젠자임은 타입1형 고셔병 치료제 실험약인 주석산 엘리글루스타트(eliglustat tartrate)의 2상 임상시험 결과를 지난 18일 공개했다.

엘리글루스타트는 경구형 고셔병 치료제. 3년 동안 실시된 2상 임상시험 결과 모든 환자에서 치료 목표 4개 중 3개가 목표에 도달한 것으로 나타났다.

젠자임은 엘리글루스타트를 투여한 환자의 경우 비장의 부피는 61%, 간 부피는 29% 감소했다고 밝혔다. 반면 헤모글로빈 수치는 2.6g/dl, 혈소판 수치는 91%까지 증가했다.

또한 엘리글루스타트가 타입1 고셔병 환자의 뼈 질환에서도 긍정적인 영향을 보였다고 연구팀은 밝혔다.

젠자임은 현재 엘리글루스타트 3상 임상시험을 위한 환자를 모집 중이다.