 598만원까지 낮아졌다.실제로 서울성모병원 혈액병원 엄기성 교수(혈액내과)는 "킴리아 도입과정에서 노바티스가 병원에 약속 한 것이 있다"며 "병원이나 제약사, 운송업체 등 누가 잘못했든 간에 실제 투여가 되지 않았다면 약값 비용을 받지 않겠다고 한 것"이라고 말했다.엄기성 교수는 "3주간의 투여 과정에서 환자가 항암 치료를 많이 받으면 림프구가 뽑히지 않거나 세포가 나오지 않는 경우가 있다"며 "이에 대한 문제를 제약사가 삼지 않고 투여가 완료됐을 때만 약값을 받겠다는 의미"라고 말했다.서울성모병원 GMP 시설 모습이다. 고가치료제 도입이 본격화되면서 대형병원들이 관련 시설을 갖추기 분주한 상황이다.문제는 20억원에 가까운 가격으로 국내 약값이 설정된 졸겐스마다.킴리아와는 특성 자체부터가 다른 데다 투여 과정상의 발생할 수 있는 리스크를 대비할 만한 보험체계도 없다는 이유에서다. 특히, 졸겐스마의 경우 벡터에 유전자를 넣고 살려서 죽지 않게 운반하는 등 공정이 다르다는 점에서 킴리아와 차별점이 있다는 점도 고민을 더하는 부분이다 .이 같은 이유로 인해 8월 급여를 앞두고서 대형병원 사이에서 우려의 목소리가 나오고 있는 상황.여기에 졸겐스마에 이어 SMA 치료제로 급여를 검토 중인 에브리스디(리스디플람)도 인적 리스크 발생 안전장치를 마련해야 한다는 의견이 나오고 있다. 이와 관련, 급여를 검토 중인 건강보험심사평가원이 제약사인 로슈에 방안 마련을 요청한 것으로 알려졌다.에브리스디가 경구제인 만큼 환자 분실에 리스크가 발생하지 않게 안전장치를 마련해야 한다는 뜻이다. 에브리스디가 졸겐스마와 스핀라자에 비교했을 때 약값이 높진 않겠지만 환자 입장에서는 부담스러운 약값으로 설정될 것이란 전망이 우세하기 때문이다.익명을 요구한 서울의 A대학병원 약사는 "초고가 치료제는 가격 때문에 약을 다룰 때 아무래도 조심스러울 수밖에 없다. 직원들 사이에서도 취급 과정에서 손상이 발생했을 때 책임 문제가 화두"라며 "졸겐스마는 병원 안에서 투약까지 이뤄지는데 포장을 뜯는 과정 등에서 손상 위험이 있는데다 이에 대한 대책이 없어 부담스럽다"고 하소연 했다.노바티스 측은 졸겐스마 급여 적용에 따라 본격 투여가 이뤄질 예정인 만큼 해당 방안에 대해서 병원들과 논의해 나가겠다는 입장이다.노바티스 관계자는 "고가의 치료제이기 때문에 병원이 전부 부담하는 것도 제약사가 전부 부담하는 것도 쉽지는 않다"며 "조만간 서울대병원에서 첫 투약이 있을 예정인데 리스크 관리를 어떻게 할 것인가에 대해서 논의를 하고 있고 일정 부분 조율이 된 상태다. 앞으로 계속 논의는 필요할 것으로 본다"고 설명했다.그는 "인적 리스크 안전장치 차원에서 보험사를 확인했는데 커버하는 보험사가 없다"며 "현재 책임소재를 구분하는 것 또한 제약사 내부적으로 정해진 것은 없는데 처음인 만큼 앞으로 계속 논의를 통해서 결정해야 될 상황"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자건강보험심사평가원이 지난 4월부터 건강보험 등재된 한국노바티스 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'의 급여기준을 명확히 했다.