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톨밥탄, 유전성 신질환 5년만 적응증 추가 획득
자녀 유전 50% ADPKD 분야, 바소프레신-2 수용체 작용제 첫 진입
원종혁 기자
기사입력: 2018-04-27 11:07:44
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유전성 신장질환에 첫 '바소프레신 작용제' 옵션이 진입했다.
국내에서 저나트륨혈증에 처방되는 오츠카 '삼스카정(톨밥탄)'이 미국 승인신청 반려 5년만에, 상염색체우성 다낭성신종(ADPKD) 치료제로 적응증을 추가 획득한 것이다.
관련 업계에 따르면, 최근 미국FDA는 'TEMPO 3:4 연구' 및 'REPRISE' 임상을 근거로 오츠카제약의 톨밥탄에 유전성 신질환 치료제로 적응증을 추가 승인했다.
톨밥탄은 바소프레신-2 수용체 작용제로, ADPKD 치료 분야 첫 허가 약물로 평가된다.
이로써 성인 상염색체우성 다낭성신종 환자에서 신기능 장애 진행을 늦추는데 추가 처방이 가능해진 것이다.
앞서 심부전 및 간경변으로 체액이 쌓이는 것을 예방하는 치료제로 승인을 취득한 바 있다.
이번 적응증 추가 허가는 2014년과 2015년 일본 및 유럽, 캐나다 일부 국가에서는 선 승인을 받았지만, 미국 허가에는 일부 차질을 겪기도 했다.
2013년 당시 FDA에 ADPKD 적응증 확대 신청을 냈지만, 신기능 관련 임상데이터가 부족하다는 이유로 한 차례 반려된 이후 작년 말 임상 데이터를 보완해 재신청에 들어간 것이다.
국내에서 톨밥탄 경구제는 '수분제한이나 고장성 생리식염수 또는 이뇨제 투여 등 기존 치료를 할 수 없거나 반응하지 않는 혈청 나트륨 농도가 125mEq/L 미만인 경우' 30일 이내 투여 시 요양급여를 인정받고 있는 상황이다.
식사와 관계없이 물과 함께 씹지 않고 삼키도록 하며, 갈증을 느끼지 못하거나 적절히 반응할 수 없는 환자에서는 투여할 수 없다.
한편 ADPKD는 희귀 만성 질환으로 신장에 공모양의 주머니가 다수 생겨 신기능이 저하되는 난치성 질환이다.
해당 질환은 신장의 크기를 증가시키며, 합병증으로는 만성 및 급성 통증과 고혈압, 투석과 신대체요법을 필요로하는 신장장애를 유도한다.
질환의 특성상 ADPKD를 진단 받은 부모에서, 자녀에 유전 확률은 50% 수준으로 높은 비율을 차지한다.
국내에서 저나트륨혈증에 처방되는 오츠카 '삼스카정(톨밥탄)'이 미국 승인신청 반려 5년만에, 상염색체우성 다낭성신종(ADPKD) 치료제로 적응증을 추가 획득한 것이다.
톨밥탄은 바소프레신-2 수용체 작용제로, ADPKD 치료 분야 첫 허가 약물로 평가된다.
이로써 성인 상염색체우성 다낭성신종 환자에서 신기능 장애 진행을 늦추는데 추가 처방이 가능해진 것이다.
앞서 심부전 및 간경변으로 체액이 쌓이는 것을 예방하는 치료제로 승인을 취득한 바 있다.
이번 적응증 추가 허가는 2014년과 2015년 일본 및 유럽, 캐나다 일부 국가에서는 선 승인을 받았지만, 미국 허가에는 일부 차질을 겪기도 했다.
2013년 당시 FDA에 ADPKD 적응증 확대 신청을 냈지만, 신기능 관련 임상데이터가 부족하다는 이유로 한 차례 반려된 이후 작년 말 임상 데이터를 보완해 재신청에 들어간 것이다.
국내에서 톨밥탄 경구제는 '수분제한이나 고장성 생리식염수 또는 이뇨제 투여 등 기존 치료를 할 수 없거나 반응하지 않는 혈청 나트륨 농도가 125mEq/L 미만인 경우' 30일 이내 투여 시 요양급여를 인정받고 있는 상황이다.
식사와 관계없이 물과 함께 씹지 않고 삼키도록 하며, 갈증을 느끼지 못하거나 적절히 반응할 수 없는 환자에서는 투여할 수 없다.
한편 ADPKD는 희귀 만성 질환으로 신장에 공모양의 주머니가 다수 생겨 신기능이 저하되는 난치성 질환이다.
해당 질환은 신장의 크기를 증가시키며, 합병증으로는 만성 및 급성 통증과 고혈압, 투석과 신대체요법을 필요로하는 신장장애를 유도한다.
질환의 특성상 ADPKD를 진단 받은 부모에서, 자녀에 유전 확률은 50% 수준으로 높은 비율을 차지한다.
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