2년전 FDA 신속허가 트랙을 밟으며 발빠른 처방권 진입이 기대됐지만, 결국 부작용 이슈에 발목이 잡혔다.
최근 다국적사들의 2분기실적 발표가 이어지는 가운데, 희귀질환 전문 제약사인 샤이어가 NASH 신약 개발 계획에 갑작스런 임상 중단 소식을 발표했다.
현재 구체적인 입장을 밝히지 않은 상황이지만, 개발 단계가 빨랐던 신약 후보물질에 얘기치 못한 이상반응이 문제된 것으로 관측된다.
사측은 "올해 6월 무작위 위약 대조군 임상으로 48주간 실시된 SHP626의 2상 임상 연구는 중단된 상태"라며 "해당 프로그램의 다른 옵션들을 평가할 예정"이라고 짤막하게 성명서를 냈다.
해당 신약(SHP626, volixibat)은 간섬유화증을 동반한 NASH 환자를 겨냥해 2상임상이 진행 중인 상황이었다.
관건은, 해당 옵션이 정확히 2년 전 미국FDA로부터 신속심사 허가 트랙에 지정받은 품목이었다는 대목.
당시 허가당국은 NASH 분야 치료 옵션이 부재했던 만큼, 1상임상과 전임상 자료만을 근거로 신속 도입 대상에 포함시켰다. 그러다 최근까지 진행됐던 2상임상에서 불거졌다.
해당 물질은 1일 1회 먹는 약으로, 장에서 간으로 담즙산을 재순환시키는 역할을 하는 단백질인 나트륨 의존성 담즙산 운반체(ASBT)를 억제하는 작용기전을 가진다.
관계자에 따르면 "해당 신약물질에 가장 흔한 이상반응은 1상임상에서 위장관계 이상반응으로 주로 설사 증상을 동반했다"면서 "일부 환자에서 간기능을 대변하는 대표적 간수치인 ALT 수치가 증가하는 중증 이상반응이 보고되면서 결국 투약 중단에 이르는 문제점이 나타났다"고 언급했다.
이외 샤이어가 라이선스 계약을 통해 도입한 다른 NASH 신약물질도 유효성에서 문제가 지적됐다.
2016년 2상 중(Cameo 연구)이었던 SHP625 물질은, 주요 평가변수를 충족시키지 못했으며 1년 뒤 유전성 질환인 Alagille 증후군을 가진 소아 20명을 모집한 2상 Imago 연구에서도 쓴맛을 봤다.
이에 따라 갈메드의 기술도입 계약을 체결한 삼일제약이 최근 중기임상 결과 합격점을 받은 터라 향후 개발 경쟁도 관전 포인트로 떠오른다.
지난 6월 52주간 진행한 FDA 임상 2b 결과, 간 섬유화 악화 없이 통계적으로 유의미한 효과를 입증하면서 첫 NASH 치료제 개발에 기대감을 높인 것.
갈메드의 기술도입 계약을 체결한 삼일제약은 국내 독점 판매권을 보유, 2022년경 발매를 목표로 임상을 진행하고 있다.
한편 NASH 시장 신약 개발 경쟁에는 대표주자로 샤이어를 비롯한 길리어드, BMS제약, 노바티스 등이 뛰어든 상황이다.
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