노바티스 CAR-T 치료제 킴리아주이 과정에서 심평원은 의료계에서 문제를 제기한 '미만성 거대 B세포 림프종(Diffuse Large B-cell Lymphoma(DLBCL)' 관련 치료를 위해 사용된 항암요법부터 치료차수로 인정하기로 했다. 이전 소포림프종(Follicular Lymphoma, FL) 치료는 '차수'로 인정하지 않는 것이다. 30일 제약업계와 의료계에 따르면, 최근 심평원은 이 같은 내용을 골자로 한 주요 급여기준 세부안을 일선 의료기관 및 관련 단체에 안내했다.현재 킴리아의 경우 ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성인 DLBCL(3차 이상) ▲25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병의 치료(2차 또는 3차 이상)가 투여 대상이다.이 가운데 의료계에서는 DLBCL 환자 킴리아 투여를 놓고 급여 적용 단계서부터 기준이 모호하다는 지적을 제기했었다.실제로 가톨릭대 서울성모병원 엄기성 교수(혈액내과)는 "DLBCL의 경우 2번의 항암 치료를 실패한 환자가 급여기준 상 적용대상인데 2번의 항암 치료 시점에 대한 의문이 있다"며 "DLBCL이고 이후 두 번의 항암치료를 실패한 것이 급여기준 상 부합한다면 사실 의미가 없다. 취지에 맞는 것이 FL 시에 진행했던 항암 치료에 대한 인정이 필요하다"고 말했다.그는 "FL에서 DLBCL로 전환 된 환자가 2번에 항암 치료를 더 해 만약 총 4번에 항암 치료를 받아야지 킴리아를 급여로 투여 받을 수 있다면 의미가 없다"며 "환자를 급여기준에 맞추기 위해 항암치료를 더 해야 한다는 것은 의학적으로 문제가 있다. 문구에 대한 해석이 필요하다"고 설명했다.즉 DLBCL 전환 이전 FL 치료 차수 인정 여부가 핵심으로 작용한 셈.이에 따라 심평원은 'FL에서 전환된 DLBCL의 경우 FL 치료차수까지 포함하는 지 여부'를 구체화했다. 심평원 측은 "DLBCL의 치료를 위해 사용된 항암요법부터 차수가 인정된다"고 설명했다.투여대상 기준 시점을 두고서 심평원 측은 "약물 투입 전이 아닌 세포 채집단계에 급여기준 요건을 만족해야 한다"며 "DLBCL 투여대상에 '불응성'은 경우 충분한 주기의 항암화학요법 후 반응평가에서 완전반응(CR)이 획득되지 않는 경우"라고 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자'초고가 항암제'로 불리는 한국노바티스 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 급여화 된 지도 한 달이 가까이 됐다.그 사이 급여기준에 부합하는 환자들이 급여 전환 소식에 항암제 투여 받기 위해 국내 4개 대학병원으로 향하고 있다. 여기에는 혈액암 분야 세계 최고 수준의 의료 질을 인정받은 가톨릭대 서울성모병원도 포함된다.국내에서 가장 먼저 킴리아를 도입하지 않았지만 혈액암 분야 전 세계 '메카'를 자부하는 만큼 철저한 준비 끝에 벌써 10여명이 넘는 환자들이 킴리아 투여를 기다리고 있다고.서울성모병원 엄기성 교수는 첨단재생의료위원장을 맡으며 병원의 CAR-T 치료제 도입과 세포치료 관련 업무를 전담하고 있다.가톨릭대 서울성모병원 내에선 혈액병원 첨단재생의료위원장을 맡은 엄기성 교수(혈액내과)가 환자 투여를 진두지휘하고 있다. 