지난 10년간 미국 내 모든 의약품 후보물질의 임상 1상에서 품목허가 승인까지의 성공률(LOA)이 7.9%인 것으로 분석됐다.

또한 신약허가개발의 가장 큰 장애물은 임상2상 단계로 28.9%만이 임상3상으로 진입한 것으로 나타났다.

한국바이오협회는 최근 미국바이오협회가 임상시험 모니터링 서비스인 바이오메드트랙커 데이터를 통해 분석한 결과를 바탕으로 임상개발 성공률과 기여요인 분석 내용을 공개했다.

해당 내용은 2011년부터 2020년까지 지난 10년간 1만2728개의 암상단계별 이행을 기반으로 분석이 이뤄졌다.

먼저 임상 1상에서 품목허가 승인의 허들을 넘은 의약품 후보물질은 평균 7.9%로 조사됐으며, 이중 혈액질환은 23.9%로 유일하게 20%대의 성공률을 보였다.

그 다음으로 대사질환이 15.5%의 성공률을 기록했고 ▲감염질환 13.2% ▲기타질환 13.0% ▲안질환 11.9% ▲자가면역질환 10.7% ▲알레르기 질환 10.3% 등이 10개 후보물질 중 1개는 허가승인까지 도달한 것으로 나타났다.

반대로 비뇨기과질환은 3.6%로 모든 주요 질환군 중 임상 1상-LOA가 가장 낮은 질환 수치를 보였다.

또한 임상 단계별 이행 성공률과 허가승인을 살펴봤을 때 임상 2상 이행 성공률이 20.9%로 임상개발 단계 중 가장 낮은 수치를 보였다.

이는 임상 2상이 개념 증명(입증)을 환자를 대상으로 시험하는 첫 번째 단계라는 점과 업계가 고가의 대규모 임상 3상 이행 단계를 추진할 것인지, 개발을 종료할 것인지 결정해야 하는 점 등이 복합적으로 작용했다는 평가다.

이외에 임상 1상과 임상 3상은 비율은 각각 52%와 57.8%로 나타났으며, 허가심사신청(NDA/BLA)에서 허가승인까지의 성공률은 90.6%로 조사됐다.

아울러 지난 10년간 임상 1상에서 허가승인까지의 평균 소요시간은 10.5년으로 장기간 개발에 따른 기업의 투자자의 위험요소로 작용해 임상개발의 어려움을 보여주고 있다는 설명이다.

이는 특정 질병에서 임상소요시간과 파이프라인 단계별 성공률과 직접적인 관계가 있는데 비뇨기질환, 심혈관질환의 경우 가장 긴 임상프로그램 기간(12.2년, 11.5년)의 수치를 보였으며, 임상 1상에서 품목허가 승인까지의 성공률은 3.6%, 4.8%로 낮은 수치를 기록했다.

한국바이오협회는 "희귀질환과 같은 여러가지 요인이 많은 의약품산업 시장에서는 리스크와 비용을 줄이기 위해 임상시험 결과를 예측하는데 높은 정확성을 요구한다"며 "정확한 예측분석은 약물 실패 감소, 승인 시간 단축 및 자본비용 절감 등 더 나은 치료법을 도출할 수 있게 한다"고 밝혔다.

이어 "예측 모델에서 개별 특징의 상대적 중요성은 시험 결과, 규제, 다른 적응증에 대한 사전 승인 등 200개 이상의 특정 집합에서 성공을 예측하는 것으로 정확도를 높이는데 중요하게 작용한다"고 덧붙였다.