펩트론은 현재까지 치료제가 없는 난치성 삼중음성유방암을 치료할 수 있는 항체 개발에 성공하고 그 결과를 11월 12일부터 15일까지 미국 샌디에고에서 열리고 있는 제9회 World ADC 국제학회에서 발표했다고 밝혔다.
삼중음성유방암은 에스트로겐 및 프로게스테론 호르몬수용체, HER2 수용체가 모두 없는 유방암으로 아직까지 치료약이 없어 치사율이 높은 암이다.
유방암은 세계에서 두번째로 발생율이 높고 치료제의 글로벌 시장규모는 24조원에 달할 것으로 예측되지만 80% 이상의 환자에서 HER2 수용체가 발현되지 않기 때문에 허셉틴 등 기존 항체 의약품으로 치료가 되지 않아 새로운 기전의 신약 개발이 시급한 실정이다.
펩트론이 개발에 성공한 항체 PAB001은 지난 10년간 가장 유력한 항암 표적 물질의 하나로 주목받아 온 MUC1 타깃에 대한 항체로서 글로벌 제약회사들의 HER2 타깃 항체가 전혀 효능을 보이지 않는 TNBC-환자 유래 동물 실험 (Patient-derived Xenograft)에서 매우 획기적으로 높은 활성을 나타내어 50일 이상에서 100% 생존율을 보여주었다.
MUC1은 다양한 암세포에서 비정상적으로 과발현되는 특징 때문에 매우 이상적인 항암 타깃이 될 수 있으며 특히 삼중음성유방암이나 난소암, 급성 골수성 백혈병(AML, Acute myeloid leukemia)과 같은 치료가 어려운 암에도 효과가 클 것으로 기대를 모으고 있지만 항체 개발의 어려움으로 아직까지는 이렇다 할 임상적 성과가 나오지 않고 있는 실정이다.
이러한 어려움을 해결하기 위해 펩트론은 암세포의 특이적인 Onco-tethered MUC1에 주목해 차별화된 항원 부위를 공략함으로서 효과적인 항체를 개발할 수 있었고 이는 신규 타깃에 대한 first-in-class 항암제가 될 수 있을 것으로 기대한다고 밝혔다.
펩트론의 항체 치료제는 미래창조과학부의 신약개발지원과제에 선정돼 2016년부터 5년간 25억원의 지원으로 개발이 진행되고 있으며 현재 인간화항체 작업 및 항체신약 후보물질 선정을 완료했고 내달부터 전임상 및 임상시험을 위한 대량생산 세포주 제작에 들어갈 예정이다.
과제책임자를 맡고 있는 펩트론의 문경덕 연구소장은 과거 한화케미컬 바이오연구소에서 8년간 재직하며 신규 항암 항체 개발 프로젝트의 총 책임자로 역임한 바 있으며 2016년부터 펩트론에 합류해 항체의약품 개발을 총괄하고 있다.
문 연구소장은 "타겟 항암제 'PAB001'의 성공적인 개발로 펩트론의 항암제 파이프라인을 강화하고 항체의약품으로 신약과제 영역이 확장되는 계기가 됐다"며 "PAB001은 TNBC 뿐만 아니라 난소암, 급성 골수성 백혈병 등 MUC1 타깃이 90% 이상 높게 발현되는 여러 전이성암에서도 탁월한 효과를 보일것으로 예상되기 때문에 기존에 치료제가 없는 난치성 암의 표적 항암제 및 면역 항암제 수용체로서의 잠재력과 개발 가능성이 매우 높다'고 밝혔다.