이에 최근 엄기성 교수를 만나 킴리아 급여화에 따른 임상현장 변화와 함께 향후 개선점은 무엇인지 들어봤다."킴리아 투여는 임상현장 변화의 시작"CAR-T 치료는 환자 혈액에서 채취한 T세포가 암을 잘 인식할 수 있도록 유전자 조작을 거친 뒤 배양해 다시 환자의 몸속에 주입하는 맞춤형 치료법으로 채취부터 다시 주입까지 약 3주간의 기간이 소요된다. 이달 1일부터 노바티스의 '킴리아'에 건강보험이 적용돼 미국에서 최대 5억원에 달하던 약값이 1회 투여에 3억 6004만원으로 설정, 환자 부담금도 최대 598만원까지 낮아졌다.이 가운데 서울성모병원은 다른 대형병원과 마찬가지로 지난 1년 동안 킴리아 국내 허가 이후 실제 환자투여를 위해 준비했다. 식품의약품안전처로부터 상업용 GMP 인증과 노바티스 자체적으로 실시하는 두 가지 인증과정을 모두 거쳐야 킴리아 투여가 가능하기에 일정기간의 준비과정은 필수적이다.현재까지 킴리아 투여가 가능한 곳은 서울성모병원을 포함해 삼성서울병원, 서울대병원, 세브란스병원 4곳으로 현재 서울아산병원이 투여를 위한 준비 작업을 벌이고 있는 것으로 알려졌다.엄기성 교수는 "현재 1명 환자의 세포 채취 일정이 잡혔고 2명은 입원장이 발급됐다. 잠재적으로는 12명의 환자가 투여를 기다리고 있다"며 "이미 CAR-T 치료는 전 세계적으로 치료 성적이 나와 있고 부작용이나 치료 경험은 다 밝혀져 있다. 국내에서 누가 먼저 도입 했다기 보다 기존 조혈모세포이식 등 관련 질환 치료 경험이 더 중요시 돼야 할 것 같다"고 설명했다.그는 "동일한 항암치료 과정에서 효과를 비교해봐야 한다. 단순하게 킴리아 치료 성적만 보면 별로 좋지 않은 것처럼 보이지만 기존 치료성적이 워낙 좋지 않았다"며 "같은 상황에서 20%도 안 되는 완치율을 40~50%로 높여준 다는 것은 환자 입장에서 엄청난 것"이라고 말했다.이 같은 일련의 과정을 두고서 엄기성 교수는 획기적인 변화로 임상 현장에도 큰 변화를 일으킬 것이라고 전망하는 한편, 정부와 제약사도 서로 한 발짝 양보한 데에 따른 결과라고 평가했다.서울성모병원 GMP 시설 모습이다. 엄기성 교수는 "국가적으로 환자군이 비교적 많은데다 재정소요가 크기 때문에 정부가 어떻게 급여방식을 적용할지 궁금했다. 제약사도 5억원을 넘는 약값을 30% 정도 감액해 급여로 진입했다"며 "정부와 제약사 모두 노력한 것 같다"고 평가했다.이어 그는 "킴리아 도입과정에서 노바티스도 병원에 약속을 한 것이 있다. 병원이나 제약사, 운송업체 등 누가 잘못했든 간에 환자 투여가 되지 않았다면 약값 비용을 받지 않겠다고 한 것"이라며 "3주간의 투여 과정에서 환자가 항암 치료를 많이 받으면 림프구가 뽑히지 않거나 세포가 나오지 않는 경우가 있다. 이에 대한 문제를 제약사가 삼지 않고 투여가 완료됐을 때만 약값을 받겠다는 의미"라고 말했다.사전승인 없는 킴리아 "급여기준 개선 현재진행형"  이 가운데 엄기성 교수는 킴리아 적용 과정에서 복지부와 건강보험심사평가원이 설정한 급여기준에 대해 주목했다.앞서 복지부와 심평원이 설정한 급여기준을 살펴보면, ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성인 성인 미만성 거대 B세포 림프종(Diffuse Large B-cell Lymphoma(DLBCL), 3차 이상) ▲25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병의 치료(2차 또는 3차 이상)이 투여 대상이다.