시판허가 결과에 따라 적혈구성숙약물로는 최초 진입 품목으로, 해당 환자 치료시 부담이 되는 적혈구 수혈을 대거 줄일 수 있다는데 혜택이 기대된다.
현재 세엘진의 해당 신약후보물질은, 내년 상반기 주요 허가당국에 신약허가신청서를 접수할 계획을 알렸다.
출처: 미국혈액학회(ASH) 홈페이지. 골수형성이상증후군 및 베타 지중해빈혈(beta-thalassemia)에 핵심인 만성 빈혈에 대항하는 최초의 적혈구성숙약물인 '루스패터셉트(luspatercept)'의 막바지 임상 자료는 올해로 60회차를 맞는 미국혈액학회(ASH) 정기학술대회 자리에서 공개됐다.
루스패터셉트는 세엘진과 악셀레론 파마가 개발 중인 신약후보물질로, 두 건의 3상임상에 세부적인 결과는 이번 ASH 학술회 이전까지 공개된 적이 없었다.
이번 발표장에는 성인 베타 지중해빈혈 환자를 대상으로 한 BELIEVE 임상과 골수형성이상증후군(MDS) 환자를 대상으로 한 MEDALIST 임상이 최초 공개됐다.
세엘진은 올해 7월, BELIEVE 임상에 중간 분석 결과 긍정적인 답변을 확인했다고 밝힌 바 있다.
회사측에 따르면, 베타 지중해빈혈 환자군에서 루스패터셉트 투여군과 위약군을 비교했을때 일반적인 적혈구 수혈을 필요로 하는 환자에서 적혈구 반응을 유의하게 개선시켰기 때문.
더욱이 추적관찰 기간 적혈구 수혈 부담을 최소 33% 가량 줄이면서 일차 목표를 달성했으며, 이외 주요 이차 평가변수도 모두 만족시킨 것으로 보고했다.
관전 포인트는, 이러한 결과가 학회 최종 발표 임상과 얼마나 일치하는가 하는 문제였다.
유효성 결과를 살펴보면, 루스패터셉트 투여군이 21.4%로 위약군 4.5%에 5배 가까운 차이를 보였다.
특히 추적관찰 초기 12주 기간에는 루스패터셉트 투여군 70.5%가 수혈을 필요로 하지 않았다.
이외 37주와 48주 기간 사이에도 루스패터셉트 투여군의 10.3%는 수혈량의 최소 절반 가량을 줄이는 결과지를 보였다.
연구팀은 "이번 결과는 해당 빈혈 환자에 삶의 질을 전반적으로 변화시키는 새로운 접근법을 시사한다"며 "이들에는 수혈이 필요치 않거나 합병증과 관련한 수혈 위험 부담을 줄일 수 있을 것"으로 기대했다.
골수형성이상증후군 수혈 부담 감소 위약 3배 차이, 내년 상반기 신약신청 돌입
2일(현지시간) 발표를 앞둔 골수형성이상증후군 관련 MEDALIST 임상 결과도 주목할 부분이다.
앞서 알려진 일부 결과에서는 최소 투약 8주차에는 적혈구 수혈 부담을 38%까지 줄였기 때문. 이는 위약군 13%에 비해 약 3배에 달하는 유의한 임상 효과였던 것.
학회에 따르면, 주요 결과 루스패터셉트는 최소 12주간 수혈을 필요치 않았던 환자군이 28%로 위약군 8%와 3배 이상 격차를 보였다고 전했다.
세엘진은 "2019년 상반기 미국 및 유럽지역에 일단 해당 신약후보물질의 신약승인신청서를 제출할 계획에 있다"고 밝혔다.
한편 올해 혈액학회에는 60주년을 맞아 지난달 30일부터 12월 4일까지 155개국가 2만 5000여명의 참석자가 등록을 마친 것으로 알려졌다.
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