미국FDA가 노바티스의 유전자 치료제 졸겐스마를 25일 최종 승인했다. 허가 적응증은 척추석 근육위축증(SMA)으로, 1회 투약 비용은 210만달러(한화 약25억원)에 달한다.

SMA는 유전전 원인에 따른 근육 파괴질환으로 영유아의 주요 사망원인이다. 미FDA가 밝힌 유병율은 1만명당 1명 정도다.

미FDA는 성명을 통해 "유전자 세포를 이용한 새로운 혁신적인 약물이 승인되면서 희귀치료에 이정표를 세웠다"고 평가하면서 "치료제가 등장하면서 그동안 치료를 받지 못했던 환자들에게 새로운 희망이 생겼다"고 의미를 부여했다.

이런 가운데 미국 시민단체들은 가격이 합당하지 않다고 주장하는 한편 향후 개발되는 신약에도 영향을 미칠 것으로 부정적인 입장을 내고 있다. 이에 노바티스측은 비용효과성을 인정받았다는 입장이어서, 향후 약값적정성을 둘러싼 논란의 여지는 남아있는 상황이다.

한편 이번 승인으로 유전자 치료제는 스핀라자에 이어 두 종으로 늘어났다.