- 제약·바이오
- 국내사
스핀라자 후속약물 졸젠스마 임상 중 소아 사망
제1형 SMA 소아 환자서 중증호흡감염 문제 추정
노바티스 본사 "연관성 유무 확인위해 자체 분석 중"
원종혁 기자
기사입력: 2019-04-22 12:00:50
-
가
-
URL복사 
노바티스가 개발 중이던 척수성 근위축증 치료제 신약에서 임상 도중 사망 사례가 보고되며 허가 여부에 귀추가 주목된다.
전 세계 첫 척수성 근위축증(Spinal muscular atrophy, 이하 SMA) 치료제 '스핀라자(성분명 뉴시너센)'에 뒤이은 후발주자로 기대를 모았지만, 제1형 SMA 소아 환자에서 치료와 관련한 사망 사례가 보고된 것이다.
해당 치료 옵션이 지속적인 유전자 치료가 필요한 스핀라자와 달리, 단 1회 치료만으로 효과를 보고한 상황에서 추후 글로벌 시판허가 결정에도 이목이 쏠리고 있다.
해외소식통에 따르면, 최근 노바티스 본사는 유전자 치료제 '졸젠스마(Zolgensma)'가 유럽지역에서 진행한 일부 임상에서 치료와 관련한 사망 사건이 관찰되며 연관성을 조사 중인 것으로 전했다.
앞서 졸젠스마는 미국 플로리다에서 개최된 올해 근위축증협회(MDA) 연례 학술대회에서 3상임상의 중간 결과를 발표하며 주목받은 바 있다.
SMA 질환 유형 가운데 가장 중증으로 분류되는 제1형 척추성 근위축증을 앓는 22명의 소아들을 대상으로 한 임상 데이터에서는, 주요 평가지표였던 주변 도움없이 30초 이상 앉아 있을 수 있는 운동신경 개선에 주목할 결과를 공개했던 것.
따라서 오는 5월경 내려질 미국FDA 신약 허가 결정에도 무게가 실리는 분위기였다.
하지만 회사측이 자체 조사분석을 통해 발표한 임상에서는 일부 사망 사례가 문제로 거론되며 새로운 국면을 맞고 있다. 치료 모니터링 결과, 한 명의 임상 참여 환자에서 호흡부전으로 인한 사망 사고가 발생한 것.
해당 환자는 6개월된 소아 제1형 SMA 환자로, 최근 유럽 임상에서 졸젠스마 치료를 시행한 이후 이러한 사망 사례가 관찰됐다.
현재 노바티스 본사측은 성명서를 통해 "예비조사 결과 해당 증상성 제1형 SMA 환자는 신경합병증에 따른 중증 호흡감염이 동반된 것으로 나타났다"며 "연구자의 치료와 관련해 가능성을 조사하고 있다"고 밝혔다.
한편 SMA는 연령 및 신체발달 지표에 따라 ▲1형 6개월 미만 신생아 ▲2형 생후 7~18개월경 ▲3형 18개월 이후 ▲4형 20대나 30대 성인기 등 크게 네 가지로 구분된다.
졸젠스마의 경우 가장 심각한 유형으로 분류되는 제1형 환자에서 일부 개선효과를 보고한 바 있다.
최근 우리나라 보험급여에 안착한 첫 SMA 치료제 스핀라자의 경우도 상한금액이 9235만원 수준으로 책정되면서 고가약 이슈가 이어졌지만, 졸젠스마는 1회 치료제인 만큼 가격적인 부담은 더 클 것으로 예상되고 있다.
전 세계 첫 척수성 근위축증(Spinal muscular atrophy, 이하 SMA) 치료제 '스핀라자(성분명 뉴시너센)'에 뒤이은 후발주자로 기대를 모았지만, 제1형 SMA 소아 환자에서 치료와 관련한 사망 사례가 보고된 것이다.
해당 치료 옵션이 지속적인 유전자 치료가 필요한 스핀라자와 달리, 단 1회 치료만으로 효과를 보고한 상황에서 추후 글로벌 시판허가 결정에도 이목이 쏠리고 있다.
앞서 졸젠스마는 미국 플로리다에서 개최된 올해 근위축증협회(MDA) 연례 학술대회에서 3상임상의 중간 결과를 발표하며 주목받은 바 있다.
SMA 질환 유형 가운데 가장 중증으로 분류되는 제1형 척추성 근위축증을 앓는 22명의 소아들을 대상으로 한 임상 데이터에서는, 주요 평가지표였던 주변 도움없이 30초 이상 앉아 있을 수 있는 운동신경 개선에 주목할 결과를 공개했던 것.
따라서 오는 5월경 내려질 미국FDA 신약 허가 결정에도 무게가 실리는 분위기였다.
하지만 회사측이 자체 조사분석을 통해 발표한 임상에서는 일부 사망 사례가 문제로 거론되며 새로운 국면을 맞고 있다. 치료 모니터링 결과, 한 명의 임상 참여 환자에서 호흡부전으로 인한 사망 사고가 발생한 것.
해당 환자는 6개월된 소아 제1형 SMA 환자로, 최근 유럽 임상에서 졸젠스마 치료를 시행한 이후 이러한 사망 사례가 관찰됐다.
현재 노바티스 본사측은 성명서를 통해 "예비조사 결과 해당 증상성 제1형 SMA 환자는 신경합병증에 따른 중증 호흡감염이 동반된 것으로 나타났다"며 "연구자의 치료와 관련해 가능성을 조사하고 있다"고 밝혔다.
한편 SMA는 연령 및 신체발달 지표에 따라 ▲1형 6개월 미만 신생아 ▲2형 생후 7~18개월경 ▲3형 18개월 이후 ▲4형 20대나 30대 성인기 등 크게 네 가지로 구분된다.
졸젠스마의 경우 가장 심각한 유형으로 분류되는 제1형 환자에서 일부 개선효과를 보고한 바 있다.
최근 우리나라 보험급여에 안착한 첫 SMA 치료제 스핀라자의 경우도 상한금액이 9235만원 수준으로 책정되면서 고가약 이슈가 이어졌지만, 졸젠스마는 1회 치료제인 만큼 가격적인 부담은 더 클 것으로 예상되고 있다.
제약·바이오 기사
- 고혈압 3제 복합제 이상사례 발현율 4.5% 허가변경 불가피 2019-04-22 12:00:54
- 대한내분비학회 미국·유럽내분비학회와 어깨 나란히 2019-04-19 20:00:56
- 비마약성 진통제 타네주맙 장기투약 효과는 '글쎄' 2019-04-19 12:00:58
- 아스피린‧디피리다몰 복합제 출혈 및 자색반 주의보 2019-04-19 12:00:57
- 한국팜비오 허섭 사장, 보건산업진흥원장 표창 수상 2019-04-19 11:00:04
많이보는 뉴스
