소아 환자에 대한 의약품 사용 기준이 마련된다. 현재 소아 등 취약계층에서의 의약품에 대한 허가외 사용(오프라벨)이 빈번해 적절한 투약 용량 기준이 필요하다는 지적에 따른 조치다.

26일 식품의약품안전처는 올해 공동연구개발사업 연구의 일환으로 소아 의약품 적정 사용 모델링 활용 연구를 설정했다고 밝혔다.

국내의 경우 소아를 목적으로 개발된 의약품이 아닌 이상 특별히 품목 허가에서 소아용량에 대한 임상 자료를 요구하지 않는다.

현재 국내 전체 의약품 허가 품목 중 약 11만개의 완제의약품에 소아에 대한 사용 정보가 포함돼 있지만 병의원에서 처방된 소아 약제의 70% 가량은 허가외(오프라벨)로 사용되는 실정이다.

미국의 경우 2015년 기준 총 585건의 소아 적응증의 안전성 및 유효성이 평가됐으며, 이중 535건(90%)이 소아 대상 임상을 수행한 결과에 근거했다. 일본도 약 1000여개의 성분을 정해 소아에 대한 용법용량을 평가한 바 있다.

식약처 관계자는 "미국 및 유럽, 일본에서는 소아의 의약품 안전 사용을 위해 소아 사용 의약품 개발에 대한 법적 체제를 마련해 소아 의약품 개발을 의무화한다"며 "소아 의약품에 대한 독점권, 약가 등의 인센티브 등을 명시해 제약업체의 의약품 개발을 적극 독려하고 있다"고 밝혔다.

이어 "소아 사용이 예측돼도 윤리적인 이유로 소아 대상 임상시험 수행은 성인에 비해 까다롭다"며 "개발 업체들도 소아 사용 의약품 개발에 적극적 관심을 보이지 않아 관련 의약품 정보 제공에 어려움이 있어왔다"고 지적했다.

이에 식약처는 2021년부터 3년간 정부 주도의 소아용 용법 용량 기준 마련을 추진키로 했다. 연구 대상은 소아뿐 아니라 노인까지 포함키로 했다.

먼저 1차 연도에는 국내외 현황 조사·분석 및 연구체계와 전략을 마련한다. 이어 모델링을 활용해 약물 용량·용법 사례 조사 및 정보집을 마련한다는 계획이다.

2차 연도에는 임상시험 결과분석 및 기본모델 검토 등 계량약리학적 방법론을 도출해 적용 가능 약물을 조사하고 3차 연도에는 임상시험 결과를 이용한 계량약리학적 모델 구축 및 시뮬레이션을 실시한다는 방침이다.

실제 임상도 진행된다. 소아·노년층, 간·신장 기능 장애 환자 등 취약계층의 허가외 사용 의약품이 증가하고 있으므로 이들을 대상으로 약동·약력학적 임상을 실시해 안전 사용 근거를 마련하겠다는 것이 식약처의 계획.

식약처 관계자는 "소아에서의 허가외 의약품 처방이 매우 빈번한 이유는 소아에 대한 약물사용 근거가 부족하기 때문이었다"며 "확실한 근거없이 사용할 경우 부작용의 발생 가능성이 높아 적절한 사용 근거 및 허가방안 제시가 필요했다"고 설명했다.

이어 "임상과 시뮬레이션을 통해 모델을 검증하고 최적 용량·용법을 도출해 과학적인 사용 근거를 제공하겠다"며 "이후 정보집 발간으로 최적 용량·용법 등 안전사용 정보를 제공하겠다"고 밝혔다.