최근 식품의약품안전처는 최초의 반감기 연장 혈우병A 치료제 '엘록테이트(유전자재조합 혈액응고 제8인자 Fc 융합 단백질)'가 지난 29일 환자의 출혈 억제 및 예방, 수술 전후 관리, 일상적 예방요법을 위한 치료제로 허가 받았다고 밝혔다.
엘록테이트는 임상연구를 통해 일상적 예방요법과 급성 출혈 치료에 효과적이고, 안전성과 내약성을 검증했다. 예방요법의 투여 방법은 매 3~5일 50IU/kg로, 임상 반응에 근거해 용량을 25-65IU/kg 범위 내에서 조절이 가능하다.
이번 허가는 이전에 치료를 받은 12세 이상의 중증 혈우병A 환자 대상의 3상임상 'A-LONG 연구' 및 2세-11세 환아 대상의 3상임상 'Kids A-LONG 연구'의 안전성과 유효성 평가 결과 및 약동학적 분석을 근거로 하고 있다.
세브란스병원 소아혈액종양과 유철주교수는 "기존 혈우병 치료에서 환자들이 빈번한 정맥 투여에 대해 부담을 가지고 있던 점을 고려할 때, 반감기가 긴 지속형 치료제의 승인은 투여 빈도를 줄여줌으로써 국내 혈우병 환자들의 삶의 질 향상 및 보다 나은 치료에 도움이 되리라 생각한다"고 말했다.
한국UCB제약 이영주 대표이사는 "이번 엘록테이트와 알프로릭스의 국내 허가를 통해 혈우병 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘다"며 "앞으로도 UCB제약은 혈우병 등 희귀질환 분야에서 환자들의 삶을 개선하고 새로운 가치를 제공하기 위해 더욱 매진하겠다"고 전했다.
한편 엘록테이트와 알프로릭스는 미국 바이오베라티브(Bioverativ, 바이오젠으로부터 분사)가 개발한 혈우병 치료제로, 2014년 미국식품의약국(FDA)으로부터 시판 허가를 받았다. 현재 미국, 일본, 유럽을 포함한 전 세계에서 판매 중이다.
혈우병은 혈액응고인자 결핍으로 인한 출혈성 질환으로, 출혈의 합병증은 중증의 부종 및 통증에서 관절염, 관절 손상, 신체 장애와 사망으로 이어진다. 세계혈우병연맹(WFH)은 전세계적으로 약 40만 명의 혈우병 환자가 있는 것으로 추정하고 있다.
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