척수성 근위축증(SMA) 시장에 경구용 신약이 처방권 허가 작업을 본격화했다.

지금껏 시장에 진입한 품목으로는 '스핀라자(뉴시너센 나트륨)'과 '졸겐스마(오나셈노진 아베파보벡)' 두 개 옵션이 진입한 상황이지만, 모두가 주사제형이었다는 점에서 복약 순응도 측면에서는 경쟁에 우위를 점할 것으로 전망된다.

미국FDA는 로슈 제넨텍의 척수성 근위축증 신약 '리스디플람(제품명 Evrysdi)'을 성인 및 2개월 이상 소아의 척수성근위축증 치료제로 최종 허가를 결정했다.

일단 리스디플람은 SMN2 단백질 수치의 증가를 유도하고 유지하는 기전으로, 체내 중추신경계와 말초조직 전반에 걸쳐 생존운동 뉴런 단백질 수치의 증가 및 유도하는 기전으로 차별점을 가진다.

특히 척수성 근위축증이 소아에서 주로 발병한다는 질환의 특성상, 주사제 대비 경구제 옵션이라는데 상당한 이점을 지니는 것으로 분석된다.

이번 허가는 1~7개월 소아 1형 환자들을 대상으로 진행한 'FIREFISH 연구'와 2~25세 소아 및 성인 2·3형 환자들을 대상으로 한 'SUNFISH 연구' 결과를 근거로 이뤄졌다.

주요 임상인 SUNFISH 연구결과를 보면, 2·3형 척수성 근위축증 환자들에 시행된 최대 규모 위약군대조군 임상으로 리스디플람은 일차 평가지표를 충족시켰다.

이외에도 해당 환자군에서는 사망률 또는 지속적으로 보조호흡기를 사용해야 하는 기계 환기(permanent ventilation) 장치 없이도 생존기간을 각각 12개월, 23개월 개선시킨 것으로 보고했다.

한편 안전성과 관련해서는, 리스디플람 투약군에서는 가장 흔하게 보고된 이상반응으로 발열, 설사, 발진 등이 관찰됐다. 무엇보다 치료제와 관련한 안전성 문제로 투약을 중단한 사례는 없는 것으로 보고했다.