항체의약품에 이어 유전자치료제가 신약 블루칩으로 급부상한 가운데, 핵심원료인 '뉴클레오시드' 시장까지 집중 조명될 전망이다.

뉴클레오시드(Nucleoside)는 유전자의 기본 요소인 DNA 및 RNA를 구성하는 물질로써 안티센스의약품, RNA 치료제 및 유전자진단시약 개발에서는 필수 아이템인 셈. 2006년 관련 기술이 노벨생리의학상을 수상한 뒤 블루칩으로 기대를 모았다.

주목할 점은, 이러한 뉴클레오시드 시장에 인도의 인보바신스(Invovasynth), 중국 업체인 호진(Hogene) 등이 진입해 있지만 국내 업체인 파미셀이 전 세계 1위 시장 점유율을 기록하며 독보적인 행보를 보인다는 대목이다.

10여년 전부터 생산하기 시작한 파미셀의 뉴클레오시드는 이를 가공하는 글로벌 제약사인 '써모피셔 사이언티픽(Thermo Fisher Scientific)'과 '시그마알드리치(Sigma Aldrich)'에 공급돼 최종적으로 RNA 치료제에 투입된다.

현재 상용화된 5개의 유전자 치료제 중 아이오니스(Ionis) 제약이 개발한 '카이나므로(Kynamro)'와 '스핀라자(Spinraza)'에 파미셀의 뉴클레오시드가 전량 공급되는 상황.

특히 한국법인 설립과 함께 국내 진출이 유력시 되는 글로벌 제약사 '바이오젠'이 아이오니스와 협력 개발해 낸 척수성근위축증 치료제 스핀라자의 경우, 작년 12월 미국FDA 승인을 획득한데 이어 국내에도 상륙 절차를 밟아가고 있다.

현재 식품의약품안전처 '희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정 고시(안)' 행정예고를 통해 희귀의약품 지정 작업을 진행 중이다.

업계 관계자는 "RNA 치료제 분야는 약 140개의 관련 임상연구가 진행 중이며 2021년까지 연평균 12.2%의 성장이 예상되고 있다"면서 "의약품 트렌드가 최근 유전자 중심으로 변화해감에 따라 뉴클레오시드와 mPEG 원료의약품을 주력 생산하는 파미셀의 성장성에 기대가 크다"고 말했다.

유전자치료제 시장과 관련, 작년말 기준 글로벌 허가를 획득하고 시장진입에 성공한 RNA 치료제는 총 5개로, 작년 한해에만 2개의 치료제가 승인을 받으면서 탄력을 받았다.

파미셀 관계자는 "현재 뉴클레오시드를 가공한 다운스트림 제품인 '포스포아미다이트' 제조기술을 개발 중인데, 포스포아미다이트는 뉴클레오시드를 출발물질로 합성하는 단분자 물질로 원하는 염기서열의 올리고뉴클레오티드를 만들기 위한 핵심원료"라면서 "가격 측면에서도 뉴클레오시드보다 두 배 이상 비싸다. 포스포아미다이트를 상업 생산할 수 있는 기술이 확보되면 뉴클레오시드에 이어 추가적인 매출이 발생할 전망"이라고 밝혔다.

이와 관련 지난 5월, 해당 연구과제는 2017년도 산업통상자원주 울산지역특화(주력) 산업육성과제로 선정된 바 있다.

한편 RNA 치료제는 질병을 일으키는 특정 단백질을 표적으로 하기보다 체내 해로운 단백질을 생성하는 mRNA를 파괴해 질병 발생을 원천 봉쇄하는 작용기전을 가진다.