• 아카데미
  • Medi Insight

"적혈구 수혈 부담 확 줄였다" 만성 빈혈 신약 주목

60주년 ASH 학술회서 세엘진 루스패터셉트 혜택 검증, 수혈 부담 대폭 감소 효과 재확인


원종혁 기자
기사입력: 2018-12-03 05:30:30
난치성 질환으로 꼽히는 골수형성이상증후군과 지중해빈혈을 겨냥한 신약의 처방권 진입이 주목된다.

시판허가 결과에 따라 적혈구성숙약물로는 최초 진입 품목으로, 해당 환자 치료시 부담이 되는 적혈구 수혈을 대거 줄일 수 있다는데 혜택이 기대된다.

현재 세엘진의 해당 신약후보물질은, 내년 상반기 주요 허가당국에 신약허가신청서를 접수할 계획을 알렸다.

출처: 미국혈액학회(ASH) 홈페이지.
골수형성이상증후군 및 베타 지중해빈혈(beta-thalassemia)에 핵심인 만성 빈혈에 대항하는 최초의 적혈구성숙약물인 '루스패터셉트(luspatercept)'의 막바지 임상 자료는 올해로 60회차를 맞는 미국혈액학회(ASH) 정기학술대회 자리에서 공개됐다.

루스패터셉트는 세엘진과 악셀레론 파마가 개발 중인 신약후보물질로, 두 건의 3상임상에 세부적인 결과는 이번 ASH 학술회 이전까지 공개된 적이 없었다.

이번 발표장에는 성인 베타 지중해빈혈 환자를 대상으로 한 BELIEVE 임상과 골수형성이상증후군(MDS) 환자를 대상으로 한 MEDALIST 임상이 최초 공개됐다.

세엘진은 올해 7월, BELIEVE 임상에 중간 분석 결과 긍정적인 답변을 확인했다고 밝힌 바 있다.

회사측에 따르면, 베타 지중해빈혈 환자군에서 루스패터셉트 투여군과 위약군을 비교했을때 일반적인 적혈구 수혈을 필요로 하는 환자에서 적혈구 반응을 유의하게 개선시켰기 때문.

더욱이 추적관찰 기간 적혈구 수혈 부담을 최소 33% 가량 줄이면서 일차 목표를 달성했으며, 이외 주요 이차 평가변수도 모두 만족시킨 것으로 보고했다.

관전 포인트는, 이러한 결과가 학회 최종 발표 임상과 얼마나 일치하는가 하는 문제였다.

유효성 결과를 살펴보면, 루스패터셉트 투여군이 21.4%로 위약군 4.5%에 5배 가까운 차이를 보였다.

특히 추적관찰 초기 12주 기간에는 루스패터셉트 투여군 70.5%가 수혈을 필요로 하지 않았다.

이외 37주와 48주 기간 사이에도 루스패터셉트 투여군의 10.3%는 수혈량의 최소 절반 가량을 줄이는 결과지를 보였다.

연구팀은 "이번 결과는 해당 빈혈 환자에 삶의 질을 전반적으로 변화시키는 새로운 접근법을 시사한다"며 "이들에는 수혈이 필요치 않거나 합병증과 관련한 수혈 위험 부담을 줄일 수 있을 것"으로 기대했다.

골수형성이상증후군 수혈 부담 감소 위약 3배 차이, 내년 상반기 신약신청 돌입

2일(현지시간) 발표를 앞둔 골수형성이상증후군 관련 MEDALIST 임상 결과도 주목할 부분이다.

앞서 알려진 일부 결과에서는 최소 투약 8주차에는 적혈구 수혈 부담을 38%까지 줄였기 때문. 이는 위약군 13%에 비해 약 3배에 달하는 유의한 임상 효과였던 것.

학회에 따르면, 주요 결과 루스패터셉트는 최소 12주간 수혈을 필요치 않았던 환자군이 28%로 위약군 8%와 3배 이상 격차를 보였다고 전했다.

세엘진은 "2019년 상반기 미국 및 유럽지역에 일단 해당 신약후보물질의 신약승인신청서를 제출할 계획에 있다"고 밝혔다.

