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적응증 확대 백혈병약 블린사이토, 국내는 온도차
MRD 양성 추가, 국내 소아 급여검토 10개월 "신약 보수적 접근 필요"
원종혁 기자
기사입력: 2018-03-31 06:00:22
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급성림프모구성백혈병약 '블린사이토'의 처방 확대를 두고 여전한 온도차가 관측된다.
백혈병 미세잔존세포가 확인된 재발 고위험군 환자(전연령대)에 처방이 가능하도록 또 한번 적응증이 추가됐지만, 국내에서는 소아 환자 급여 처방에 시각차를 보이고 있기 때문이다.
치료가 시급한 소아 환자에 급여 등재가 늦어지고 있다는 지적도 나오지만, 일각에서는 "해당 치료제가 반응률 이면에 완벽한 관해상태를 보인 것은 아니었다"며 "급여검토 지연이 비단 국내만의 일은 아니다"라는 반응이다.
관련 업계에 따르면, 암젠의 급성림프모구성백혈병(ALL) 치료제 블린사이토(블리나투모맙)는 최근 미국FDA로부터 적응증 확대 가속승인을 받았다. 미세잔존질환(MRD)을 가져 재발 위험이 높은 '성인'과 '소아' 환자 모두에서 적응증을 추가 확대받은 것이다.
미FDA는 "이번 적응증 허가는 미세잔존질환 양성 ALL 환자에 첫 허가 사례"라면서 "MRD를 가진 해당 환자의 경우 재발 위험이 높은 만큼, 관해상태를 장기간 유지하기 위한 치료 옵션의 진입으로 의미가 크다"고 평가했다.
하지만, 국내 분위기는 다소 차이를 보인다.
2015년 11월 식약처 허가를 받은 뒤, 이듬해 10월 경제성평가 면제 트랙을 밟으며 급여 등재 신청 10개월만에 급여를 적용받았다. '필라델피아 염색체 음성인 재발불응성 전구 B세포 급성림프모구성 백혈병 성인 환자'에 급여 처방이 가능해 진 것이다.
관건은, 소아 환자에는 여전히 발목이 묶였다는 점이다. 당시 허가사항에 체중 45kg 이상으로 제한이 걸리면서 성인 환자에게만 급여 투약이 승인된 터였다.
물론 소아 환자를 포함한 전연령대 임상적 유용성 근거가 발표되면서, 해당 체중제한(연령제한) 문구는 작년 2월부로 삭제됐다. 암젠측은 작년 5월 국내에서도 소아 급여 범위 확대를 신청해, 3월 현재까지 심사 절차를 진행 중이다.
의료계 일각에서는 소아 환자가 성인에 비해 치료 우선순위가 높고, 해당 질환 영역에 2차 옵션이 많지 않은데다 블린사이토의 치료 대상이 되는 소아 환자가 30여명 정도라 급여 사용이 어렵다며 의문을 제기했다.
그런데 여기서도 시각은 갈린다. 급여검토 기간이 지체되는 것이 비단 국내만의 문제로 확대 해석해서는 안 된다는 주장이다.
권혜영 목원대 의생명보건학부 교수는 "유럽의약품청 홈페이지에 공개된 내용을 보면, 블린사이토를 2회 투여한 다음 반응을 보인 환자의 비율이 42.9% 수준이었다. 다만 이들 중 대부분에서 암세포가 사라지진 않았다"고 설명했다.
그러면서 "고위험 성인 환자가 선택할 수 있는 치료제가 별로 없는데다, 위험성보다 환자 편익이 크다는 전제하에 EMA가 블린사이토를 조건부허가했다. 이러한 정보를 보고 환자들이 과연 쓰고 싶다는 마음이 들지는 의문"이라고 지적했다.
그는 "효과와 부작용이 불확실한 신약에 대해서는 보수적인 관점으로 접근할 필요가 있다. 유럽지역을 비롯한 대만 등 일부 해외 국가들에 비해 국내 허가 및 급여 등재기간이 객관적으로 늦어지고 있다고 말할 수는 없다"고 선을 긋었다.
