처방 연령이 기존 12세 이상으로 제한됐던 상황에서, 향후 '4세 이상'으로 처방 폭이 대폭 넓어질 전망이다.
소아 적응증 추가에 따라 ▲부분 발작이나 ▲일차성 전신 강직 간대발작 환자를 포함하는 뇌전증 영역에서의 활용도는 더 늘어날 것으로 판단된다.
최근 주요 허가당국에 파이콤파(페람파넬)의 추가 적응증 확대 신청서가 접수되면서, 전연령군에 단독요법 및 부가요법으로의 처방 확대가 관측되고 있다.
특히 미국FDA에 제출한 신약보충허가신청서(sNDA)를 보면, 기존 12세 이상 연령대에서 '2세~12세 미만' 연령을 새롭게 추가했다.
작년 8월 부분발작 환자에 적응증이 확대된 파이콤파 단독요법을 포함, 소아 적응증 확대 신청에 따라 파이콤파의 쓰임새가 더욱 주목되는 이유다.
2016년 2월 국내 론칭한 파이콤파는, 미국 승인 결과에 따라 조만간 한국에서도 적응증 확대 절차가 이뤄질 것으로 예상된다.
한국에자이 관계자는 "국내에서도 4세 이상 소아 환자에 글로벌 임상이 진행 중이다. FDA 승인 여부에 따라 국내에서도 논의를 거쳐 적응증 추가 신청을 진행할 계획"이라며 "12세 미만 환자에 처방이 어려운 상황에서 미충족 수요가 많은 만큼 글로벌 프로세스에 맞춰 국내 계획도 고려하고 있다"고 밝혔다.
다만 "국내는 정제가 아닌 서스펜션 제형으로 진행하고 있어서 시럽제와 관련된 국내 제고 부분이라든지 소아 진료 선생님들의 니즈를 충분히 반영해 고려할 사항들이 있다"고 덧붙였다.
이번 적응증 확대 신청엔, 이차성 전신발작을 동반하거나 동반하지 않은 간질 환자의 부분발작(POS) 및 특발성 전신성 간질 환자의 일차성 전신 강직 간대발작(PGTC) 2가지 적응증 모두가 대상이 됐다.
자료 제출은 글로벌 3임상인 'Study 311' 연구의 중간분석 결과를 근거로 했다. 해당 연구에서는 4~11세 소아 환자가 대상으로 총 180명(POS 148명, PGTC 32명)에 하루 평균 6mg 용량의 파이콤파가 투약됐다. 또 2세~12세 미만 간질 발작 환자를 대상으로 한 예비임상 'Study 232' 결과도 포함된 것으로 알려졌다.
의료계 관계자는 "간질 발작을 겪고 치료를 받는 소아 환자의 30% 수준이 여전히 증상 조절이 안 되는 것으로 나타난다. 뇌전증의 경우 제때 약을 복용하지 않는 환자 비중이 높은데, 105시간의 긴 반감기와 1일1회 용법은 어린 환자들에서도 충분한 혜택을 기대할 수 있을 것"고 평했다.
한편 파이콤파는 선택적으로 AMPA 수용체를 타깃하는 첫 간질 치료 옵션이다. 기존 약물들이 나트륨 채널을 차단하거나 신경전달물질인 GABA 활성에 관여하는 기전들을 갖고 있지만, 직접적으로 흥분성 신경전달물질에 작용하는 항경련제는 없는 상황이었다.
파이콤파는 POS의 경우 2012년 보조요법으로 첫 승인을 받고, 2015년 PGTC 환자에 적응증을 추가받았으며, 2017년 POS 단독요법에 적응증을 확대했다.
URL복사
