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aHUS 치료제 나왔는데 무용지물? "그래서 뭉쳤다"

|인터뷰| 오도연 분당차병원 혈액내과 교수


최선 기자
기사입력: 2016-11-24 05:00:33
공포는 무지(無知)에서 온다. 무지의 대상이 생명과 직결되는 가공할 만한 질환이라면 말할 것도 없다. 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)이 그런 존재다.

의사에게도 요독증후군은 손에 잡힐 듯 손에 잡히지 않는 안개같았다. 타 질환과 증상이 겹쳐 진단이 어렵다. 소아에서 발병률은 100만명당 3.3명. 혹자는 '울트라 레어' 신질환으로 부르기도 한다.

진단도, 그렇다고 딱히 치료법도 신통치 않았지만 희소식이 들렸다.

2011년 미국 FDA가 솔리리스(성분명 : 에쿨리주맙)을 aHUS환자들을 치료하기 위한 희귀의약품으로 승인한 데 이어 식품의약안전처도 올해 3월 aHUS 치료제로 적응증을 확대했다.

이걸로 전쟁은 끝났을까. 아쉽게도 아니다.

"치료제가 있어도 진단 못하면 무용지물"

최근 혈액내과 등 3개 분과가 협업, 비정형 용혈성 요독증후군의 진단과 관리를 위한 가이드라인을 제정, JKMS(Journal of Korean Medical Science)지에 게재했다.

치료제가 나온 마당에 진단과 치료 가이드라인을 만든 까닭은 뭘까. 가이드라인 제정에 주도적인 역할을 한 오도연 분당차병원 혈액내과 교수를 만났다.

오도연 교수는 "aHUS가 워낙 희귀질환이다 보니 지금껏 제대로 된 치료법이 없었다"며 "보조치료를 해도 유의미하게 사망률을 낮추거나 후유증을 막지는 못했다"고 밝혔다.

그는 "그간 치료제가 없어 체계적인 진단방법을 개발할 요구나 동기마저 희미했던 게 사실이다"며 "aHUS가 기타 질환과 증상이 유사하게 겹쳐 진단이 쉽지 않은 것도 가이드라인 제작을 어렵게 했다"고 지적했다.

혈전성 미세혈관병(TMA)은 ▲대장균으로 인한 용혈성 요독증후군(STEC-HUS) ▲혈전성 혈소판 감소 자반증(TTP) ▲비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)로 나뉜다.

고민이 시작되는 지점이 바로 여기다. 신경계 및 신장 관련 징후 및 증상들이 aHUS와 TTP가 겹치고, 위장관계(GI) 징후 및 증상은 aHUS와 STEC-HUS가 서로 겹쳐 구분이 쉽지 않기 때문이다.

오도연 교수는 "4년 전 국책연구비를 지원받아 수행하는 과정에서 TTP와 aHUS가 임상적으로 비슷한 양상을 보인다는 것을 알았다"며 "호주에서 개최된 학회에 참석하면서 이 둘의 구분이 중요하다는 인식을 했다"고 말했다.

그는 "TTP는 억제성 자기항체의 유무가 ADAMTS13의 극심한 결핍을 야기하는 자가면역질환이다"며 "반면 aHUS는 ADAMTS13 활성도가 10%를 초과하는 등 보체의 만성적이고, 통제가 불가능한 활성화로 인해 발병한다"고 구분졌다.

혈전성 미세혈관병에서 aHUS를 감별, 진단하기 위해 고안된 다이어그램
이어 "TTP와 aHUS를 구분하는 척도가 되는 ADAMTS13 수치 확인은 본 병원에서만 가능하다"며 "대학교수를 제외하면 대다수 의사들이 aHUS 진단 방법을 몰라 빠른 전원이나 진단 의뢰가 없어 안타까운 마음에 가이드라인 제정에 돌입했다"고 밝혔다.

환자를 위해서라면 혼자서 기술을 독점하면서 은밀히 진료하는 시대가 아니라는 게 그의 판단.

그의 말을 빌리자면 진단 및 치료 권고안은 의사들의 진단 역할을 제어하려는게 아니라 질환을 제대로 알려 환자의 치료 기회를 확대하고 의사들에게는 자신있는 진료 등 근거 마련을 위해 기획됐다는 것이다.

이런 인식에 타 교수들도 흔쾌히 동참했다.

가이드라인 제정에는 소아신장, 혈액내과, 신장내과 3개 분야에서 서울대병원, 서울아산병원 박영서, 신촌세브란스병원, 서울삼성병원, 고대안암병원, 고대구로병원 등 쟁쟁한 교수진 11명이 대거 참여했다.

"에쿨리주맙 치료 성과 드라마틱…급여 절실"

그간 보조치료를 받아도 약 33-40%의 환자들은 비정형 용혈성 요독증후군의 첫 번째 발병시 사망하거나, 말기 신장 질환(ESRD)까지 진행됐다.

