시장 첫 장기지속형 피하주사제로 허가가 진행 중인 'A형 혈우병'약에 환자 사망 사고가 보고되며 논란이 일고 있다.

해당 혈우병 신약은 국내에서 JW중외제약이 독점 라이선스 판매 계약을 체결한 품목으로, 지난 3월 식약처에 희귀의약품으로 지정받았다. 따라서 향후 안전성 결과에 따라 신속심사 단계에 적잖은 여파도 관측된다.

관련 업계에 따르면, A형 혈우병 치료제 '에미시주맙(제품명 헴리브라)'을 투약받은 임상 환자 5명의 사망 사례가 공개되며 안전성 논란이 되고 있다.

기존 정맥주사제들과 다른 기전과 편의성으로 상당한 주목을 받았지만, 얘기치 않은 출혈과 세균감염 등이 보고되며 약물과의 인과성이 도마에 오른 것이다.

원개발사인 로슈 제넨텍측(일본 중외제약 공동개발)은 약물과 직접 관련된 사망 사례는 아니라며 대응하고 있지만, 안전성 우려를 예의주시하는 모습이다.

현재 로슈는 약물 인과관계와 관련한 세부자료 제출을 준비 중인 것으로 알려졌다.

로슈 본사는 "2016년 이후 총 5명의 A형 혈우병 환자가 사망한 것으로 조사됐다. 에미시주맙을 처방한 의료진과 임상 연구자들은, 각 사례마다 해당 약물과 환자 사망 사이에는 관련이 없다는 판단을 내리고 있다"고 강조했다.

또한 "최근 발생한 2건에 대해선 엄격한 자체 프로토콜과 평가분석 작업을 진행 중에 있다"며 "정확한 분석을 근거로, 에미시주맙의 보다 명확한 안전성 정보를 공유하기 위해 노력할 것"이라고 입장을 냈다.

이에 따르면, 사망한 3명은 회사 동정적사용 프로그램으로 약물을 처방받던 환자였다. 2016년 사망한 환자 1명의 경우, 약물이 원인이 아닌 두개뇌내출혈 및 광범위한 세균감염으로 인해 사망한 것으로 보고했다.

세 번째 사망 환자는 3상임상인 'HAVEN-1' 연구에 참여한 환자로 직장 출혈이 문제가 된 것으로 알려졌다. 이외 사망 환자들은 복강내 위종양(pseudo-tumor)으로 인한 합병증, 주요 혈관수술을 시행받은 뒤 해당 약물 치료를 받다가 사망한 것으로 확인됐다.

주1회 피하주사 최초 품목…"허가부터 돌출주의 경고문 삽입 잡음 나와"

에미시주맙은 작년 11월과 올해 2월, 미국FDA와 유럽의약품청(EMA)에 헴리브라(Hemlibra)라는 제품명으로 각각 허가를 획득했다.

A형 혈우병 치료제 영역에서 정맥주사가 아닌, 피하주사제형으로 승인을 받은 것은 에미시주맙이 첫 사례라 업계 많은 이목이 쏠렸다.

더불어 이중특이항체 기술이 적용된 터라, 주 2~3회 정맥주사하는 기존 치료제와 달리 주 1회 피하주사하는 투약편의성으로도 강점이 기대된 것.

하지만, 결국 안전성 우려가 문제로 꼽히고 있다.

사망 사례 보고에 앞서 작년 11월 에미시주맙이 미국FDA에 시판허가를 받았을때, 투약 환자 일부에 혈전성 피딱지 발생이 보고되며 해당 안전성 보고는 돌출주의 경고문으로 추가된 바 있다.

업계 관계자는 "희귀의약품으로 지정된 에미시주맙은 시장 진입에 따라 샤이어의 '페이바' '애드베이트' '애디노베이트' 등과 치열한 경쟁도 남겨 두고 있다"며 "페이바와 애드베이트 등이 지난 5년간 매출이 꾸준히 하락하는 분위기지만, 에미시주맙의 안전성 이슈가 계속된다면 오히려 이들 품목에 반등의 기회가 될 수 있다"고 예상했다.

한편 이번 안전성 이슈는 제약시장조사기관인 '클래리베이트 애널리스틱스'가 올해 주목해야할 12개 블록버스터 신약 보고서를 발표한 지 며칠 지나지 않아서 공개됐다.

해당 보고서에선, 오는 2022년까지 에미시주맙의 매출을 40억달러로 예상하며 최고 기대 품목에 이름을 올렸다.