미국임상종양학회(ASCO) 2022의 대표적인 연구 성과로 꼽히며 HER2 유전자 저발현 유방암에서 패러다임 변화를 예고한 엔허투(성분명 트라스트주맙 데룩스테칸)가 본격적인 적응증 확대 절차를 밟는다.

미국 식품의약국(FDA)은 아스트라제네카와 다이이찌산쿄의 엔허투를 HER2 발현율이 낮은 전이성 유방암 환자의 치료제로 신속 심사하기로 했다고 25일(현지시간) 발표했다.

구체적으로는 신속심사 대상으로 지정된 엔허투의 새 적응증은 이전에 전이기 단계에서 치료를 진행한 전력이 있는 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 상피세포 성장인자 수용체-2(HER2) 저발현 유방암 환자의 치료가 대상이다.

이미 FDA는 지난 4월 말 엔허투의 절제수술 불가성 또는 전이성 HER2 저발현 유방암 적응증 추가 신청 건을 혁신 치료제로 지정했던 상황. FDA는 엔허투 적응증 확대 신청과 관련해 우선 심사 대상으로 다룰 예정이다.

FDA는 승인될 경우 안전성 또는 효능을 향상시키거나 심각한 질병을 예방하거나 환자 순응도를 개선시킴으로써 현재 사용 가능한 옵션보다 상당한 개선을 제공할 수 있는 의약품 승인 신청에 우선 심사 자격을 부여한다.

또한 엔허투의 적응증 추가 신청 건은 FDA의 항암제 실시간 심사(PTOR) 프로그램과 프로젝트 오르비스 (Project Orbis)를 적용해 심사가 진행된다.

항암제 실시간 심사 및 프로젝트 오르비스는 효과적이고 안전한 항암제들이 조기에 환자들에게 사용될 수 있도록 하기 위한 취지에서 구상된 프로그램들이다.

이번 엔허투의 적응증 확장은 지난 6월 ASCO에서 발표된 DESTINY-Breast04 연구를 기반으로 하고 있다.

엔허투가 전에 치료 받은 적이 있는 HER2 저발현 호르몬수용체(HR)양성 혹은 음성인 절제 불가, 혹은 전이성 유방암 환자에서 표준 요법인 항암 화학 요법 대비 우수성을 증명하며 주목받은 것.

특히, 임상적으로 유의미한 무진행생존기간(PFS)과 전체 생존(OS) 개선을 확인하며 새로운 표준 요법 등극 가능성을 높였다.

DESTINY-Breast04 연구를 살펴보면 엔허투는 호르몬수용체 양성 HER2 저발현 전이성 유방암 환자에서 항암화학요법 대비 질병 진행 혹은 사망 위험을 49% 감소시켰으며, 무진행 생존기간 중앙값은 엔허투 군에서 10.1개월, 화학요법 군에서 5.4개월로 두 배 가까이 차이가 났다.

또한 엔허투는 호르몬수용체 양성 환자에서 화학요법 대비 사망 위험을 36% 감소시켰고, 엔허투 군에서 전체생존(OS) 중앙값은 23.9개월로 화학요법 군에서 17.5개월보다 길었다.

아스트라제네카 수잔 갈브레이스 종양학 R&D 부사장은 "이번 연구결과는 엔허투가 HER2 표적 치료를 재 정의할 수 있다는 잠재력을 보인 것"이라며 "엔허투의 적응증 추가가 승인되면 전이성 유방암 환자들에 대한 분류법과 치료법을 재편시키고 환자들 또한 치료 기회를 누릴 수 있을 것"이라고 밝혔다.

한편, FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 올해 4분기 안에 엔허투 적응증 확대 승인 여부를 결정할 예정이다.