젬백스앤카엘이 '리아백스주 (코드명 GV1001)'의 3상 임상시험의 환자 모집을 완료했다. 리아백스주는 3상 임상 진행을 조건으로 허가받은 만큼 이번 임상이 조건부 허가 꼬리표를 떼는 최종 관문이다.

13일 젬백스앤카엘은 계열사 삼성제약이 진행 중인 '리아백스주 (코드명 GV1001)'의 췌장암 3상 임상시험의 환자 모집을 완료했다고 밝혔다.

리아백스주는 2014년 식품의약품안전처로부터 췌장암 치료제로, 3상 임상시험을 조건으로 허가 받은 국내개발 21호 신약이다. 이후 2015년 11월부터 총 148명의 국소진행성 및 전이성 췌장암 환자를 대상으로 세브란스병원을 포함한 전국 16개 병원에서 기존 화학치료제와의 병용 투여 시의 안전성과 유효성을 추가로 입증하기 위한 3상 임상시험을 진행하고 있다.

'리아백스주'는 인간 텔로머라제에서 유래한 16개의 아미노산으로 구성된 펩타이드(peptide)로, 체내의 면역세포를 활성화시켜 암세포를 공격하는 기전의 신개념 면역항암제이다. 기존 화학치료제와 병용 투여 시 바이오마커인 이오탁신(eotaxin)이 높은 췌장암 환자에서 생존기간을 연장시켜 주는 것으로 알려져 있다.

중앙암등록본부 자료에 따르면, 2015년 우리나라의 췌장암은 6432명이 발생해 우리나라 전체 발생 암종 중 8번째로 많은 빈도를 나타내고 있으며, 그 사망률은 5위를 차지하고 있다.

췌장암의 가장 효과적인 치료는 수술적 절제이나 10~20%의 환자에서만 가능하며, 근치적 절제술 후에도 재발이 흔해 수술 후 5년 생존율은 20% 이하이다. 또한 수술이 불가능한 환자의 5년 생존율은 5% 이하로 매우 예후가 나쁜 종양 중 하나다.

이번 임상시험은 기존의 췌장암 치료제인 항암제 젬시타빈과 카페시타빈에 리아백스주를 병용투여해 그 안전성과 유효성을 검증하는 임상시험으로, 임상시험에 환자가 등록된 후 12개월간 투약이 진행되는 점을 감안하면 빠르면 내년 말 결과를 확인할 수 있을 것으로 예측된다.

또한, 리아백스주는 췌장암 뿐 아니라 다른 말기 암환자들의 '임상시험용 의약품의 치료목적 사용승인 제도(이하 응급임상)'에 따른 누적 사용 건수가 389건에 달해 국내 신약으로는 최다 사용을 나타내고 있다.

'응급임상'은 말기 암 등으로 생명이 위급하거나 다른 치료방법이 없는 환자에게 치료기회를 제공하기 위한 것으로, 전문의의 판단 아래 임상시험용 의약품을 무상으로 투여할 수 있도록 승인하는 제도이다.

리아백스주의 응급임상 사용 현황을 살펴보면, 2014년 5건을 시작으로 2015년 52건, 2016년 60건, 2017년 95건에 이어 올해에는 177건(2018년 11월 기준)으로 크게 늘었으며, 췌장암은 물론 위암, 담관암, 유방암, 위암, 난소암, 신장암, 담도암, 폐암 등의 다양한 암종에 사용되고 있다.

삼성제약 관계자는 "응급임상은 삶의 막다른 골목에 서 있는 환자들에게 마지막 희망을 줄 수 있는 방법"이라며, "응급임상을 진행하기 위해서는 적지 않은 비용이 들지만 회사는 앞으로도 최선을 다해 지원할 것이며, 현재 다양한 암종에서 사용이 증가하고 있는 리아백스주의 임상적 의의를 연구해 적응증이 확대될 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.

젬백스앤카엘 송형곤 대표이사는 "2015년부터 임상연구를 위한 환자 모집을 시작했는데, 이제야 예정된 환자의 모집이 완료됐다"며, "마지막 환자 투약이 완료되는 1년 후에는 리아백스주의 췌장암 치료 효과에 대해 확인할 수 있을 것"이라고 밝혔다.

이어, "당초 예상보다 환자 모집에 오랜 기간 걸렸지만 의미 있는 성과가 도출돼 '조건부'를 뗀 완전한 허가를 받아 더 많은 췌장암 환자들의 생존기간 연장과 삶의 질 향상에 기여할 수 있기를 기대한다"고 덧붙였다.

한편, 젬백스는 2014년 9월 리아백스주를 췌장암 치료제로 조건부 승인을 받은 후, 이듬해 삼성제약과 리아백스주의 국내 라이센스계약을 체결했다.