'하나의 약이 사용되려면 어떤 과학적 뒷받침이 필요한가?'

미국에서는 이 질문을 놓고 '환자의 약 선택권 확대' '약의 효능 및 안전성 우선 확보' 논리가 팽팽하게 대립하고 있다.

미국 과학잡지 사이언스(Science) 온라인판 등은 미국식품의약국(FDA) 항암제 자문위원회가 유방암 치료제인 로슈의 '아바스틴(성분명 베바시쥬맙)' 신속승인 철회를 결의하자 이 같은 논쟁이 치열하다고 최근 보고했다.

자문위원회의 결정은 강제성이 있는 것은 아니며 신속승인 철회 여부의 최종 결정은 FDA가 한다.

그러나 특별한 문제가 없는 한 FDA는 자문위원회의 결정을 존중하는 게 관례다.

자문위원회는 아바스틴의 항암효과가 입증되지 않았고, 기대했던 임상 효과를 발휘하지 않았다는 것을 주된 이유로 내세웠다.

또 비싼 가격 대비 약의 효능이 크지 않다는 것도 문제점으로 지적했다.

자문위원회의 결정을 놓고 환자와 제약사 측은 약 선택권 확대를, 연구자는 약의 효과와 안전성 확보를 우선해야 한다며 맞서고 있다.

아바스틴을 개발한 로슈의 자회사 제넨테크는 "현재 전이성 유방암 환자가 이용할 수 있는 약물은 거의 없고, 약의 효과는 함께 사용되는 화학요법제에 따라 달라질 수 있다"고 주장했다.

유방암 환자들도 자문위원회가 주최한 청문회에 참석해 "아바스틴 승인을 철회하는 것은 도덕적, 윤리적으로 잘못된 것"이라며 "아바스틴 덕분에 유방암을 치료할 수 있었다"고 환기시켰다.

그러나 이에 대한 연구자와 FDA 관계자의 반응은 냉담했다.

아바스틴은 2000여명의 여성을 대상으로 실시된 2건의 추적연구(follow-up study)에서 환자의 생존기간 연장에 실패했다. 또 위장 천공, 출혈 및 혈전생성 등의 부작용도 발견됐다.

FDA 의약품평가센터 항암제부문 리처드 파즈두어 박사는 "우리가 원하는 것은 아바스틴의 긍정적 효과를 입증하는 임상시험 결과 단 하나"라며 "처음에 기대했던 임상효과가 반드시 입증돼야 한다"고 못 박았다.

자문위원회에 참석했던 한 연구자는 "환자들의 건강이 회복된 것을 100% 아바스틴 덕분이라고 볼 수 없다"며 신중한 반응을 보였다.

미국 유방암연맹 프랜 비스코 회장도 "FDA의 임무는 환자의 개인사를 듣는 것이 아니라 과학적 판단을 하는 것"이라며 "유방암 환자들이 아바스틴의 승인 유지를 청원하기 위해 발벗고 나선 것을 납득할 수 없다"고 말했다.

아바스틴은 종양에 공급되는 혈액을 차단해 종양을 아사(餓死) 시키는 항암제다. 이는 모든 고형암(유방암, 폐암, 결장암 포함)은 증식하기 위해 혈관신생(angiogenesis)이 필요하다는 이론에 입각한 것이다.

그러나 캐나다 토론토대학교 로버트 커벨 박사는 "혈관신생을 차단하기 위해서는 수십개의 표적을 겨냥해야 하고 그 중 극소수 표적만 겨냥해서는 성과를 거두기 어렵다"고 반박했다.

아바스틴은 수십개의 표적 중 혈관내피증식인자(VEGF)만 표적으로 하기 때문에 VEGF가 유방암 증식에 기여하는 정도가 작으면 약효가 없을 수도 있다는 것.

우리나라에서도 아바스틴은 유방암이 전이된 환자에게 제한적으로 쓰이고 있기 때문에 FDA의 최종 결정 여부에 관심이 모아지고 있다.

한 대학병원 유방암내분비 교수는 "다른 약을 써보고 효과가 없으면 아바스틴을 최후로 써보고 있긴 하다"며 "간혹은 아바스틴을 써서 효과를 보는 환자 사례가 있다"고 밝혔다.

그러나 그는“아바스틴은 약값이 비싸고, 생존율이 향상된다는 임상 데이터가 확실하게 나오지 않았기 때문에 효과를 확신할 수 없는 것은 사실”이라고 덧붙였다.

한편, 제넨테크는 아바스틴을 가장 공격적인 유방암에만 사용하는 조건하에 제한적 승인을 받아내는 목표로 FDA에 절충안을 제시할 예정인 것으로 알려졌다.