유전자 치료를 받은 파킨슨병 환자의 경우 운동 기능이 현격히 개선됐다는 연구결과가 Lancet Neurology지에 실렸다.

Feinstein 의료 연구소의 앤드류 페이긴 박사는 글루탐산 카르복시 제거효소(GAD) 유전자를 뇌에 직접 주입하는 임상 시험을 실시했다.

그 결과 유전자 주입이 안전하며 약물에 반응하지 않던 환자의 증상을 개선하는 효과를 보인 것으로 알려졌다.

GAD유전자는 뇌에서 GABA를 생성하는 역할을 한다. 파킨슨 환자의 경우 GABA가 현격히 저하돼 운동기능이 줄어든다.

연구팀은 시상하핵이라고 불리는 뇌의 부분에 GAD를 주입. GABA 생성을 통한 운동 기능 회복을 목표로 했다. 그 결과 이 유전자 치료를 받은 환자의 경우 치료 12시간 동안 약물 투여 없이 운동 기능이 개선된 것으로 나타났다.

특히 6개월 이후 유전자 치료를 받은 환자의 경우 운동기능이 23.1% 개선돼 위약 투여 환자의 12.7%보다 높았다. 유전자 치료를 받은 환자의 경우 치료와 관련된 경미한 부작용만을 보인 것으로 알려졌다.

페이긴 박사는 이번 연구결과가 파킨슨 질환의 유전자 치료의 개발에 대한 필요성을 정당화했다고 밝혔다.