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초고가 희귀약 솔리리스 시신경 척수염 적응증 추가
미FDA, 중추 신경계 자가 면역 질환 정맥 주사요법으로 허가
신속심사 대상으로 부작용 담은 돌출 주의문 삽입
이인복 기자
기사입력: 2019-06-28 10:45:14
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야간발작혈색뇨 치료제로 초고가 희귀약인 솔리리스(Soliris, eculizumab)에 시신경 척수염 스펙트럼 장애 적응증이 추가됐다.
FDA는 현지시각으로 27일 성인 시신경 척수염 스펙트럼 장애(neuromyelitis optica spectrum disorder, NMOSD)를 치료하기 위한 정맥 주사요법으로 솔리리스를 승인했다고 밝혔다.
NMOSD는 주로 시신경과 척수에 영향을 미치는 중추 신경계 자가 면역 질환으로 면역 체계 이상으로 건강한 세포와 단백질을 공격하는 기전을 가지고 있다.
이로 인해 NMOSD가 발병하면 시신경염이 악화되며 시각 장애가 올 수 있으며 골수염이 일어나 팔다리의 마비나 방광과 장에 치명적 영향을 줄 수 있다.
특히 NMOSD가 발병하면 환자의 절반 이상이 영구 시각장애와 마비의 후유증을 겪는 것으로 보고될 만큼 후유증이 심각한 질환이다.
현재까지 NMOSD는 아쿠아포린-4((aquaporin-4, AQP4)라고 불리는 단백질에 결합하는 항체로 인해 발병하는 것으로 알려져 있다.
솔리리스는 이러한 항 아쿠아포린-4(aquaporin-4, AQP4)를 타깃으로 하는 약물로 18개국에서 이뤄진 PREVENT 연구를 통해 그 효과를 인정받았다.
시험에 참가한 143명을 대상으로 48주간 이뤄진 직접 비교 연구에서 솔리리스 투약군은 위약군에 비해 NMOSD의 재발율을 94%까지 줄이는 효과를 보였다.
이에 따라 FDA는 솔리리스를 신속 심사 및 희귀의약품으로 분류한 뒤 NMOSD에 대한 적응증 승인을 서둘러 온 것이 사실이다.
하지만 지금까지 보고된 부작용을 무시할 수 없다는 판단에 따라 이번 승인은 돌출주의문(boxed warning)이 포함된 가운데 이뤄졌다.
솔리리스가 생명에 위협을 줄 수 있는 수막구균성 감염증이 수반될 수 있다는 점을 강조하고 위험 평가 및 완화 전략(REMS)에 따라 제한적으로 사용할 것을 명시한 것이다.
돌출주의문과 REMS가 의무화되면 의료인은 환자에게 약물의 부작용을 필히 설명하고 약물 안내서(Medication Guide)를 동봉해야 하며 처방 내역과 환자 정보를 REMS 프로그램에 등록해야 한다.
FDA는 "NMOSD 임상시험에서 수막구균성 감염 사례는 관찰되지 않았지만 이를 조기에 인지하고 치료하지 않으면 치명적일 수 있는 만큼 환자에 대한 지속적인 모니터링이 필요하다"고 당부했다.
FDA는 현지시각으로 27일 성인 시신경 척수염 스펙트럼 장애(neuromyelitis optica spectrum disorder, NMOSD)를 치료하기 위한 정맥 주사요법으로 솔리리스를 승인했다고 밝혔다.
이로 인해 NMOSD가 발병하면 시신경염이 악화되며 시각 장애가 올 수 있으며 골수염이 일어나 팔다리의 마비나 방광과 장에 치명적 영향을 줄 수 있다.
특히 NMOSD가 발병하면 환자의 절반 이상이 영구 시각장애와 마비의 후유증을 겪는 것으로 보고될 만큼 후유증이 심각한 질환이다.
현재까지 NMOSD는 아쿠아포린-4((aquaporin-4, AQP4)라고 불리는 단백질에 결합하는 항체로 인해 발병하는 것으로 알려져 있다.
솔리리스는 이러한 항 아쿠아포린-4(aquaporin-4, AQP4)를 타깃으로 하는 약물로 18개국에서 이뤄진 PREVENT 연구를 통해 그 효과를 인정받았다.
시험에 참가한 143명을 대상으로 48주간 이뤄진 직접 비교 연구에서 솔리리스 투약군은 위약군에 비해 NMOSD의 재발율을 94%까지 줄이는 효과를 보였다.
이에 따라 FDA는 솔리리스를 신속 심사 및 희귀의약품으로 분류한 뒤 NMOSD에 대한 적응증 승인을 서둘러 온 것이 사실이다.
하지만 지금까지 보고된 부작용을 무시할 수 없다는 판단에 따라 이번 승인은 돌출주의문(boxed warning)이 포함된 가운데 이뤄졌다.
솔리리스가 생명에 위협을 줄 수 있는 수막구균성 감염증이 수반될 수 있다는 점을 강조하고 위험 평가 및 완화 전략(REMS)에 따라 제한적으로 사용할 것을 명시한 것이다.
돌출주의문과 REMS가 의무화되면 의료인은 환자에게 약물의 부작용을 필히 설명하고 약물 안내서(Medication Guide)를 동봉해야 하며 처방 내역과 환자 정보를 REMS 프로그램에 등록해야 한다.
FDA는 "NMOSD 임상시험에서 수막구균성 감염 사례는 관찰되지 않았지만 이를 조기에 인지하고 치료하지 않으면 치명적일 수 있는 만큼 환자에 대한 지속적인 모니터링이 필요하다"고 당부했다.
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