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FDA, 건활막거대세포종 첫 신약 '투라리오' 승인
수술에 반응하지 않는 TGCT 성인 환자 대상 캡슐제 승인
25주 치료 후 완전 반응률 15% 등 전체 반응률 38% 기록
최선 기자
기사입력: 2019-08-06 11:38:12
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다이이찌산쿄의 투라리오(Turalio)가 희귀질환 건활막거대세포종(TGCT)의 첫 치료제로 FDA 승인을 받았다.
5일 미국 FDA는 심각한 이환율 또는 기능적 제한과 관련이 있고 수술에 반응하지 않는 TGCT를 가진 성인 환자의 치료에 대해 투라리오 캡슐을 승인했다.
TGCT는 관절 공간의 표면을 덮는 얇은 조직 층(활막)과 근육을 뼈에 연결하는 섬유 조직 층에 영향을 미치는 희귀 종양이다. 종양은 대부분 악성은 아니지만 통증, 강성 및 운동 제한과 같은 환자에게 쇠약 증상을 유발할 수 있다.
이번 승인은 120명의 환자를 대상으로 한 다기관 국제 임상 시험 결과를 바탕으로 했다.
주요 효능 목표는 25주 치료 후 분석 된 전체 반응률(ORR)이었는데 위약을 투여받은 환자(N=59)가 반응이 없는 것에 비해 투라리오 투여군은 38%의 ORR을 기록했다. 완전 반응률은 15%이고 부분 반응률은 23%였다.
초기 반응 후 6개월 동안 추적 관찰된 23명의 응답자 중 총 22명이 6개월 이상 반응을 보였고 12개월 동안 추적 관찰된 13명의 중 13명 모두 초기 반응 후 12개월 이상 반응을 유지했다.
일반적인 부작용은 젖산 탈수소 효소, 아스파르테이트아미노전달효소, 모발 손실, 알라닌아미노전달효소의 증가였다.
이외 부작용으로는 호중구 감소증, 알칼리성 인산 분해 효소 감소, 림프구 감소, 눈 부종, 헤모글로빈 감소, 발진이 있다.
투라리오 처방 정보에는 잠재적이고 치명적인 간 손상 위험에 대해 알리는 경고가 포함됐다. 의료진은 치료 시작 전, 특정 간격으로 간 검사를 모니터링 해야 한다. 간 손상 정도에 따라 투라리오를 보류하거나 복용량을 줄일 수 있다.
5일 미국 FDA는 심각한 이환율 또는 기능적 제한과 관련이 있고 수술에 반응하지 않는 TGCT를 가진 성인 환자의 치료에 대해 투라리오 캡슐을 승인했다.
이번 승인은 120명의 환자를 대상으로 한 다기관 국제 임상 시험 결과를 바탕으로 했다.
주요 효능 목표는 25주 치료 후 분석 된 전체 반응률(ORR)이었는데 위약을 투여받은 환자(N=59)가 반응이 없는 것에 비해 투라리오 투여군은 38%의 ORR을 기록했다. 완전 반응률은 15%이고 부분 반응률은 23%였다.
초기 반응 후 6개월 동안 추적 관찰된 23명의 응답자 중 총 22명이 6개월 이상 반응을 보였고 12개월 동안 추적 관찰된 13명의 중 13명 모두 초기 반응 후 12개월 이상 반응을 유지했다.
일반적인 부작용은 젖산 탈수소 효소, 아스파르테이트아미노전달효소, 모발 손실, 알라닌아미노전달효소의 증가였다.
이외 부작용으로는 호중구 감소증, 알칼리성 인산 분해 효소 감소, 림프구 감소, 눈 부종, 헤모글로빈 감소, 발진이 있다.
투라리오 처방 정보에는 잠재적이고 치명적인 간 손상 위험에 대해 알리는 경고가 포함됐다. 의료진은 치료 시작 전, 특정 간격으로 간 검사를 모니터링 해야 한다. 간 손상 정도에 따라 투라리오를 보류하거나 복용량을 줄일 수 있다.
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