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노바티스 초고가약 '졸겐스마' 약값 못해...임상 조작 의혹
5월 미국FDA 허가 획득, 검토 당시 일부 동물임상 데이터 오류 확인
FDA "졸겐스마 유효성 및 안전성은 인정, 허가상태는 유지할 계획"
원종혁 기자
기사입력: 2019-08-07 12:00:57
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'스핀라자'에 이은 척수성 근위축증 유전자 치료제 '졸겐스마'에 임상데이터 조작 의혹이 불거졌다.
졸겐스마는 지난 5월 미국FDA로 부터 최종 시판허가를 받았지만, 원개발사측이 신약 신청 당시 일부 동물임상 데이터의 오류를 알고 있었음에도 추가 자료 제출이나 해명이 없었다는 것이다.
일단 FDA측은 시판허가 결정은 그대로 유지할 계획이지만, 문제가 확인될 경우 적절한 제재조치를 강구한다는 입장이다.
미국FDA는 6일(현지시간) 노바티스의 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, 이하 SMA) 유전자 치료제 '졸겐스마(onasemnogene abeparvovac-xioi)'가 승인신청 당시 제출한 임상데이터 일부가 조작됐을 가능성을 지적했다.
졸겐스마의 두 가지 버전을 비교한 동물임상에서 이러한 데이터 조작 문제가 제기됐다.
이에 따르면 졸겐스마의 원개발사인 아벡시스(AveXis)가 제출한 임상자료 일부에 오류가 확인됐지만, 이와 관련해 5월 승인 이후 당초 예정됐던 6월 28일까지 어떠한 추가 자료도 제출되지 않았다는 것.
더욱이 승인검토 당시부터 이러한 자료 조작 의혹을 인지하고 있었을 가능성이 높다고 설명했다. 졸겐스마가 5월에 허가됐는데, 아벡시스는 이미 3월부터 데이터 일부가 잘못됐다는 사실을 알고 있었다는 판단이다.
FDA는 "만약 검토 당시 조작 사실을 알았다면 승인 결정은 지연될 수 있었다"면서도 "졸겐스마의 효능과 안전성 자체를 의심하는 것은 아니지만 추후 회사의 자체조사 및 FDA의 추가 조사 등을 진행한 뒤 적절한 조치를 취할 예정"으로 밝혔다.
이어 "신약 승인에는 임상데이터의 신뢰가 중요한 만큼 이를 지키지 않을 경우 심각한 이슈를 초래할 수 있을 것"이라며 "만약 이슈 조사를 통해 문제가 확인될 경우 민사와 형사처벌을 포함한 제제를 조취할 수 있다"고 경고했다.
다만 인체 대상 임상시험에서 확인된 긍정적인 결과는 인정하고 있고, 문제가 불건 임상 데이터의 경우 처방 적응증과 관련해 소수 환자군에서만 제한적으로 실시됐기 때문에 기존 허가상태는 그대로 유지될 것으로 정리했다.
한편 미국시장에서는 해당 소식이 보도된 이후 노바티스의 주가는 3.6%가 하락했다. 졸겐스마는 2018년 노바티스가 원개발사인 아벡시스(AveXis)를 87억 달러에 인수하면서 취득한 품목이다.
미국FDA는 지난 5월말, 2세 이하의 척수성 근위축증 소아 환자를 위한 1회성 치료제로 졸겐스마를 최종 승인했다. 졸겐스마의 가격은 212만 5천달러(한화 약 25억 2천만원)로 정해졌으며 이는 단일 치료제로는 전세계 최고가를 기록했다.
졸겐스마는 지난 5월 미국FDA로 부터 최종 시판허가를 받았지만, 원개발사측이 신약 신청 당시 일부 동물임상 데이터의 오류를 알고 있었음에도 추가 자료 제출이나 해명이 없었다는 것이다.
일단 FDA측은 시판허가 결정은 그대로 유지할 계획이지만, 문제가 확인될 경우 적절한 제재조치를 강구한다는 입장이다.
졸겐스마의 두 가지 버전을 비교한 동물임상에서 이러한 데이터 조작 문제가 제기됐다.
이에 따르면 졸겐스마의 원개발사인 아벡시스(AveXis)가 제출한 임상자료 일부에 오류가 확인됐지만, 이와 관련해 5월 승인 이후 당초 예정됐던 6월 28일까지 어떠한 추가 자료도 제출되지 않았다는 것.
더욱이 승인검토 당시부터 이러한 자료 조작 의혹을 인지하고 있었을 가능성이 높다고 설명했다. 졸겐스마가 5월에 허가됐는데, 아벡시스는 이미 3월부터 데이터 일부가 잘못됐다는 사실을 알고 있었다는 판단이다.
FDA는 "만약 검토 당시 조작 사실을 알았다면 승인 결정은 지연될 수 있었다"면서도 "졸겐스마의 효능과 안전성 자체를 의심하는 것은 아니지만 추후 회사의 자체조사 및 FDA의 추가 조사 등을 진행한 뒤 적절한 조치를 취할 예정"으로 밝혔다.
이어 "신약 승인에는 임상데이터의 신뢰가 중요한 만큼 이를 지키지 않을 경우 심각한 이슈를 초래할 수 있을 것"이라며 "만약 이슈 조사를 통해 문제가 확인될 경우 민사와 형사처벌을 포함한 제제를 조취할 수 있다"고 경고했다.
다만 인체 대상 임상시험에서 확인된 긍정적인 결과는 인정하고 있고, 문제가 불건 임상 데이터의 경우 처방 적응증과 관련해 소수 환자군에서만 제한적으로 실시됐기 때문에 기존 허가상태는 그대로 유지될 것으로 정리했다.
한편 미국시장에서는 해당 소식이 보도된 이후 노바티스의 주가는 3.6%가 하락했다. 졸겐스마는 2018년 노바티스가 원개발사인 아벡시스(AveXis)를 87억 달러에 인수하면서 취득한 품목이다.
미국FDA는 지난 5월말, 2세 이하의 척수성 근위축증 소아 환자를 위한 1회성 치료제로 졸겐스마를 최종 승인했다. 졸겐스마의 가격은 212만 5천달러(한화 약 25억 2천만원)로 정해졌으며 이는 단일 치료제로는 전세계 최고가를 기록했다.
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