킴리아, 졸겐스마로 대표되는 첨단바이오의약품에 대한 허가와 급여가 본격화되면서 안전 관리체계 마련을 위한 장기추적조사제도의 중요성이 강조되고 있다.

제도가 시행된 지 3주년이 지났지만 여전히 풀어야할 숙제가 많은 만큼 제도를 효율적이고 안정적으로 운영하기 위한 고민이 필요하다는 것이 전문가들의 지적이다.

14일 온라인으로 개최된 제4회 성균 규제과학 포럼에서는 '첨단바이오의약품의 장기추적조사제도'를 주제로 국내에서 제도를 발전시키기 위한 방향성과 필요한 연구 분야에 대한 전문가들의 심도 있는 논의가 이뤄졌다.

첨단바이오의약품 장기추적조사제도가 필요한 이유는 기존의 합성의약품, 전통적인 바이오의약품과 다른 특성이 있어 별도의 안전 관리 체계가 필요하기 때문이다.

발표를 맡은 한국의약품안전관리원 첨단바이오의약품규제과학팀 이연금 팀장은 "첨단바이오의약품은 원료채취부터 공정, 유통, 투여단계까지 보건위생상 특별한 주의가 필요하다"며 "유전자치료제 등은 투여 후 인체에 상당 기간 잔류해 종양원성 등 지연성 이상사례 발생 가능성이 존재해 장기 추적 조사가 필요하다"라고 설명했다.

현재는 첨단재생바이오법을 중심으로 장기추적조사 등 첨단바이오의약품 안전 관리 강화를 위한 법적 근거가 마련된 상태.

하지만 아직 허가된 치료제의 개수가 20개 미만이고 제도 시행의 초기 단계인 만큼 제도를 발전시키기 위한 고민이 필요하다는 게 전문가들의 지적이다.

이날 좌장을 맡은 성균관대 약학대학 이의경 교수는 "장기추적조사제도는 첨단바이오의약품에서 필수 불가결한 제도이지만 기존의 시판 후 안전 관리 제도 등과 중복되지 않게 효율적인 운영방안이 필요하다"며 "장기추적조사인 만큼 환자 관리의 내실화 등 실무적으로 여러 고려사항이 있어야 할 것으로 보인다"고 말했다.

이와 관련해 성균관대 약학대학 신주영 교수는 ▲위해성관리계획(RMP)와 장기추적조사의 통합 운영 ▲임상시험과 시판 후 안전 관리의 구분 설계 ▲중대한 이상사례(Serious AE, ADR)보고 중복과 법률상 정의 차이 ▲글로벌 레지스트리와의 연계 혹은 회사 주도의 레지스트리 구축 등을 발전사항으로 제언했다.

신 교수는 "모든 신약은 RMP를 해야 하고 첨단바이오의약품의 경우 장기추적조사까지 진행하지만, 미국이나 유럽의 경우 RMP 혹은 시판 후 조사의 일환으로 장기추적조사를 진행한다"며 "별도의 제도로 운영하기보다 통합적으로 안전성 관리를 할 수 있는 방향으로 제도 설계가 필요하다"고 언급했다.

또 신 교수는 "장기추적조사에서 중대한 이상사례보고와 일반적인 의약품 부작용 보고와의 중복이 발생하고 있다"며 "킴리아 장기추적조사의 경우 등록을 병원에 있는 간호사들이 진행하는 경우가 많지만 장기추적조사법령에 간호사가 없어 어려움을 겪는 문제도 해결할 필요가 있다"고 지적했다.

"장기추적조사 기간 병원 연구자와 환자 대응 현실적 고민 필요"

이날 장기추적조사와 관련해 가장 많이 언급된 고민 사항은 15년 혹은 30년까지 진행되는 장기추적조사 기간을 이행하는 문제다.

토론에 참석한 한국노바티스 로컬 임상팀 권혜진 팀장은 제약사의 입장에서 30년이라는 장기추적조사 기간을 일관되게 유지하는 관점에서 충분히 가능하지만 환자 병원 연구자 입장에서 현실적으로 가능할지에 대한 물음표가 남아있다고 언급했다.

권 팀장은 "회사 차원에서 15년 추적이 일반적으로 환자 등록 기간을 고려하면 25년에서 30년 정도까지 연구가 진행도는 연구가 일반적으로 일관된 연구의 운영이 핵심이다"며 "연구자 입장에서는 병원에서 근무하는 기간이 있고 퇴직하는 상황에서 강한 의견일치가 이뤄지지 않는다면 제도 자체가 올바르게 운영되기 어려울 수 있다는 생각"이라고 말했다.

신 교수 역시 "첨단재생의료의 경우 연구자 주도 임상으로 진행이 되기 때문에 품목허가를 받은 제약사 없이 연구자가 15년을 추적하는 상황에서 어려움이 있을 것이라는 점은 공감한다"며 "건강보험 자료나 리얼월드 데이터나 환자 직접 보고나 보완책이 될 수 있는 상황에서 국내 경험이 더 많이 쌓인다면 유연하게 방법을 선택하는 방향도 필요해 보인다"고 전했다.

식약처 역시 이미 첨단바이오의약품의 장기추적조사 체계 구축 및 관리기준 재정비를 위한 움직임을 보이는 상황.

포럼에 참석한 식품의약품안전처 첨단바이오의약품TF팀 김민조 과장은 장기추적조사제도가 자리를 잡기 위해 인프라와 법령에 규정되지 않은 지침 마련을 위해 노력하고 있다는 점을 강조했다.

김 과장은 "RMP와 장기추적조사제도는 각각 약사법과 첨바법에 근거를 둔 제도로 통합되기 위해서는 법률 간의 조정이 필요해 검토가 필요해 보인다"며 "통합할 시에는 두 제도의 차이를 어느 수준으로 담을 것인지 등에 대해 운용의 묘를 살리는 방안을 살펴보겠다"고 말했다.

또 김 과장은 "장기추적조사제도는 참여자와 관계자가 많아 이해나 협력이 필요한 제도라고 생각한다"며 "방법에 대해 정부의 입장을 바로 밝힐 수는 없지만 제도가 안정적으로 정착되고 효율적으로 운영되기 위해 많은 의견을 듣고 노력하겠다"고 덧붙였다.