또한 DLBCL과 ALL 모두 환자 당 평생 1회, 치료에 적합한 의료기관 및 환자관리가 가능한 의사 지시 하에서만 투여를 인정하기로 했다.다만, DLBCL의 경우, 투여시점, 투여 후 6개월 및 12개월에 급여 실시 내역 등을 활용해 효과 및 부작용에 대한 모니터링 실시하기로 했다. 환자 단위 성과기반 위험분담을 통해 치료효과가 없는 환자에 대해 제약사가 약값을 추가 환급하게 된다는 뜻이다. 이는 심평원 암질환심의위원회와 약제급여평가위원회 논의 과정에서 DLBCL에 대한 급여화에 따른 실효성에 의문이 제기되면서 달린 단서라고 볼 수 있다.엄기성 교수는 급여화 과정에서 정해진 급여기준 상 향후 문제가 발생될 소지가 있다고 진단했다. 킴리아 투여 대상 중 DLBCL 진료를 전문으로 하는 엄기성 교수는 급여기준이 일정부분 모호함이 존재한다며 향후 문제가 될 수 있다고 지적했다. 다른 고가 치료제와 달리 사전승인제가 적용되지 않는 만큼 급여기준에 대한 판단이 잘못될 경우 삭감 문제가 발생할 수 있다는 우려에서다. 특히 킴리아는 워낙 고가인지라 자칫 환자들에게도 그 부담이 미칠 수도 있기 때문이다.엄기성 교수는 "DLBCL의 경우 2번의 항암 치료 실패한 환자가 급여기준 상 적용대상인데 항 2번의 항암 치료 기준에 대한 의문이 있다"며 "DLBCL이고 이후 두 번의 항암치료를 실패한 것이 급여기준 상 부합한다면 사실 의미가 없다. 취지에 맞는 것이 소포림프종(Follicular Lymphoma, FL) 시에 진행했던 항암 치료에 대한 인정이 필요하다"고 말했다.그는 "FL에서 DLBCL로 전환 된 환자가 2번에 항암 치료를 더 해 만약 총 4번에 항암 치료를 받아야지 킴리아를 급여로 투여 받을 수 있다면 의미가 없다"며 "환자를 급여기준에 맞추기 위해 항암치료를 더 해야 한다는 것은 의학적으로 문제가 있다. 문구에 대한 해석이 필요하다"고 설명했다.마지막으로 킴리아 투여 과정에서의 병원 부담도 개선해야 한다고 엄기성 교수는 강조했다. 복지부는 CAR-T세포 치료 전 과정이 조혈모세포 이식의 단계별 과정과 유사하다면서 의사 행위 수가 수준도 유사하게 설정했다. 조혈모세포 이식 시 인정하는 소아 가산(1세미만 50%, 1~6세 30%)과 치료재료(말초혈액 Collection Kit 등)도 동일하게 인정된다.하지만 엄기성 교수는 세포 처리 비용 등 추가적인 병원의 부담을 개선할 수 있는 방안이 마련돼야 한다는 생각이다. 환자를 위해 이익을 기대하진 않지만 적어도 적자는 면해야지 치료센터가 유지될 수 있다는 이유에서다.엄기성 교수는 "세포처리 비용이 회마다 일단 약 400만원이 소요된다. 수가를 보면 이 같은 병원의 부담을 고려하지 않은 것 같다"며 "제약사는 모르겠지만 병원은 하면 할수록 손해보는 구조"라고 아쉬움을 피력했다.마지막으로 그는 "전담인력도 필요한데 현재 전담하는 인력이 1명이다. 해당 인력도 그동안에는 연구를 위주로 했던 GMP 인력인데 킴리아 투여를 계기로 치료를 전담하게 됐다"며 "추가적인 전담 인력이 필요하지만 현재로서는 적자가 나는 구조라 이를 병원에 개선해달라고 요구하기도 힘든 실정"이라고 개선 필요성을 강조했다.  

