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희귀난치질환 루게릭병 치료 베일 벗나
고재영 교수, 국제저널 게재 "프로게스테론 질환 억제"
이창진 기자
기사입력: 2013-11-21 12:25:23
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국내 의료진이 희귀난치성 질환인 '루게릭병' 치료의 실마리를 찾아 주목된다.
고재영 교수.
서울아산병원 신경과 고재영 교수팀은 21일 "루게릭병에 걸린 유전자변형 생쥐에게 여성 흐로몬인 프로게스테론을 투여한 결과, 질환 진행이 억제되고 생존율을 높였다"고 밝혔다.
이번 연구 논문은 신경질환 전문 국제저널인 '질병신경생물학' 최근호에 게재돼 학술적 우수성을 인정받았다.
루게릭병은 천재 물리학자인 스티븐 호킹이 50년째 투병하는 질환으로 감각 및 지능과 달리 사지 근육을 움직일 수 없어 끝내 호흡근 마비로 사망에 이르는 무서운 병이다.
고재영 교수팀은 프로게스테론을 통해 체내 소기관의 세포 폐기물을 제거하는 '자식작용'(불필요한 세포를 스스로 잡아먹는 작용)을 촉진해, 루게릭병의 대표 유전 발병인자인 돌연변이 단백질 SOD1을 감소시켰다.
연구진은 "프로게스테론은 #인체 내 존재하고 있고, 생쥐에서 독성반응이 나타나지 않은 점에 비추어 치료제 개발시 임상 적용이 수월할 것"이라고 기대했다.
고재영 교수는 "루게릭병 진행을 억제하는 새로운 치료 매커니즘이 밝혀짐에 따라 환자의 삶의 질과 생존율에 기여할 수 있다"면서 "유사한 #퇴행성 신경질환 알츠하이머병과 파킨슨병 등에도 적용할 수 있을 것"이라고 말했다.
루게릭병은 전 세계 35만명, 국내 3천 여명이 앓고 있지만 원인 분명하지 않아 희귀난치성 질환으로 분류되어 있다.
이번 연구 논문은 신경질환 전문 국제저널인 '질병신경생물학' 최근호에 게재돼 학술적 우수성을 인정받았다.
루게릭병은 천재 물리학자인 스티븐 호킹이 50년째 투병하는 질환으로 감각 및 지능과 달리 사지 근육을 움직일 수 없어 끝내 호흡근 마비로 사망에 이르는 무서운 병이다.
고재영 교수팀은 프로게스테론을 통해 체내 소기관의 세포 폐기물을 제거하는 '자식작용'(불필요한 세포를 스스로 잡아먹는 작용)을 촉진해, 루게릭병의 대표 유전 발병인자인 돌연변이 단백질 SOD1을 감소시켰다.
연구진은 "프로게스테론은 #인체 내 존재하고 있고, 생쥐에서 독성반응이 나타나지 않은 점에 비추어 치료제 개발시 임상 적용이 수월할 것"이라고 기대했다.
고재영 교수는 "루게릭병 진행을 억제하는 새로운 치료 매커니즘이 밝혀짐에 따라 환자의 삶의 질과 생존율에 기여할 수 있다"면서 "유사한 #퇴행성 신경질환 알츠하이머병과 파킨슨병 등에도 적용할 수 있을 것"이라고 말했다.
루게릭병은 전 세계 35만명, 국내 3천 여명이 앓고 있지만 원인 분명하지 않아 희귀난치성 질환으로 분류되어 있다.
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