이번 임상시험은 단심실증 청소년 중 폰탄수술 완화치료를 받은 환자를 대상으로 경구용 유데나필의 유효성과 안전성 입증 및 평가를 목적으로 진행된다.
이를 위해 4개의 소아심장 네트워크 (PHN) 소속의 임상센터들과 기타 미국, 캐나다 및 한국의 임상센터에서 400명의 청소년 남녀를 모집했다. 모든 FUEL 임상시험 참여자들과 시험에 참여하지 않은 새로운 환자들은 공개 연장 시험인 OLE 시험에 참여할 수 있고 현재 모집이 진행 중이다.
메지온 CSO Dr. James L. Yeager는 "이번 임상시험 환자 모집에 애써준 모든 참여자, 연구자 그리고 임상시험센터에 사의를 표한다"며 "이 역사적인 임상시험은 선천적 단심실증으로 폰탄수술 완화치료를 받은 청소년들의 질병 자체를 근본적인 조절하는 치료법의 개발, 표준치료 수준 향상 및 삶의 질 개선에 큰 진전을 가져왔다"고 평가했다.
이어 "이것은 엄청난 노력의 결과이고, 2019년 1분기에 있을 예정인 top-line data 발표 및 2분기의 NDA 신청에 기대하고 있다"며 "승인될 경우, 유데나필은 폰탄수술 완화치료를 받은 선천적 단심실증 아이들에 대한 치료제로서 미국 FDA의 최초 승인을 받은 약물이 될 것이다"라고 내다봤다.
이 희귀질환 임상프로그램은 소아심장네트워크에 의해 개발된 임상 프로토콜을 사용하고 있고 미국보건복지부 산하기관인 NHLBI(National Heart, Lung and Blood Institute. 미국국립심장폐혈액연구소)의 지원을 받고 있다.
3상 임상의 프로토콜은 미국 FDA의 SPA (Special protocol assessment) 절차를 통해 진행되고 있고 신약허가의 법적요구조건에 부합한다는 조건으로 희귀질환용 승인절차로 진행되기에 충분하다고 판명됐다.
폰탄수술은 단심실증을 가지고 태어나는 아이들에게 실시하는 여러 차례의 완화수술 중 가장 마지막에 실시하는 수술이다.
폰탄환자들은 생존기간이 매우 짧고 심실 기능 저하 및 기타 관련된 이차적인 병리학적 측면에 의하여 보통 30세 혹은 40세이상을 살지 못하고 사망한다. 현재 회사측에서 예상한 미국의 유병인구는 대략 2만 9000명 정도로 보고 있다.