메디칼타임즈=문성호 기자가톨릭대 서울성모병원 혈액병원은 노바티스와 지난 20일 최종 협약을 완료하고 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)' 도입을 위한 준비를 마쳤다고 30일 밝혔다. 가톨릭대 서울성모병원 GMP 시설 모습.킴리아는 2회이상 치료를 받은 후 재발/불응성을 나타낸 미만성 거대B세포 림프종(BLBCL)과 25세 이하의 B세포 급성림프구성백혈병(ALL) 환자를 대상으로 사용할 수 있다.앞서 서울성모병원은 국내 최초로 대학기관내에 세포치료를 위한 필수시설인 세포처리시설 GMP(Good Manufacturing Practice)를 구축, 이를 활용한 다양한 면역세포치료제 및 줄기세포활용 연구를 수행해왔다. CAR-T는 이러한 세포치료 한 축으로써 서울성모병원 시스템은 고품질의 CAR-T세포치료제를 생산하는데 기여할 것으로 기대된다.CAR-T는 암의 살상능력이 있는 T 면역세포를 키메릭 수용체(CAR)로 불리는 단백질에 결합함으로써, 종양세포를 보다 강력하게 사멸시킬 수 있는 최신 세포치료의 일종이다. 암세포만 공격하는 선택적이고 강력한 치료로써, 특히 난치성 혈액암 환자에게 혁신적인 치료법으로 각광받고 있어 항암치료의 새로운 패러다임으로 기대 받고 있다. 국내에서는 2021년부터 대형병원을 위주로 림프종 및 다발골수종 환자를 대상으로 한 CAR-T임상연구가 도입됐고, 최근 들어 본격적으로 치료제로서 상용화 과정이 진행 되고 있다. 서울성모병원 혈액내과 조석구 교수는 "세계 수준의 치료 실적과, 한국에서 가장 많은 노하우를 갖추고 있는 가톨릭혈액병원이 킴리아를 제공 할 수 있는 시스템을 갖춤에 따라 CAR-T가 필요한 국내 환자들에게 보다 많은 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 예상된다"고 소감을 전했다.첨단재생의료위원장을 맡고 있는 혈액내과 엄기성 교수는 "가톨릭혈액병원은 조혈모세포이식 치료를 바탕으로 국내 세포치료 관련 풍부한 임상경험을 갖추고 있으며, 임상연구로 수행한 CAR-T 역시 성공적으로 제공한 바 있다"며 "킴리아를 활용한 치료 체계를 갖추게 돼 국내 환자들에게 보다 최신의 치료를 제공할 수 있어 기대가 크다"고  밝혔다. 

메디칼타임즈=원종혁 기자 만성 림프구성 백혈병 치료신약인 '벤클렉스타'가 3차 이상 치료에서 단독요법 승인에 이어, 2차 치료의 병용요법으로도 허가를 받으며 처방 범위가 확대될 전망이다. 한국애브비(대표 강소영)의 벤클렉스타(베네토클락스)정이 지난 26일 식품의약품안전처로부터 최소 하나의 화학요법을 포함한 이전 치료를 받은 재발성/불응성 만성 림프구성 백혈병(Chronic Lymphocytic Leukemia, 이하 CLL) 환자의 2차 병용요법 치료제로 허가받았다. 