- 제약·바이오
- 국내사
첨바법 2호, 척수성근위축증 주사제 졸겐스마주 허가
|식약처, 첨바법 심사 기준 따라 안전성·효과성 평가
|척수성 근위축증에 단회 투여로 치료 기회 제공
최선 기자
기사입력: 2021-05-28 10:54:55
-
가
-
URL복사 
두 번째 첨단바이오의약품으로 노바티스의 졸겐스마주(성분명 오나셈노진아베파르보벡)가 허가됐다. 졸겐스마주는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질을 포함한 유전자치료제로 단회 투여로 치료가 가능하다.
28일 식품의약품안전처는 한국노바티스가 허가 신청한 '졸겐스마주‘를 첨단재생바이오법(첨바법) 시행 이후 두 번째 첨단바이오의약품으로 허가했다고 밝혔다.
첨단바이오의약품은 살아있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 세포치료제·유전자치료제 등으로 첨단재생바이오법에 따라 장기추적조사 등 차별화된 안전관리, 연구개발·제품화 지원 등을 받을 수 있다.
'졸겐스마주'는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환 '척수성 근위축증(SMA)' 환자에게 정맥으로 단회 투여하는 치료제다. 전 세계적으로 신생아 1만명당 1명꼴로 발생하는 것으로 알려져있다.
치료제 작용 기전
환자는 기능을 하지 못하는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자 대신에 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자를 운반체(벡터)로 전달받아 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런(SMN) 단백질을 만들 수 있게 된다.
이 약은 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중에서 ▲제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나 ▲생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가됐다.
식약처는 첨단재생바이오법의 심사기준에 따라 신청 의약품에 대한 품질, 안전성·효과성, 시판 후 안전관리계획 등에 대해 과학적으로 철저하게 심사·평가했다.
이 약은 '장기추적조사' 대상 의약품으로 투여일로부터 15년간 이상사례 등을 추적해야 하며, 처음 판매한 날부터 1년마다 장기추적조사 한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.
식약처는 이번 품목 허가로 치명적 질환인 척수성 근위축증 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공*할 수 있을 것으로 기대하며, 앞으로도 첨단바이오의약품을 신속하게 허가하고 제품을 안전하게 관리해 희귀·난치환자에게 새로운 치료 기회를 제공하도록 노력하겠다.
28일 식품의약품안전처는 한국노바티스가 허가 신청한 '졸겐스마주‘를 첨단재생바이오법(첨바법) 시행 이후 두 번째 첨단바이오의약품으로 허가했다고 밝혔다.
첨단바이오의약품은 살아있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 세포치료제·유전자치료제 등으로 첨단재생바이오법에 따라 장기추적조사 등 차별화된 안전관리, 연구개발·제품화 지원 등을 받을 수 있다.
'졸겐스마주'는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환 '척수성 근위축증(SMA)' 환자에게 정맥으로 단회 투여하는 치료제다. 전 세계적으로 신생아 1만명당 1명꼴로 발생하는 것으로 알려져있다.
이 약은 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중에서 ▲제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나 ▲생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가됐다.
식약처는 첨단재생바이오법의 심사기준에 따라 신청 의약품에 대한 품질, 안전성·효과성, 시판 후 안전관리계획 등에 대해 과학적으로 철저하게 심사·평가했다.
이 약은 '장기추적조사' 대상 의약품으로 투여일로부터 15년간 이상사례 등을 추적해야 하며, 처음 판매한 날부터 1년마다 장기추적조사 한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.
식약처는 이번 품목 허가로 치명적 질환인 척수성 근위축증 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공*할 수 있을 것으로 기대하며, 앞으로도 첨단바이오의약품을 신속하게 허가하고 제품을 안전하게 관리해 희귀·난치환자에게 새로운 치료 기회를 제공하도록 노력하겠다.
관련기사
- 척수성 근위축증 액상제제 ‘에브리스디’ 처방권 진입 2020-11-03 11:44:20
- 미FDA 약물안전성 보고서 어떤 약물이 포함됐나? 2020-10-26 05:45:55
- 유전자 치료제 졸겐스마 고가 논란 딛고 효과 입증 2020-08-26 12:00:07
- 먹는 척수성 근위축증 신약 FDA 허가, 주사제 경쟁 2020-08-10 10:42:30
많이보는 뉴스
