GSK는 줄기세포 유전자 치료제 '스트림벨리스TM'이 극희귀질환을 적응증으로 유럽에서 승인 받았다고 30일 밝혔다.

해당 아데노신 데아미나아제(ADA)를 발현하도록 변환된 자가조직 CD34+ 세포 성분이 ADA 결손에 의한 중증 복합 면역결핍증인 'ADA-SCID'를 치료하는 목적으로 허가를 받은 것이다.

GSK는 "이번 승인은 GSK의 세포 및 유전자 치료제에 대한 전문성을 강화하는 데에 중요한 전기가 될 것"이라고 밝혔다.

스트림벨리스의 경우 환자 본인의 줄기세포 일부를 분리하고, 바이러스 벡터를 이용해 결함이 있는 ADA 유전자의 건강한 복제본을 줄기세포에 삽입하는 방식이다.

이어 유전자가 교정된 세포가 환자에게 재삽입 되는 과정을 거치게 된다.

이러한 자가 유전치료의 목표는 교정된 줄기세포들이 환자의 면역체계를 바로 잡고 감염에 대항하는 기능을 회복할 수 있도록 하는 데 초점을 맞추고 있다.

다만, 기술적인 제조 복잡성을 고려해 현재는 전문임상센터에서 치료받는 소수의 환자에 사용이 제한돼 있다.

GSK 희귀질환 사업부 총괄 마틴 앤드류스(Martin Andrews)는 "극희귀질환의 치료에 이러한 접근을 적용하는 것이 미래를 여는 첫 걸음이며, 점차 세포를 의약품으로 이용하는 기술이 더 흔히 발생하는 질환들에도 적용될 것"이라고 기대감을 밝혔다.

한편 GSK는 ADA-SCID 외에 이염색백색질장애(Metachromatic Leukodystropy), 비스코트-올드리치 증후군(Wiskott-Aldrich syndrome) 등의 희귀질환에도 임상연구를 진행 중이다.