골수질환인 골수섬유증에 특이적인 첫 치료제로서 키나아제억제제 룩솔리티닙(ruxolitinib: Jakafi)이 FDA 승인을 받았다.

룩솔리티닙은 JAK-1과 JAK-2 효소의 억제제이다. 이 효소들의 제어 불량으로 골수섬유증이 발병해 비장종대, 빈혈, 야간 발한, 그리고 근육 및 뼈의 통증을 유발한다.

FDA에 따르면, 이 약제의 승인은 모두 528명의 환자를 대상으로 한 2개의 위약-대조군 임상시험의 결과를 근거로 이뤄졌다.

환자들은 모두 고식적인 치료나 골수이식에 부적합한 상태였다. 환자들은 무작위로 룩솔리티닙, 위약 또는 최선 치료군(hydroxyurea, 화학요법제제 또는 corticosteroid로 구성)의 3개로 배정됐다.

룩솔리티닙으로 치료 받은 환자들은 위약군에 비해 35% 비장의 부피가 감소했고, 임상 증상에서 50% 감소를 보였다.

룩솔리티닙 군에서 보인 위중한 합병증으로 혈소판감소증, 빈혈, 피로감, 호흡곤란, 두통, 어지럼증, 오심과 정신착란이 있었다고 FDA는 밝혔다.

또한 최근 연구에 의하면 룩솔리티닙을 중단했을 때 중대한 합병증이 발생할 수 있다고 했으며, 미네소타 로체스터의 메이요클리닉에서 이 약을 투여받은 환자들을 분석한 결과, 환자들의 11%가 약을 중단 후 입원을 요하는 문제들이 발생했다고 한다.

그러한 금단증상으로는 골수섬유증 증상들의 급성재발, 갑작스럽고 통증을 동반하는 비장의 크기 증가, 그리고 일부 패혈증쇼크와 같은 증상을 보이는 혈액역동학적 기능장애 등이 있었다.

골수섬유증은 비교적 흔하지 않고, 특별히 인정되는 약제도 없어서 그간 룩솔리티닙은 마치 고아와 같이 외로운 약제로 여겨져 왔다.