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희귀질환 치료제 '스트렌식주' 심평원 첫 사전승인

문성호 기자
발행날짜: 2020-09-04 12:03:24
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심평원 진료심사평가위원회, 6월 급여권 진입 후 첫 승인
소아기 발병 저인산효소증 환자 대상중으로 첫 투약

소아기 발병 저인산효소증 환자 치료제인 '스트렌식주(Asfotase alfa)'가 지난 6월 건강보험 요양급여로 등재된 이 후 본격 투약이 진행됐다.

건강보험심사평가원 원주
건강보험심사평가원은 진료심사평가위원회는 4일 '스트렌식주(Asfotase alfa)' 투여 환자에 대한 심사 후 승인 결과를 이 같이 공개했다.

스트렌식주는 소아기산 발병한 저인산효소증 환자의 골증상을 치료하기 위한 장기 효소 대체 요법제다.

급여기준은 소아기 발병 저인산효소증 환자로서 ▲ALP(Alkaline phosphatase)가 연령 및 성별 참고수치 정상범위 미만이면서 PLP(Pyridoxal-5’-phosphate)가 정상 범위 초과 ▲치료 시작 전 방사선사진에서 저인산효소증의 특징적인 골 증상 확인 ▲치료 시작이 만 19세 미만 조건이 모두 충족돼야 한다.

또한 치료 시작 시, 치료 후 3개월, 6개월, 이후에는 6개월마다 임상평가(키, 체중, 호흡기능, 운동발달단계, 보행기능, 통증 등)를 해야 한다.

따라서 진료심사평가위원회가 공개한 사전승인 사례는 4세 남아로 만 1세 미만에 저인산효소증으로 확진된 경우다.

혈액검사상 ALP가 연령, 성별 참고수치 정상범위 미만이고, PLP가 정상범위 초과로 확인됐다. 방사선 사진에서 뼈의 기형 소견이 확인돼 생후 1개월부터 스트렌식주 투여를 시작했다.

심평원은 "약제 투여 후 실시한 임상평가에서 호전 양상을 보이고, 환자군별에 따른 투여 중지 기준에 해당하지 않아 지속 투여에 대한 요양급여도 인정했다"고 설명했다.

한편, 스트렌식의 상한금액은 12mg 80만6964원, 18mg 121만446원, 28mg 188만2916원, 40mg 268만9880원, 80mg 537만9760원으로 각각 체결됐다.

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