올해 1월, JW중외제약의 혈우병치료제인 '헴리브라(에미시주맙)'의 건강보험 급여 기준이 확대됐지만 급여 기준을 충족하기가 쉽지 않은 것으로 보인다.

건강보험심사평가원은 8일 중앙심사조정위원회를 열고 심장심실조보장치 치료술, 조혈모세포 이식 등 총 4개 안건을 심의했고 모두 '불인정' 결정을 내렸다고 같은날 밝혔다. 구체적인 사례는 이달 중 심평원 홈페이지에 공개될 예정이다.

헴리브라는 미국·일본·독일 등 90여 개국에서 시판돼 혁신신약으로서 약물 효과를 인정받았으며, 지난해 5월 국내에 정식 출시됐다. 주요 처방 시장은 혈우병 가운데 약 80%의 환자 분포를 보이는 혈우병A 분야로, 출혈 사건을 예방하는 적응증을 가지고 있다.

정부는 지난 1월 헴리브라 급여기준을 확대했다. 만 12세 미만 환자에까지 투여가 가능해졌고 심평원 기준에 의한 면역관용요법 대상자 기준에 부합하나 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우 급여로 헴리브라 투여가 가능하다. 면역관용요법에 성공 후 항체가 재출현한 경우에도 가능하다.

중앙심사조정위원회는 '면역관용요법 대상자 기준에 부합하지만 이를 시도할 수 없음이 투여 소견서 등을 통해 입증되는 경우'에 해당하는지에 대해 집중 논의했다.

위원회는 4개의 사례 중 3개의 사례는 헴리브라 투여 시 정맥혈관 확보가 어렵고 중심정맥도관 삽입 및 유지가 어려웠다는 객관적 자료가 부족하다고 봤다. 충분한 정맥혈관 확보 시도 노력 등이 있어야 한다는 것.

나머지 하나의 사례는 과거 면역관용요법을 시도할 수 없었지만 현재도 같은 요법 시도가 여전히 불가능한지 증명할 수 있는 객관적 자료가 부족하다는 이유로 불인정 결정을 내렸다.

글로벌 가이드라인에 따르면 응고인자에 대한 항체가 있는 중증 혈우병A 환자에게 면역관용요법을 시행할 때 항체 제거 성공률은 70~80% 수준이다.

중앙심사조정위원회는 "건강보험 요양급여비용 인정여부는 현행 고시를 기준으로 의약학적 타당성을 검토해 결정하는 것"이라며 "현행 기준으로도 환자의 선택권과 의료진의 진료 자율권이 보장되고 있으며, 헴리브라를 급여로 투여 받을 수 있는 여지는 충분히 있다"고 전했다.