FDA News Release

미국 식약청은 빈혈을 유발하는 유전질환인 지중해성 빈혈(thalassemia) 환자에서 수혈에 의해 발생하는 체내 철분의 과다축적을 치료하기 위해 킬레이션 치료에도 반응이 불충분한 경우 Ferriprox(deferiprone)의 사용을 허가했다.

지중해성 빈혈은 잦은 수혈로 인해 체내 철분이 과다하게 축적돼 사망할 수도 있으며, 간질환, 당뇨병, 관절염, 심부전 및 부정맥을 초래할 수 있다.

수혈에 의한 철분 과다축적에 대한 표준치료는 축적된 중금속을 제거하기 위한 화합물을 사용하는 킬레이션 치료이다.

Ferriprox는 킬레이션 치료의 효과가 불충분하면 사용하도록 허가된다.

FDA 약물평가 및 연구과의 Richard Pazdur 박사는 Ferriprox가 2005년 이후 이 질환에 사용을 허가 받은 첫 신규약물이라 한다.

Ferriprox의 안정성과 효과는 12개의 임상연구, 236명의 환자들의 결과에서 분석됐으며, 킬레이션 치료에 반응을 보이지 않았던 환자들에서 Ferriprox는 환자들의 1/2에서 20%의 훼리틴(Ferritin: 나중을 위해 체내 철분 축적을 위한 단백질) 감소를 보였다.

가장 흔한 부작용은 오심, 구토, 복통 및 관절통, 소변의 색조변화, 백혈구 감소 및 간수치 이상이었다.

가장 위중한 부작용은 Ferriprox를 사용한 환자의 2%에서 보인 과립백혈구 감소증이다.

제조회사인 ApoPharma는 FDA의 시판후 임상조사에 응해 지중해성 빈혈에서의 철분과다에 대한 치료로서 Ferriprox를 사용 후 임상결과를 계속 진행할 예정이다.