알츠하이머병 마우스에 유전자 치료를 실시하자 기억장애가 거의 정상 수준으로 되돌아 왔다는 연구결과가 처음으로 발표됐다.

일본이화학연구소와 나가사키대학 연구팀은 알츠하이머병 마우스의 혈관에 유전자 운반 바이러스(벡터)를 투여하자 알츠하이머병 원인인 베타아밀로이드 단백질(Aβ)을 분해하는 유전자를 뇌에서 작동시키는데 성공했다고 Scientific Reports에 발표했다.

일부 신경질환의 유전자 치료는 수술 등으로 뇌에 직접 벡터를 주입해 왔지만 이번 방법은 비교적 간단하고 광범위하게 유전자를 주입 할 수 있는 만큼 향후에는 알츠하이머병의 '예방접종' 실현에 한발짝 다가서게 됐다.

알츠하이머병은 뇌에 베타아밀로이드가 축적돼 발생한다. 대개 네프릴라이신(neprilysin)이라는 베타아밀로이드 분해 효소가 작동해 축적을 막아주지만 나이가 들면서 이 효소를 생산하는 유전자의 기능이 떨어진다. 그런만큼 예방하려면 이 유전자를 활성시켜야 한다.

연구팀은 뇌 이외의 혈관에 투여해도 뇌에 들어가 뇌에서만 치료용 유전자를 작동시키는 벡터를 개발해 이 벡터에 네프릴라이신 유전자를 넣고 알츠하이머 쥐의 혈관에 투여했다.

그 결과, 투여한 유전자는 뇌에서만 작동해 네프릴라이신을 만들어내는 한편 뇌 이외의 기관에서는 작동하지 않는다는 사실을 확인했다.

뇌의 Aβ도 투여하지 않은 쥐에 비해 약 30% 감소했으며, 학습 · 기억 능력도 정상 쥐 수준으로 회복했다.