추후에 재발될 경우를 포함해 환자들이 혈장교환술(PE) 또는 혈장주입술(PI)을 받더라도 모든 환자의 65% 정도에서 진단 후 일 년 안에 사망하거나, 투석을 받아야 하거나, 영구적으로 신장이 손상된다.

반면 에쿨리주맙의 성적표는 합격점. 비정형 용혈성 요독 증후군의 근본 원인인 보체에 직접 작용하는 치료제로서 2년간 투여한 결과 보조요법 대비 사망 위험이 83% 감소했고 3년간 투여한 결과 89% 감소했다.

에쿨리주맙의 치료 효과를 경험한 오도연 교수도 '드라마틱'이라는 표현으로 추켜세웠다.

오 교수는 "혈장을 교환해봤자 사망률 감소 역할은 크지 않았다"며 "반면 에쿨리주맙은 aHUS 환자 87명을 대상으로 약 20개월간 진행된 임상에서 지속 투여군은 투여 중단군에 비해 혈전성 미세혈관병증 발생율이 약 66% 낮았다"고 강조했다.

문제는 비용. 솔리리스는 병당 30ml에 614만원이 소요되고 한번 투약으로 끝나는 것도 아니다.

오도연 교수는 "올해 초 aHUS 환자가 발생했지만 비용이 문제였다"며 "해당 제약사를 달래기도 하고 목청을 높이기도 하면서 약을 구해 썼더니 두 달만에 혈색소 수치가 5.4에서 20 이상으로, 혈소판 감소증도 260 이상으로 바뀌었다"고 밝혔다.

그는 "이런 드라마틱한 결과가 모든 aHUS 환자에게 적용되는 것은 아니다"며 "확실한 치료제가 있는데도 돈 문제로 보완이나 대체요법을 하다가 사망하는 환자가 나오는 것 만큼 불행한 일도 없다"고 목소리를 높였다.

그는 "100만명 당 3.3명이 이 희귀질환자로 추산되는 만큼 국내 인구를 감안하면 150명에서 200명 정도가 국내 환자로 추산된다"며 "잠정적으로 100명으로 시작해서 200명 정도까지 예산을 늘리는 방향으로 정부가 힘을 써줬으면 한다"고 당부했다.
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  • heef*** 2020.09.00 00:00 신고

    먹먹하네.
    의약분업때 당해놓고, 또 당하네. 일단, 코로나 넘기고, 재논의하자. 노력하자.
    추진'강행'은 안해주마. 애초에 논의한 적 없이
    일방적 발표였으니, 재논의도 아닌 거고, 노력이란 애매모호한 말로 다 퉁쳤네. 추진 안 한다가 아니라 강행하지 않는다니,
    (현 정부 꼬락서니를 보면, 관변어용시민단체 다수 동원해, 국민뜻이라며 언론플레이후, 스리슬쩍 통과. 보나마나 '강행'은 아니라겠지.)
    정부 입장에서 도대체 뭐가 양보? 의사는 복귀하도록 노력한다가 아니라 복귀한다고. 욕먹고, 파업한 결과가 참,

    • heef*** 2020.09.00 00:00 신고

      먹먹하네.
      의약분업때 당해놓고, 또 당하네. 일단, 코로나 넘기고, 재논의하자. 노력하자.
      추진'강행'은 안해주마. 애초에 논의한 적 없이

    • heef*** 2020.09.00 00:00 신고

      먹먹하네.
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      추진'강행'은 안해주마. 애초에 논의한 적 없이

  • heef*** 2020.09.00 00:00 신고

    먹먹하네.
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    추진'강행'은 안해주마. 애초에 논의한 적 없이
    일방적 발표였으니, 재논의도 아닌 거고, 노력이란 애매모호한 말로 다 퉁쳤네. 추진 안 한다가 아니라 강행하지 않는다니,
    (현 정부 꼬락서니를 보면, 관변어용시민단체 다수 동원해, 국민뜻이라며 언론플레이후, 스리슬쩍 통과. 보나마나 '강행'은 아니라겠지.)
    정부 입장에서 도대체 뭐가 양보? 의사는 복귀하도록 노력한다가 아니라 복귀한다고. 욕먹고, 파업한 결과가 참,

  • heef*** 2020.09.00 00:00 신고

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    일방적 발표였으니, 재논의도 아닌 거고, 노력이란 애매모호한 말로 다 퉁쳤네. 추진 안 한다가 아니라 강행하지 않는다니,
    (현 정부 꼬락서니를 보면, 관변어용시민단체 다수 동원해, 국민뜻이라며 언론플레이후, 스리슬쩍 통과. 보나마나 '강행'은 아니라겠지.)
    정부 입장에서 도대체 뭐가 양보? 의사는 복귀하도록 노력한다가 아니라 복귀한다고. 욕먹고, 파업한 결과가 참,

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