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희귀질환신약 국내에선 수난, 해외에선 집중 재조명
3개월 1회 주사방식 통풍약, 랜드마크 임상서 질환 발작 최대 60% 감소
원종혁 기자
기사입력: 2018-06-25 06:00:33
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국내에선 '비용효과성'을 의심받던 극희귀질환치료제가, 주요 학계에선 통풍약으로도 선택폭을 넓히고 있다.
현재 희귀질환약으로 국내 허가장벽을 넘은지 3년차지만, 여전히 비급여 족쇄를 벗지 못한 항체신약 일라리스(카나키누맙)의 얘기다.
노바티스 일라리스주는 2015년 12월 이름조차 생소한 크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS)과 전신성 소아 특발성 관절염(SJIA) 치료제로 국내 시판허가를 받고, 지난 1월 환자들의 요청으로 심평원에 급여 신청서를 다시 제출한 상태다.
올해 미국심장학회(ACC)에 이어 최근 성료한 유럽류마티스학회(EULAR)에서 항체약물인 카나키누맙의 유효성은 또 한 차례 빛났다(Abstract OP0014).
3개월 1회 주사하는 치료전략으로, 죽상동맥경화증을 가진 환자에서 통풍 발생 위험을 절반 가까이 떨어뜨리면서 통풍 예방 및 치료제로의 가능성을 알린 것이다.
기존 표준 치료옵션인 알로푸리놀 등과 같은 치료제보다 안전성과 유효성에서 더 앞서는 결과로도 눈길을 끌었다.
실제 5년 전 유럽지역에서는, 소아특발성 관절염 이외 통풍성 관절염 적응증에도 대한 카나키누맙의 치료적 혜택을 인정하기도 했다. 표준요법에 반응하지 않는 통풍 환자에는 발작 치료제로도 사용되는 것.
이번 결과에서 통풍 발생에 예측지표로 거론되는 혈청 요산 수치에는 어떠한 영향도 보이지 않았으나, 통풍 발작을 50%~60%까지 잡았다는게 주목할 점이다.
다수의 주요 학회에서 발표된 CANTOS 임상 결과는 1만여명이 등록된 대규모 임상 결과로 카나키누맙이 가진 혈전성 항염증반응의 유효성에 대한 평가였다.
발표자인 미국 하버드의대 다니엘 솔로몬 교수팀(브리검여성병원)은 "개념검증 단계에서 나타난 주요한 결과"라면서 "통풍 관리 전략에서 비요산 치료전략의 시사점을 제시해준다"고 말했다.
이어 "카나키누맙은 단일클론항체약물로 인터루킨(IL)-1β 매개하는 주요 신호전달 경로를 차단해 통풍 발작을 절반 넘게 감소시키는 효과와 연관성을 보였다"고 강조했다.
통풍 예방약 가능성 시사 "IL-1 표적 항체신약 주목"
이번 통풍 임상 결과지는 심혈관질환 위험이 높은 환자들을 대상으로 시행한 임상 결과의 하위분석이다.
이들은 고감도 C반응성 단백질(hsCRP) 수치가 2mg/L 이상이고 심부전 후 죽상동맥경화증을 가진 환자들로 체질량지수(BMI)가 29.8로 대부분 과체중 및 비만한 이들이었다.
치료군은 카나키누맙(50mg, 150mg, 300mg)을 3개월 간격으로 1회 주사했다.
그 결과, 모든 용량에서 통풍 발작이 절반 이상 줄었으며 요산 수치에 변화는 없었지만 hsCRP 수치가 감소했다는 것은 주목할 점이다.
위약군에서 통풍 발생과 주요심혈관 사건이 모두 늘은 것과는 비교되는 대목이었다.
연구팀은 "통풍 발생이 심혈관질환 발생과 연관성이 있을 것으로 고려되는 상황에서 현재 통풍 예방 치료제는 없다"면서 "하지만 조만간 IL-1을 타깃하는 치료제들이 통풍 예방요법에 유용한 옵션으로 사용될 가능성을 시사한다"고 언급했다.
현재 희귀질환약으로 국내 허가장벽을 넘은지 3년차지만, 여전히 비급여 족쇄를 벗지 못한 항체신약 일라리스(카나키누맙)의 얘기다.
노바티스 일라리스주는 2015년 12월 이름조차 생소한 크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS)과 전신성 소아 특발성 관절염(SJIA) 치료제로 국내 시판허가를 받고, 지난 1월 환자들의 요청으로 심평원에 급여 신청서를 다시 제출한 상태다.
3개월 1회 주사하는 치료전략으로, 죽상동맥경화증을 가진 환자에서 통풍 발생 위험을 절반 가까이 떨어뜨리면서 통풍 예방 및 치료제로의 가능성을 알린 것이다.
기존 표준 치료옵션인 알로푸리놀 등과 같은 치료제보다 안전성과 유효성에서 더 앞서는 결과로도 눈길을 끌었다.
실제 5년 전 유럽지역에서는, 소아특발성 관절염 이외 통풍성 관절염 적응증에도 대한 카나키누맙의 치료적 혜택을 인정하기도 했다. 표준요법에 반응하지 않는 통풍 환자에는 발작 치료제로도 사용되는 것.
이번 결과에서 통풍 발생에 예측지표로 거론되는 혈청 요산 수치에는 어떠한 영향도 보이지 않았으나, 통풍 발작을 50%~60%까지 잡았다는게 주목할 점이다.
다수의 주요 학회에서 발표된 CANTOS 임상 결과는 1만여명이 등록된 대규모 임상 결과로 카나키누맙이 가진 혈전성 항염증반응의 유효성에 대한 평가였다.
발표자인 미국 하버드의대 다니엘 솔로몬 교수팀(브리검여성병원)은 "개념검증 단계에서 나타난 주요한 결과"라면서 "통풍 관리 전략에서 비요산 치료전략의 시사점을 제시해준다"고 말했다.
이어 "카나키누맙은 단일클론항체약물로 인터루킨(IL)-1β 매개하는 주요 신호전달 경로를 차단해 통풍 발작을 절반 넘게 감소시키는 효과와 연관성을 보였다"고 강조했다.
통풍 예방약 가능성 시사 "IL-1 표적 항체신약 주목"
이번 통풍 임상 결과지는 심혈관질환 위험이 높은 환자들을 대상으로 시행한 임상 결과의 하위분석이다.
이들은 고감도 C반응성 단백질(hsCRP) 수치가 2mg/L 이상이고 심부전 후 죽상동맥경화증을 가진 환자들로 체질량지수(BMI)가 29.8로 대부분 과체중 및 비만한 이들이었다.
치료군은 카나키누맙(50mg, 150mg, 300mg)을 3개월 간격으로 1회 주사했다.
그 결과, 모든 용량에서 통풍 발작이 절반 이상 줄었으며 요산 수치에 변화는 없었지만 hsCRP 수치가 감소했다는 것은 주목할 점이다.
위약군에서 통풍 발생과 주요심혈관 사건이 모두 늘은 것과는 비교되는 대목이었다.
연구팀은 "통풍 발생이 심혈관질환 발생과 연관성이 있을 것으로 고려되는 상황에서 현재 통풍 예방 치료제는 없다"면서 "하지만 조만간 IL-1을 타깃하는 치료제들이 통풍 예방요법에 유용한 옵션으로 사용될 가능성을 시사한다"고 언급했다.
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