FDA, 18년 만에 치매 치료제 허가…아두카누맙 승인

아밀로이드 감소로 증상 개선 효과…진행속도 늦춰
중증 환자에선 효과 미지수…후속 연구 진행 단서조항

미국 FDA가 치매 치료제로 바이젠사의 아두카누맙(상품명 Aduhelm)을 7일 승인했다. 완치의 개념은 아니지만 인지기능 저하 속도를 늦추는 효과를 인정받았다.

알츠하이머 환자 뇌에서는 축적된 아밀로이드 베타와 같은 펩타이드가 발견된다. 아밀로이드가 증가할 수록 알츠하이머 증세가 악화된다는 점에서 다양한 제약사들이 이 아밀로이드 제거를 목표로 치료제를 개발중이다.

아두카누맙은 2003년 이후 처음으로 알츠하이머병으로 승인된 치료제다. 알츠하이머병의 근본적인 병태생리학, 즉 뇌에 아밀로이드 베타판 존재에 직접 작용하는 기전이다.

임상 실험을 통해 아두카누맙은 아밀로이드의 감소가 파괴적인 형태의 치매의 증상 감소를 가져올 것을 시사했다.

아두카누맙은 2번의 임상 3상으로 구성됐다. 한 연구는 치매 증상 악화의 감소를 보여주면서 1차적 목표를 충족시켰다. 두 번째 임상에선 1차 목표점에 도달하지 못했지만 두 임상 모두 아두카누맙은 복용량과 시간에 비례해 아밀로이드 수치를 감소를 나타냈다.

다만 이같은 수치 변화가 중증질환자에도 통계적으로 유의미한 효과를 불러올지는 여전히 미지수다.

FDA는 "아두카누맙 데이터는 임상적 유익성과 관련해 복잡하다"며 "다만 임상 데이터는 이 약이 아밀로이드 베타 플라크를 감소시킨다는 실질적인 증거가 있다"고 말했다.

이어 "플라크의 감소가 환자에 대한 유익성을 가져온다고 합리적으로 예측할 수 있다"며 "중증 질환자에 대한 유익성에 대해선 일부 불확실성이 남아있지만 임상적 유익이 기대되는 경우에 더 일찍 이용할 수 있도록 하기 위한 기획를 제공키로 했다"고 승인의 취지를 설명했다.

FDA는 임상적 편익을 검증하기 위해 후속 연구 진행을 단서로 달았다. 추가 임상에서 효과를 검증하지 못하면 FDA는 해당 약품을 시장에서 퇴출시킬 수 있다.

FDA, 18년 만에 치매 치료제 허가…아두카누맙 승인

아밀로이드 감소로 증상 개선 효과…진행속도 늦춰 중증 환자에선 효과 미지수…후속 연구 진행 단서조항

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