|노나코그알파, 100IU/kg 주 1회 예방요법 식약처 승인
|대규모 임상시험에서 연간 출혈률 94%까지 감소 효과
이인복 기자
기사입력: 2021-02-22 12:00:24
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혈우병 B치료제인 노나코그알파(베네픽스, 화이자)가 치료 요법을 넘어 예방 요법까지 적응증을 넓혔다. 사실상 혈우병 B치료 전주기에 걸쳐 활용이 가능하다는 것을 의미한다.
한국화이자제약(대표이사 오동욱)은 식품의약품안전처로부터 노나코그알파에 대해 주 1회 용량으로 일상적 예방 요법 적응증을 승인 받았다고 22일 밝혔다.
노나코그알파가 예방 요법까지 적응증을 넓혔다.식약처에 따르면 새로운 허가 사항은 만12세 이상의 혈우병 환자에게 출혈을 장기적으로 예방하기 위해 주 1회 노나코그알파 100IU/kg를 투여하는 예방 요법이다.
노나코그알파는 최초의 9인자 유전자 재조합 혈우병 치료제로 지난 20여 년간 소아 및 성인 혈우병 환자의 보충 요법으로 활용돼 왔다.
최근에는 3000IU/kg을 포함한 고용량 옵션을 기반으로 환자에게 특성과 상황에 맞는 유연한 용량 선택의 가능성을 제공하고 있는 상황.
특히 이번 허가 변경 사항을 통해 주 1회 100IU/kg 예방요법이 가능해졌다는 점에서 사실상 전주기에 걸친 치료 및 예방 옵션으로 등극했다.
앞서 화이자는 12-65세 중증 이상 혈우병 B형 환자를 대상으로 시행한 주 1회 용법에 대한 임상3상 연장 연구를 통해 노나코그알파 100IU/kg 투여군에 대한 주 1회 예방 요법의 효과와 안전성을 확인한 바 있다.
연구 결과 주1회 예방 요법 시 연간 출혈률(ABR)이 보충 요법 대비 94% 감소됐고 절반에 가까운 (48%) 환자가 자연 출혈을 경험하지 않았다.
특히 주1회 예방 요법 기간 동안 혈우병 환자들이 자주 경험할 수 있는 관절, 근육, 연조직 출혈 등을 포함해 연간 출혈률의 중간값(median)이 '0'으로 나타났다.
아울러 임상시험을 통해 노나코그알파 투여 약 일주일 후에도 요구되는 기준치인 2IU/dL이 넘는 혈중 농도가 대부분의 환자(62%)에서 유지돼(2.13-10.39IU/dL) 반감기가 연장되는 효과를 볼 수 있었다.
안전성 프로파일의 경우 12개월 동안 주1회 예방 요법을 시행한 연구에서 고용량 투여로 인해 우려할 수 있는 혈전 생성을 포함해 항체 생성 및 알레르기 반응은 발생하지 않았다.
한국화이자제약 희귀질환사업부 조연진 상무는 "지난 20년이 넘는 기간 동안 사용된 노나코그알파가 끊임 없는 연구 개발을 통해 주 1회 예방 요법 적응증까지 다양한 치료 옵션을 갖추게 됐다"며 "혈우병 환우들에게 맞춤화된 치료를 제공할 수 있게돼 매우 의미있게 생각한다"고 말했다.
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