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백혈병약 슈펙트, 파킨슨병 적응증도 추가할까
美 존스홉킨스 대학 연구진, 파킨슨병 치료 가능성 확인
최선 기자
기사입력: 2017-07-26 18:00:15
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전세계 2천만 명의 환자와 노령화 가속으로 2050년까지 약 1억명 환자 예상, 치료제 시장 수요만 최소30억불에 달하는 ‘파킨슨 병(Parkinson’s disease; PD)’의 치료효과가 일양약품이 개발한 백혈병 치료제 “라도티닙(RADOTINIB/제품명 슈펙트)”에서 확인됐다.
일양약품의 라도티닙에 대하여 美 ‘존스 홉킨스 대학 연구진’이 ‘파킨슨 병’ 치료 효과를 알아보기 위해 기전연구, 세포 및 동물실험을 1년 동안 진행한 결과 유망한 ‘파킨슨 병’ 치료제가 될 수 있음을 확인하였다.
실험을 통해 “라도티닙”은 ‘파킨슨 병’ 발병의 주요 인자인 ‘알파시누클레인 PFFs(α-synuclein Preformed Fibril)’로 유도된 ‘파킨슨 병’모델에서 신경세포에 활성화 된 ‘c-ABL kinase’의 활성을 유의하게 감소시켰다.
또한, “라도티닙”은 ‘파킨슨 병’을 가진 환자의 조직에서 특징적으로 나타나는 ‘LB/LN like pathology’를 용량의존적으로 감소시켜 신경 세포를 보호하는 효과를 보였다. 이러한 결과는 ‘파킨슨 병’의 신경기능 장애를 예방함으로써 치료 효과를 나타낼 가능성을 보여 준 것이다.
이와 함께, 동물실험에서 ‘파킨슨 병’이 유발 된 마우스 (C57BL/mouse)를 1개월부터 5개월 간 “라도티닙”을 경구 투여하여 치료효과를 검증한 결과 행동장애, LB/LN like pathology,도파민 신경세포 변성과 신경세포 사멸을 억제하는 것으로 확인되었다.
즉, “라도티닙”이 세포수준 뿐 아니라 동물에서도 ‘파킨슨 병’의 진행을 매우 효과적으로 억제함으로써 사람에서도 유망한 ‘파킨슨 병’ 치료제가 될 수 있음을 시사한 실험 결과를 보여줌으로써 일양약품은 이 분야에 대한 특허를 이미 출원한 상태이다.
특히, BBB(혈관 뇌 장벽) 통과 실패로 효과를 발휘하지 못하거나 부작용으로 투여 용량 한계를 보인 기존의 TKI치료제 및 다른 약물에 비해, “라도티닙”은 BBB 투과율이 높고 백혈병 치료제로 수년간 많은 환자들에게 처방된 안전성을 바탕으로 ‘파킨슨 병’치료제 탄생에 더욱 긍정적인 시그널을 보여준다.
현재, 대부분의 ‘파킨슨 병’환자는 증상완화 및 진행을 느리게 하는 뇌내 신경전달물질인 ‘도파민’계열의 치료제만 사용하고 있으며, 근본적 치료효과가 있는 약물은 없어 전세계적으로 새로운 기전의 치료제 개발이 절실한 상황이다.
하지만, 세계의 수 많은 제약사에서 치료제 개발 시도 속에도 대부분 임상시험에서 실패를 거듭하고 있어 여전히 질환 치료의 장벽이 높은 것이 현실이다.
이에, 일양약품은 기존 약물보다 개발기간이 현저히 단축 될 것으로 보고 임상시험(IND)을 위한 준비도 진행 한 상황이다.
일양약품의 라도티닙에 대하여 美 ‘존스 홉킨스 대학 연구진’이 ‘파킨슨 병’ 치료 효과를 알아보기 위해 기전연구, 세포 및 동물실험을 1년 동안 진행한 결과 유망한 ‘파킨슨 병’ 치료제가 될 수 있음을 확인하였다.
실험을 통해 “라도티닙”은 ‘파킨슨 병’ 발병의 주요 인자인 ‘알파시누클레인 PFFs(α-synuclein Preformed Fibril)’로 유도된 ‘파킨슨 병’모델에서 신경세포에 활성화 된 ‘c-ABL kinase’의 활성을 유의하게 감소시켰다.
또한, “라도티닙”은 ‘파킨슨 병’을 가진 환자의 조직에서 특징적으로 나타나는 ‘LB/LN like pathology’를 용량의존적으로 감소시켜 신경 세포를 보호하는 효과를 보였다. 이러한 결과는 ‘파킨슨 병’의 신경기능 장애를 예방함으로써 치료 효과를 나타낼 가능성을 보여 준 것이다.
이와 함께, 동물실험에서 ‘파킨슨 병’이 유발 된 마우스 (C57BL/mouse)를 1개월부터 5개월 간 “라도티닙”을 경구 투여하여 치료효과를 검증한 결과 행동장애, LB/LN like pathology,도파민 신경세포 변성과 신경세포 사멸을 억제하는 것으로 확인되었다.
즉, “라도티닙”이 세포수준 뿐 아니라 동물에서도 ‘파킨슨 병’의 진행을 매우 효과적으로 억제함으로써 사람에서도 유망한 ‘파킨슨 병’ 치료제가 될 수 있음을 시사한 실험 결과를 보여줌으로써 일양약품은 이 분야에 대한 특허를 이미 출원한 상태이다.
특히, BBB(혈관 뇌 장벽) 통과 실패로 효과를 발휘하지 못하거나 부작용으로 투여 용량 한계를 보인 기존의 TKI치료제 및 다른 약물에 비해, “라도티닙”은 BBB 투과율이 높고 백혈병 치료제로 수년간 많은 환자들에게 처방된 안전성을 바탕으로 ‘파킨슨 병’치료제 탄생에 더욱 긍정적인 시그널을 보여준다.
현재, 대부분의 ‘파킨슨 병’환자는 증상완화 및 진행을 느리게 하는 뇌내 신경전달물질인 ‘도파민’계열의 치료제만 사용하고 있으며, 근본적 치료효과가 있는 약물은 없어 전세계적으로 새로운 기전의 치료제 개발이 절실한 상황이다.
하지만, 세계의 수 많은 제약사에서 치료제 개발 시도 속에도 대부분 임상시험에서 실패를 거듭하고 있어 여전히 질환 치료의 장벽이 높은 것이 현실이다.
이에, 일양약품은 기존 약물보다 개발기간이 현저히 단축 될 것으로 보고 임상시험(IND)을 위한 준비도 진행 한 상황이다.
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