지난해 7월 진단받은 24개월 소아환자가 첫 혜택
척수성 근위축증 환자 건강보험 혜택 기대감↑
이지현 기자
기사입력: 2019-05-15 10:20:35
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주사 1회 접종에 1억원을 호가하는 초고가 주사제로 주목을 받았던 스핀라자가 급여화 이후 서울대병원 환자가 그 첫번째 혜택을 누렸다.
스핀라자 급여화 이후 서울대어린이병원에서 첫 투여했다. 서울대어린이병원 채종희 교수는 지난해 7월 척수성 근위축증으로 진단돼 운동 기능을 잃어가고 있던 24개월 된 김모 소아환자에게 지난 14일 '스핀라자'를 첫 투여했다고 밝혔다.
스핀라자는 바이오젠에서 척수성 근위축증의 세계 최초 치료제로 개발된 주사제로 해당 질병을 앓고 이는 환자에게 탁월한 효과를 보인다는 보고가 나와있다.
척수성 근위축증은 영유아 유전자 관련 신경근육계 질환 중 사망 원인 1위를 차지하는 희귀질환으로 1회 접종에 1억원이 넘을 정도로 초고가로 치료에 어려움이 컸다.
이를 정부가 건강보험에 적용해주면서 해당 질환을 앓는 환자들의 본인부담은 크게 낮아졌다.
척수성 근위축증은 척수 내 운동신경 세포가 퇴화돼 근육 위축과 근력 감소를 일으키는 질환으로 호흡과 음식 삼키기 등 기본적인 움직임조차 어려워 정상적인 생활이 불가능하고 영유아기에 발생하면 만 2세가 되기 전에 사망할 확률이 높다.
10만 명 중 1명의 유병률을 보이며 국내에는 약 150명의 환자가 있는 것으로 추정되고 있다. 다만, 유전적 원인이 잘 구명돼 있어 유전자 결손 검사를 거쳐 확진이 가능하다.
병원에 따르면 지금까지는 척수성 근위축증은 불편감 완화와 급식 튜브 장착, 호흡기 보조 등의 중재적 치료가 전부였다.
하지만 지난 2016년 최초이자 유일한 척수성 근위축증 치료제 '스핀라자'의 개발로 약물치료가 가능해졌다. 스핀라자는 우리나라를 비롯한 전 세계에서 총 260명의 환자에게 임상 연구한 결과 매우 뛰어난 운동 기능 향상과 높은 생존율을 보였다.
이에 대해 채종희 교수(소아청소년과 뇌신경센터)는 "효과가 뛰어난 치료제가 개발되어 희귀병 환자들에게 희망을 빛을 전달하게 됐다"며 "척수성 근위축증은 빨리 치료할수록 효과가 더욱 클 것으로 기대되므로 신생아 스크리닝 등을 포함한 조기 진단을 위한 제도가 중요하다"고 강조했다.
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