난공불락의 영역인 알츠하이머병 치료제 개발을 위해 500여개 이상의 글로벌 파이프라인 연구가 진행 중인 것으로 나타났다.

특히 임상 단계에 진입한 국내사 개발 알츠하이머병 치료제의 경우 합성의약품과 항체치료제 비중이 높은 글로벌 동향과 달리 천연물신약과 줄기세포치료제 비중이 높았다.

최근 보건산업진흥원은 알츠하이머병 글로벌 시장 분석 보고서를 통해 이같이 분석했다.

치매환자의 약 60~70%는 알츠하이머으로 인한 치매로, 아직까지 근본적인 치료 약물이 없어 글로벌 시장의 미충족 수요가 높은 편이다.

시판된 알츠하이머병 치료제들은 인지기능을 유지하고 증상을 완화하는 약물 위주로 임상단계에서의 실패확률이 높음에도, 500여 개 이상의 글로벌 파이프라인을 통한 연구 진행 중이다.

보고서에 따르면 국내 알츠하이머형 치매치료제 사용 규모(보험급여 청구액 기준)는 2016년 기준 약 2,155억 원 규모로 5년 전에 비해 120% 정도 증가했으며, 65세 이상 환자가 96%(2,064억 원)를 차지했다.

2015년 알츠하이머병 치료제의 글로벌 시장규모는 약 31.1억불(약 3.5조원)로, 2024년까지 4배 이상 성장해 약 126.1억불의 시장을 형성할 것으로 분석됐다.

글로벌 알츠하이머병 환자(경도 인지장애 제외)는 2014년 약 785만 명으로, 2021년까지 17% 이상 증가해 약 920만 명에 이를 것으로 전망했다.

보고서는 "새로운 치료제에 대한 시장의 요구가 높지만, 최종 허가 성공률은 1% 미만"이라며 "임상 단계별 실패율은 2상 진입에서 72%, 3상 진입에서 92%, 허가에서 99.6%에 달한다"고 밝혔다.

이어 "진행 중인 파이프라인의 약 80%는 탐색 및 전임상 단계"라며 " 그동안 AChEI 등 신경전달물질 농도를 일시적으로 상승시켜 인지 개선효과를 보이는 치료제가 중심을 이루었다면, 최근에는 아밀로이드베타(Aβ), 타우(Tau) 단백질을 타깃하는 파이프라인 비중이 높아지고 있다"고 진단했다.

이외 파이프라인의 약 30%는 바이오의약품이며, 펩타이드 및 단일클론항체의 비중 높았다.

임상 단계에 진입한 국내사 개발 알츠하이머병 치료제의 경우 합성의약품과 항체치료제 비중이 높은 글로벌 파이프라인과는 달리 천연물신약과 줄기세포치료제 비중이 높았다.

국내사 개발 알츠하이머병 치료제 임상 현황은 젬백스앤카엘이 펩타이드의약품(Aβ, Tau 축적 억제)으로 2016년 12월 2상을 승인받았고, 네이처셀이 줄기세포치료제(Aβ제거)로 2016년 11월 1/2상을, 차바이오텍이 줄기세포치료제(Aβ 축적 억제)로 2015년 11월 1/2a 임상 승인을 받았다.

이외 대화제약이 천연물신약(인지기능 개선)으로 2015년 8월 2b상을, 일동제약이 천연물신약(Aβ생성 억제)으로 2014년 10월 2상, 메디포스트가 줄기세포치료제(Aβ분해)로 2013년 9월 1/2a상 승인을 얻었다.

한편 오리지널제제의 약효 지속기간을 증가시키거나 고령환자의 순응도와 안전성을 증진시키는 제형 등 기존 제품과의 차별화를 노린 제네릭 개발도 진행되고 있다.

보고서는 "임상3상 단계의 글로벌 주요 파이프라인 중 Aβ를 타겟팅해 제거하는 항체치료제가 향후 치료제 시장 성장에 가장 큰 기여를 할 것이다"며 "타우 단백질 축적을 억제하는 물질, BACE를 저해하는 기전의 후보물질 개발도 활발히 이뤄지고 있으며, 일부 파이프라인은 5년 내 시판을 기대하고 있다"고 덧붙였다.