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희귀 골수 섬유증 치료 옵션 추가…FDA, 인레빅 허가
|성인 환자 치료용 페드라티닙 성분 캡슐 승인
|96명 임상 결과 24주째 35명 비장 부피 35% 감소
최선 기자
기사입력: 2019-08-19 11:59:51
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미국 FDA가 골수 섬유증을 가진 성인 환자를 치료하기 위해 인레빅(Inrebic)(성분명 페드라티닙 fedratinib) 캡슐을 18일 승인했다.
골수 섬유증은 골수에 흉터 조직이 형성되고 혈액 세포가 골수에서 비장 및 간으로 이동해 장기 확대를 유발하는 만성 장애다. 증상이 발현될 경우 혈액 세포의 생성이 떨어져 적혈구 및 백혈구의 기능 저하를 일으키고 심한 피로, 호흡 곤란, 갈비뼈 통증, 열, 밤 땀, 가려움증 및 뼈 통증을 유발할 수 있다.
골수 섬유증이 자체적으로 발생하는 경우, 이를 일차 골수 섬유증이라고 하고, 이차 골수 섬유증은 과도한 적혈구 생산 또는 과도한 혈소판 생산이 있을 때 발생한다.
인레빅은 골수 섬유증 환자를 대상으로 한 페트라티닙 또는 위약의 무작위 임상 시험 결과를 통해 승인됐다.
환자는 2가지 상이한 페트라티닙 용량 (매일 경구 400mg 또는 500mg)을 받도록 설계됐는데 임상 시험에 따르면 페트라티닙 400mg 일일 용량으로 치료받은 96 명의 환자 중 35명이 24주째 비장 부피가 기준선 대비 35% 감소하는 등 유의한 치료 효과를 나타냈다.
또 36명의 환자는 야간 식은땀, 가려움, 복부 팽만감, 뼈와 근육 통증 등의 골수 섬유증 증상의 약 50%의 감소를 경험했다.
인레빅의 중증 부작용으로는 티아민 결핍과 관련된 신경학적 응급 상황인 베르니케 뇌증(Wernicke's)를 포함해 심각하고 치명적인 뇌병증(뇌 손상)이 보고됐다.
의료진은 인레빅을 처방하기 전, 치료 중에 임상 지시에 따라 모든 환자에서 티아민 수치를 평가할 것이 권고된다. 또 뇌병증이 의심되는 경우 즉시 투약을 중단해야 한다.
일반적인 부작용은 설사, 구역, 구토, 피로 및 근육 경련이다. 의료진은 환자가 심한 빈혈 혈소판 감소를 경험할 수 있다는 점에 주의해야 한다. 또 위장관 독성 및 간 독성이 있는지 모니터링하고 심한 설사, 메스꺼움 또는 구토를 일으킬 경우 복용량을 줄이거나 중단해야 한다.
FDA는 인레빅을 희귀약으로 지정, 약에 우선심사권한을 부여한 바 있다.
FDA 종양센터 리차드 파듀(Richard Pazdur) 박사는 "이 약의 승인 이전에는 오직 하나의 골수 섬유증 치료제만 있었다"며 "이번 승인으로 환자를 위한 새로운 옵션이 추가됐다"고 밝혔다.
이어 "FDA는 모든 환자가 같은 방식으로 반응하지는 않기 때문에 희귀 질환 환자를 위한 치료법 개발을 장려하고 대체 옵션을 제공하기 위해 노력하고 있다"고 덧붙였다.
골수 섬유증은 골수에 흉터 조직이 형성되고 혈액 세포가 골수에서 비장 및 간으로 이동해 장기 확대를 유발하는 만성 장애다. 증상이 발현될 경우 혈액 세포의 생성이 떨어져 적혈구 및 백혈구의 기능 저하를 일으키고 심한 피로, 호흡 곤란, 갈비뼈 통증, 열, 밤 땀, 가려움증 및 뼈 통증을 유발할 수 있다.
골수 섬유증이 자체적으로 발생하는 경우, 이를 일차 골수 섬유증이라고 하고, 이차 골수 섬유증은 과도한 적혈구 생산 또는 과도한 혈소판 생산이 있을 때 발생한다.
인레빅은 골수 섬유증 환자를 대상으로 한 페트라티닙 또는 위약의 무작위 임상 시험 결과를 통해 승인됐다.
환자는 2가지 상이한 페트라티닙 용량 (매일 경구 400mg 또는 500mg)을 받도록 설계됐는데 임상 시험에 따르면 페트라티닙 400mg 일일 용량으로 치료받은 96 명의 환자 중 35명이 24주째 비장 부피가 기준선 대비 35% 감소하는 등 유의한 치료 효과를 나타냈다.
또 36명의 환자는 야간 식은땀, 가려움, 복부 팽만감, 뼈와 근육 통증 등의 골수 섬유증 증상의 약 50%의 감소를 경험했다.
인레빅의 중증 부작용으로는 티아민 결핍과 관련된 신경학적 응급 상황인 베르니케 뇌증(Wernicke's)를 포함해 심각하고 치명적인 뇌병증(뇌 손상)이 보고됐다.
의료진은 인레빅을 처방하기 전, 치료 중에 임상 지시에 따라 모든 환자에서 티아민 수치를 평가할 것이 권고된다. 또 뇌병증이 의심되는 경우 즉시 투약을 중단해야 한다.
일반적인 부작용은 설사, 구역, 구토, 피로 및 근육 경련이다. 의료진은 환자가 심한 빈혈 혈소판 감소를 경험할 수 있다는 점에 주의해야 한다. 또 위장관 독성 및 간 독성이 있는지 모니터링하고 심한 설사, 메스꺼움 또는 구토를 일으킬 경우 복용량을 줄이거나 중단해야 한다.
FDA는 인레빅을 희귀약으로 지정, 약에 우선심사권한을 부여한 바 있다.
FDA 종양센터 리차드 파듀(Richard Pazdur) 박사는 "이 약의 승인 이전에는 오직 하나의 골수 섬유증 치료제만 있었다"며 "이번 승인으로 환자를 위한 새로운 옵션이 추가됐다"고 밝혔다.
이어 "FDA는 모든 환자가 같은 방식으로 반응하지는 않기 때문에 희귀 질환 환자를 위한 치료법 개발을 장려하고 대체 옵션을 제공하기 위해 노력하고 있다"고 덧붙였다.
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