이에 따라 리툭시맙과의 병용요법으로 치료기간은 2년으로 고정됐으나 치료 효과는 이후에도 유지되는 최초의 만성 림프구성 백혈병 치료제가 된 것. 지난 해 5월, 만성 림프구성 백혈병 3차 이상 치료에서 단독요법 승인에 이어 2차 치료의 병용요법으로 허가를 받으며 처방 범위가 넓어진 상황이다. 이번 허가는 최소 하나의 화학요법을 포함한 이전 치료를 받은 적이 있는 재발성/불응성 만성 림프구성 백혈병 환자를 대상으로, 벤클렉스타+리툭시맙의 병용요법과 표준치료인 '벤다무스틴'과 리툭시맙 병용요법의 효능·효과 및 안전성을 비교한 3상임상 'MURANO 연구' 결과를 근거로 이뤄졌다. 그 결과, 벤클렉스타 병용투여군의 무진행생존기간이 유의미하게 긴 것으로 나타났다. 질병의 진행 또는 사망 위험이 83% 감소했고, 전체생존율이 표준치료인 벤다무스틴과 리툭시맙 병용투여군에 비해 더 높게 나왔다. 또한, MURANO 연구의 추적 관찰연구(Post-Treatment Follow-up Study)에서는 질병의 진행 없이 2년간 투약을 마친 130명의 벤클렉스타 병용군 환자에 대한 투약 후 18개월, 24개월에서의 무진행생존율 추정값은 각각 75.5%와 68.0%로 나타났다. 가톨릭의대 서울성모 혈액병원 만성백혈병센터장 엄기성 교수는 "만성 림프구성 백혈병은 1차 치료에 불응하거나 치료 이후 재발할 가능성이 매우 높은 질환이기 때문에 이러한 환자에서 더욱 효과적이고 다양한 치료 옵션이 반드시 필요하다"고 평가했다. 그러면서 "벤클렉스타와 리툭시맙 병용요법 허가로 재발성/불응성 만성 림프구성 백혈병 환자들이 기존 표준치료보다 더욱 효과적인 치료를 받을 수 있게 되었으며 특히, 높은 미세잔존질환-음성 도달률에서 볼 수 있듯이 깊은 반응을 얻을 수 있는 치료 옵션으로 기타 항암치료 없이 2년간의 고정치료가 가능해져 좀더 빠른 단계에서 완치 가능성은 높이고 사망 위험을 줄일 수 있게 될 것으로 기대한다"고 말했다. 이차 평가지표는 병용요법 치료가 종료되는 9개월 시점에서의 미세잔존질환(MRD, Minimal Residual Disease)을 기준으로 측정됐다. 벤다무스틴과 리툭시맙 병용요법으로 치료 받은 환자군의 13.3%가 말초혈액에서 미세잔존질환 음성에 도달한 것과 달리, 벤클렉스타 병용요법으로 치료 받은 환자군은 62.4%가 미세잔존질환 음성에 도달했다. 미세잔존질환은 말초 혈액이나 골수에 남아 있는 백혈병 세포 숫자로 10,000개의 백혈구 중 1개 미만의 만성 림프구성 백혈병 세포가 존재할 때 미세잔존질환-음성으로 평가한다. 한편 65세 이상의 고령에서 주로 발생하는 만성 림프구성 백혈병은 혈액 내 림프구가 비정상적으로 증가하는 질환이다. 급성 혈액암에 비해 상대적으로 서서히 진행되지만 여러 번의 치료에도 불응하거나 자주 재발할 수 있기 때문에5 후속 치료 단계에서 다양한 치료법이 필요하다.

