서울아산병원(원장 박성욱)은 15일 "식품의약품안전처와 공동으로 국내 희귀질환의 최신 동향 및 희귀의약품 개발 전략을 논의하는 심포지엄을 14일 개최했다"고 밝혔다.

희귀질환은 세계적으로 7000여종에 달하지만 정확한 원인도, 정해진 치료법도 규명되지 않고 있으며 각 질환 환자수도 적어 관련 연구가 많이 이뤄지지 않고 있다.

희귀질환 관련 치료제가 개발된 것은 400여종에 불과해 치료제 개발에 따른 고부가가치가 기대되는 만큼, 최근 미국 등 다양한 국가에서 희귀질환 관련법을 제정해 치료제 허가절차를 간소화하고 정책 지원에 나서고 있다.

이날 국내외 기관, 글로벌 제약기업, 임상시험수탁기관 등 국내외 유수 기관과의 협력 및 네트워크 구축으로 희귀질환 관련 분야의 글로벌 신약개발의 성공 전략에 대한 정보를 공유했다.

임상시험 연구자 및 신약 개발 산업 담당자 등 350여 명이 참석해 성황리에 진행된 심포지엄은 '한국의 희귀질환: 발병 현황과 관련 연구 현황'을 주제로 시작해 ▲희귀의약품 개발에 대한 글로벌 규제기관 경험 ▲희귀의약품 개발의 제약사 및 임상시험 실시기관에서의 실제 사례 및 경험 ▲희귀질환 치료제 개발을 위한 서울아산병원의 연구 활성화 노력 등의 4개 세션으로 구성됐다.

희귀질환에 대한 국가적 지원을 주제로 한 박현영 질병관리본부 과장의 발표로 시작됐으며, 이어 최승은 식약처 과장의 신약 개발을 위한 중개 연구 등이 발표됐다.

미국 식품의약국의 임상약리학 전문가인 김인숙 박사가 희귀질환의 신약 개발시 고려사항과 계량약리학 전문가인 이지은 박사는 증례를 중심으로 희귀 의약품 개발에서의 계량 약리학의 역할을 발표해 주목을 끌었다.

서울아산병원 김태원 임상의학연구소장은 "국제 심포지엄으로 확장된 국내외 임상연구 네트워크는 국내 희귀질환 치료제의 임상시험 수준 및 글로벌 경쟁력을 향상시키는 데 기여할 것"이라면서 "치료제는 희귀질환으로 고통 받는 환자들과 그 가족들을 위해서도 반드시 개발돼야한다"고 강조했다.

서울아산병원은 지난 2012년 11월 보건복지부가 지원하고 국가임상시험사업단이 관리하는 임상시험글로벌 선도센터 사업에 선정돼, 글로벌 임상시험 비즈니스 모델 개발을 촉진하고 이를 통해 임상시험 인프라 가치 극대화, 글로벌 국내 바이오 제약 산업 임상개발 등을 지원하고 있다.