국내에서 급여진입을 노리고 있는 척수성 근위축증(이하 SMA) 치료제 에브리스디(성분명 리스디플람)가 미국에서 생후 2개월 미만까지 허가범위를 확장하며 가능성을 더했다.

아직 국내에서 허가를 받은 것은 아니지만 최근 같은 SMA 치료제인 졸겐스마(성분명 오니셈노진 이베파르보백)가 급여 적정성을 인정받은 상황에서 긍정적인 지표가 될 것으로 보인다.

로슈는 미국 식품의약국(FDA)이 에브리스디를 척수성 근위축증이 있는 생후 2개월 미만의 영아에도 사용할 수 있도록 허가했다고 31일(현지시간) 밝혔다. 이로써 에브리스디는 모든 연령의 소아 및 성인 SMA환자에서 사용이 가능해졌다.

이번 승인은 신생아를 대상으로 실시된 RAINBOWFISH 임상시험에서 나온 중간 효능 및 안전성 데이터를 기반으로 이뤄졌다.

연구결과, 에브리스디로 치료받은 증상 발현 전 영아의 대다수는 치료 12개월 이후 앉기와 일어서기 등 주요 목표를 달성했다.

또한 생존운동신경세포 2(SMN2) 유전자 카피가 2개 또는 3개인 영아 6명 가운데 에브리스디 치료 1년 뒤 앉을 수 있는 비율은 100%였으며 67%는 일어설 수 있었고 50%는 독립적으로 걸을 수 있었다. 모든 환자는 12개월 동안 영구적인 기계 환기 없이 생존했다.

로슈의 리바이 개러웨이 최고의료책임자는 "에브리스디는 여러 환경에서의 효능 덕분에 이제 증상 발현 전 영아에서부터 고령자에까지 사용할 수 있게 됐다"며 "SMA 환자와 보호자에게 실질적인 변화를 가져올 가능성이 있는 이러한 성과에 자랑스럽게 생각한다"고 말했다.

이와 함께 에브리스디는 지난 3월 3년 장기 효능과 안정성 프로파일에 대한 신규임상을 발표한 바 있다.

당시 공개된 연구 내용은 ▲SUNFISH 3년 데이터 분석 ▲SUNFISH Part2 2년 탐색적 데이터 분석 ▲RAINBOWFISH 임상연구의 새로운 중간 분석 등 3개 연구결과로 에브리스디 치료 후 1년 차에 확인된 운동기능평가척도(MFM-32) 총점 개선이 치료 3년 차까지 유지된 것으로 나타났다.

아울러 상지기능평가(RULM)와 해머스미스 기능성 운동 확대 지수(HFMSE)에서도 개선 효과가 1~3년 차 동안 유지됐다.

해당 연구에서 에브리스디의 내약성은 3년 동안 우수한 것으로 조사됐으며, 일반적인 이상반응(AE) 비율은 치료 3년 동안 감소했다. 치료 3년 차에는 중증이상반응(SAE) 비율의 감소 경향이 관찰됐다.

한편, 로슈는 지난해 7월 건강보험심사평가원에 에브리스디 급여 등재를 신청한 상태.

에브리스디는 스핀라자와 졸겐스마와 달리 경구복용이라는 점을 앞세워 급여진입 허들이 낮을 것으로 전망됐지만 졸겐스마가 먼저 급여권을 목전에 두고 있는 상황이다.

지난해 에브리스디 간담회 당시 한국로슈 신경과학팀 장정현 리드는 "에브리스디는 연령과 몸무게를 기준으로 복용량이 결정돼 2세미만 영유아는 성인보다 저렴한 가격으로 치료가 가능해 부담을 덜어줄 것으로 본다"며 "스핀라자와 함께 동일한 급여권 내에 진출을 노리고 있고 환자의 접근성을 위해 보험이 중요한 만큼 좋은 결과를 공유하기를 기대한다"고 말했다.

일부에선 SMA 질환 특성상 에브리스디가 가진 경구복용이라는 특성이 온전히 발휘되기 어렵다는 지적이 있는 상황 에브리스디 급여신청 1년이 넘은 시점에서 아직 성과가 없는 만큼 이러한 임상결과 추가가 긍정적으로 작용할지 주목되고 있다.