메디칼타임즈=이지현 기자대한신경외과학회(이사장 정용구)가 돈벌이에 매몰된 척추병원의 이미지를 제고하고, 신경외과 발전에 필요한 제도마련을 위한 초석 다지기에 돌입했다. 기부금관리위원회가 바로 그것. 정용구 이사장 신경외과학회는 지난 11일 기부금관리위원회 첫 회의를 시작으로 본격적인 활동에 나설 예정이라고 13일 밝혔다. 기부금관리위원회란 학회원들로부터 모은 기금을 어떻게 효율적으로 쓸 것인지 연구하고, 논의하는 조직으로 기부금 조성부터 사업 추진까지 도맡을 예정이다. 기부금은 학회원들이 십시일반 모은 돈으로 꾸려갈 예정이며 사용처는 철저히 대국민 홍보, 사회공헌, 교육연구, 정책연구 등 4개 분야로 국한했다. 그런 점에서 일부 학회가 재단을 설립, 학회 운영자금을 조달받는 것과는 전혀 다른 개념이라는 게 신경외과학회 측의 설명이다. 기부금관리위원회의 시발점은 신경외과의 이미지 제고와 정책 마련이 필요하다는 절실함에서 비롯된 것. 기부금관리위원회 관계자는 "몇년 전부터 신경외과가 전문성을 잃고 돈벌이에 매몰된 척추병원으로 비춰지는 것에 대해 심각한 문제의식을 갖고 있었다"면서 "위원회 활동을 통해 이 문제를 풀어나갈 것"이라고 전했다. 이와 더불어 비정상적인 구조로 몰아가는 수가체계 등 제도개선도 위원회의 주요 활동 중 하나가 될 예정이다. 즉, 척추병원은 나이롱 환자를 진료하는 의료기관이라는 부정적인 인식을 바꾸기 위한 대국민 홍보부터 신경외과 전문의가 소신진료할 수 있도록 정책적인 연구도 함께 진행하겠다는 얘기다. 기부금 규모는 학회원이 총 2700여명인 것을 감안할 때 회원 1인당 1만원씩 내면 약 3억원 정도 조성될 것으로 보고 있다. 기부금관리위원회 관계자는 "지금까지 학회는 학술적인 활동에만 주력했을 뿐 사회공헌이나 정책제안에 대한 고민이 없었던 게 사실"이라면서 "앞으로 위원회를 통해 학회의 활동 폭을 넓혀나갈 것"이라고 말했다. 한편, 위원장과 간사는 김세혁(아주대병원) 교수와 김용배(강남세브란스병원) 교수가 맡았으며 이용진 대한의사협회 기획부회장, 김진영 진해연세병원장, 임종현 늘편한신경외과의원장, 김정은 서울대병원 교수, 엄기성 원광대병원 교수, 박성현 경북대병원 교수, 주성필 전남대병원 교수, 박영석 충북대병원 교수, 홍재택 가톨릭의대 수원 성빈센트 병원 교수가 위원으로 활동한다.

메디칼타임즈=이인복 기자 가톨릭대 여의도성모병원(원장 문정일) 혈액내과 엄기성 교수가 최근 2010년도 혈액 종합학술대회에서 학술상을 수상했다. 엄 교수는 이번 학회에 'Outcomes of reduced intensity stem cell transplantation for AML with t(8;21)- In comparison with myeloablative and autologous stem cell transplantation'이라는 논문을 발표, 우수연제상을 수상하는 영예를 안았다. 우수연제상은 학회기간 발표된 조혈모세포이식, 급성백혈병 등 총 11개 분야에서 발표된 구연 중 각 분야에서 내용이 가장 우수하고 의학발전에 기여할 수 있는 연제 1편을 심사에 의해 선정하는 상이다.

메디칼타임즈=안창욱 기자 원광대병원(병원장 임정식) 신경외과 엄기성 교수가 최근 제18차 뇌종양학회 정기학술대회에서 최우수 논문상을 수상했다. 엄기성 교수는 뇌종양학회 학술대회에서 ‘베르베린(berberine)에 의한 인간교모세포종(T98G)의 세포자멸사에 관한 연구(Berberine Induces G1 Arrest and Apoptosis in Human Glioblastoma T98G Cells through Mitochondrial/Caspases Pathway )’를 발표해 영예를 안았다. 이 논문은 국내 일부 자생 약용식물에 함유된 ‘베르베린(berberine)’의 뇌종양 세포주에서의 항암 효과 및 그 작용 기전을 규명한 것으로 일본약학회에서 발행하는 `Biological &Pharmaceutical Bulletin' 4월호에 게재되기도 했다. 특히 '베르베린' 성분은 한국과 중국 등 동양의학에서 지난 수백년 동안 항균작용과 설사, 감염 등의 치료제로 사용돼 왔으며, 최근에는 항비만 및 항당뇨와 고콜레스테롤증 개선에 효능이 있다는 연구가 발표된 바 있다.