말기 간암 치료에 효과가 미미했던 기존의 전신적 화학요법과 달리 경구용 항암치료제인 소라페닙은 환자 상태나 이전의 치료 방식, 질환 범위 등에 관계없이 말기 간암 환자의 생존 기간을 연장하는 우수한 효능이 있는 것으로 밝혀졌다.

수술을 하지 않고 호르몬요법이나 면역요법 혹은 독소루비신 등을 사용하는 화학요법은 효과를 나타내거나 생존률의 이익을 나타내지 못했다. 그 동안 간암 치료를 위한 기존의 화학요법은 환자 반응률이 0-25% 정도로 낮은 수준이었고, 간암 환자들의 생존기간 연장 효과를 입증하지 못한 것이 사실이었다.

대한간학회 15차 춘계학술대회 참석차 최근 방한한 독일 하노버 의과대학의 팀 그레텐 박사는 소라페닙의 생명 연장 효과를 입증시킨 대규모 3상 임상연구인 SHARP(Sorafenib HCC Assessment Randomized Protocol)의 서브그룹 분석 결과를 발표했다.

SHARP 대상자들의 전체 생존률을 4개의 간암 환자 서브 그룹별로 분석한 결과에 따르면, 질병에 대한 위험률을 나타내는 HR(Hazard Ratio)을 비교했을 때 넥사바/위약 대조군의 위험률은 전신수행상태 (ECOG performance status) 가 0,1~2인 경우 각각 0.68, 0.71이며 간 이외의 장기에 전이(extrahepatic spread, EHS) 가 없는 경우 0.55, 있는 경우 0.85였다. 육안혈관침투 (macroscopic vascular invasion,MVI)가 없는 경우 0.74, 있는 경우0.68이었으며, MVI/EHS 둘 다 없는 경우 0.53, 있는 경우 0.77로 나타났고 이는 위약대비 소라페닙군의 HR이 최소 0.03에서 최대 0.3 정도 낮은 것으로 나타났다. HR은 1보다 작을수록 질병으로 인한 위험율을 낮추는 것을 의미한다.

또한, 소라페닙은 환자의 특성이나 질환 범위, 이전의 치료법 등에 관계 없이 말기 간암 환자의 생명 연장 효과를 입증한 것으로 밝혀졌다. ▲치료요법, TACE(경동맥화학색전술) 등을 통해 이전에 치료받은 경우 ▲C형 간염 또는 알코올성 간경화 ▲ECOG 수행 능력 상태(0, 1-2) ▲MVI나 EHS 모두 해당, 1가지만 해당 또는 해당되지 않는 경우 등 환자 그룹을 세분화시켰을 때 소라페닙은 위약 대비 우수한 치료 효과를 보였다.

팀 그레텐 박사는 “이번 SHARP 간암환자 서브 그룹 분석을 통해 소라페닙이 환자의 상태나 이전에 어떠한 치료를 받았는지에 관계없이 생존 기간을 늘리는 효과를 가져온 유일한 간암 치료제로서 효능을 인정받았다”면서 “소라페닙은 그 동안 전신적 화학요법으로 큰 치료 효과를 거둘 수 없었던 말기 간암 치료에 있어 패러다임 변화를 가져오고 있다. 특히 말기 간암 환자들에게 생명 연장의 기회를 제공한다는 점에서 중요한 의미를 가진다”고 말했다.

소라페닙은 SHARP, 아시아태평양 간암 연구(AP Liver Cancer Study) 등 2가지 대규모 임상 연구 결과를 통해 효과와 안전성을 인정받아 NCCN(National Comprehensive Cancer Network, 2008년), BCLC(BCLC Guideline : Design and Endpoints of Clinical Trials in Hepatocellular Carcinoma, 2008년), SLCT(Spanish Treatment Guideline; Diagnosis and treatment of hepatocellular carcinoma, 2008년) 등과 같은 세계적인 가이드라인에서 진행성 간암 환자를 위한 1차 표준요법제로서 추천되고 있다.

국내에서도 2003년 7월 간세포암종 진료 가이드라인을 첫 제정한 이후 진보된 간세포암 치료 동향을 반영, 2008년 10월 보건복지가족부에서 주최한‘우리나라 간세포암종 진료 가이드라인 개정을 위한 제언’에서 심도 있게 다뤄진 바 있다.