소아 급여 확대 신청 후 3월 현재까지, 블린사이토는 10개월 가량의 심사절차 기간이 소요되고 있다. 새롭게 추가된 임상 데이터들이 국내 소아 급여 확대에 어느정도 영향을 미칠지 주목되는 부분이다.
백혈병 미세잔존세포가 확인된 재발 고위험군 환자(전연령대)에 처방이 가능하도록 또 한번 적응증이 추가됐지만, 국내에서는 소아 환자 급여 처방에 시각차를 보이고 있기 때문이다.
치료가 시급한 소아 환자에 급여 등재가 늦어지고 있다는 지적도 나오지만, 일각에서는 "해당 치료제가 반응률 이면에 완벽한 관해상태를 보인 것은 아니었다"며 "급여검토 지연이 비단 국내만의 일은 아니다"라는 반응이다.
미FDA는 "이번 적응증 허가는 미세잔존질환 양성 ALL 환자에 첫 허가 사례"라면서 "MRD를 가진 해당 환자의 경우 재발 위험이 높은 만큼, 관해상태를 장기간 유지하기 위한 치료 옵션의 진입으로 의미가 크다"고 평가했다.
하지만, 국내 분위기는 다소 차이를 보인다.
2015년 11월 식약처 허가를 받은 뒤, 이듬해 10월 경제성평가 면제 트랙을 밟으며 급여 등재 신청 10개월만에 급여를 적용받았다. '필라델피아 염색체 음성인 재발불응성 전구 B세포 급성림프모구성 백혈병 성인 환자'에 급여 처방이 가능해 진 것이다.
관건은, 소아 환자에는 여전히 발목이 묶였다는 점이다. 당시 허가사항에 체중 45kg 이상으로 제한이 걸리면서 성인 환자에게만 급여 투약이 승인된 터였다.
물론 소아 환자를 포함한 전연령대 임상적 유용성 근거가 발표되면서, 해당 체중제한(연령제한) 문구는 작년 2월부로 삭제됐다. 암젠측은 작년 5월 국내에서도 소아 급여 범위 확대를 신청해, 3월 현재까지 심사 절차를 진행 중이다.
의료계 일각에서는 소아 환자가 성인에 비해 치료 우선순위가 높고, 해당 질환 영역에 2차 옵션이 많지 않은데다 블린사이토의 치료 대상이 되는 소아 환자가 30여명 정도라 급여 사용이 어렵다며 의문을 제기했다.
그런데 여기서도 시각은 갈린다. 급여검토 기간이 지체되는 것이 비단 국내만의 문제로 확대 해석해서는 안 된다는 주장이다.
권혜영 목원대 의생명보건학부 교수는 "유럽의약품청 홈페이지에 공개된 내용을 보면, 블린사이토를 2회 투여한 다음 반응을 보인 환자의 비율이 42.9% 수준이었다. 다만 이들 중 대부분에서 암세포가 사라지진 않았다"고 설명했다.
그러면서 "고위험 성인 환자가 선택할 수 있는 치료제가 별로 없는데다, 위험성보다 환자 편익이 크다는 전제하에 EMA가 블린사이토를 조건부허가했다. 이러한 정보를 보고 환자들이 과연 쓰고 싶다는 마음이 들지는 의문"이라고 지적했다.
그는 "효과와 부작용이 불확실한 신약에 대해서는 보수적인 관점으로 접근할 필요가 있다. 유럽지역을 비롯한 대만 등 일부 해외 국가들에 비해 국내 허가 및 급여 등재기간이 객관적으로 늦어지고 있다고 말할 수는 없다"고 선을 긋었다.
소아 급여 확대 신청 후 3월 현재까지, 블린사이토는 10개월 가량의 심사절차 기간이 소요되고 있다. 새롭게 추가된 임상 데이터들이 국내 소아 급여 확대에 어느정도 영향을 미칠지 주목되는 부분이다.
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