한편 올해 혈액학회에는 60주년을 맞아 지난달 30일부터 12월 4일까지 155개국가 2만 5000여명의 참석자가 등록을 마친 것으로 알려졌다.

신규 임상 논문은 총 4800여편이 초록 등록을 마쳤다.
댓글 10
새로고침
  • 최신순
  • 추천순
댓글운영규칙
댓글운영규칙
댓글은 로그인 후 댓글을 남기실 수 있으며 전체 아이디가 노출되지 않습니다.
ex) medi****** 아이디 앞 네자리 표기 이외 * 처리
댓글 삭제기준 다음의 경우 사전 통보없이 삭제하고 아이디 이용정지 또는 영구 가입이 제한될 수 있습니다.
1. 저작권・인격권 등 타인의 권리를 침해하는 경우
2. 상용프로그램의 등록과 게재, 배포를 안내하는 게시물
3. 타인 또는 제3자의 저작권 및 기타 권리를 침해한 내용을 담은 게시물
4. 욕설 및 비방, 음란성 댓글
  • heef*** 2020.09.00 00:00 신고

    먹먹하네.
    의약분업때 당해놓고, 또 당하네. 일단, 코로나 넘기고, 재논의하자. 노력하자.
    추진'강행'은 안해주마. 애초에 논의한 적 없이
    일방적 발표였으니, 재논의도 아닌 거고, 노력이란 애매모호한 말로 다 퉁쳤네. 추진 안 한다가 아니라 강행하지 않는다니,
    (현 정부 꼬락서니를 보면, 관변어용시민단체 다수 동원해, 국민뜻이라며 언론플레이후, 스리슬쩍 통과. 보나마나 '강행'은 아니라겠지.)
    정부 입장에서 도대체 뭐가 양보? 의사는 복귀하도록 노력한다가 아니라 복귀한다고. 욕먹고, 파업한 결과가 참,

    • heef*** 2020.09.00 00:00 신고

      먹먹하네.
      의약분업때 당해놓고, 또 당하네. 일단, 코로나 넘기고, 재논의하자. 노력하자.
      추진'강행'은 안해주마. 애초에 논의한 적 없이

    • heef*** 2020.09.00 00:00 신고

      먹먹하네.
      의약분업때 당해놓고, 또 당하네. 일단, 코로나 넘기고, 재논의하자. 노력하자.
      추진'강행'은 안해주마. 애초에 논의한 적 없이

  • heef*** 2020.09.00 00:00 신고

    먹먹하네.
    의약분업때 당해놓고, 또 당하네. 일단, 코로나 넘기고, 재논의하자. 노력하자.
    추진'강행'은 안해주마. 애초에 논의한 적 없이
    일방적 발표였으니, 재논의도 아닌 거고, 노력이란 애매모호한 말로 다 퉁쳤네. 추진 안 한다가 아니라 강행하지 않는다니,
    (현 정부 꼬락서니를 보면, 관변어용시민단체 다수 동원해, 국민뜻이라며 언론플레이후, 스리슬쩍 통과. 보나마나 '강행'은 아니라겠지.)
    정부 입장에서 도대체 뭐가 양보? 의사는 복귀하도록 노력한다가 아니라 복귀한다고. 욕먹고, 파업한 결과가 참,

  • heef*** 2020.09.00 00:00 신고

    먹먹하네.
    의약분업때 당해놓고, 또 당하네. 일단, 코로나 넘기고, 재논의하자. 노력하자.
    추진'강행'은 안해주마. 애초에 논의한 적 없이
    일방적 발표였으니, 재논의도 아닌 거고, 노력이란 애매모호한 말로 다 퉁쳤네. 추진 안 한다가 아니라 강행하지 않는다니,
    (현 정부 꼬락서니를 보면, 관변어용시민단체 다수 동원해, 국민뜻이라며 언론플레이후, 스리슬쩍 통과. 보나마나 '강행'은 아니라겠지.)
    정부 입장에서 도대체 뭐가 양보? 의사는 복귀하도록 노력한다가 아니라 복귀한다고. 욕먹고, 파업한 결과가 참,

더보기
# #